Insmed se pr\u00e9pare \u00e0 utiliser sa th\u00e9rapie g\u00e9nique r\u00e9volutionnaire, INS1201, pour lutter contre la dystrophie musculaire de Duchenne. Insmed a l'intention de d\u00e9marrer les essais cliniques de phase I pour INS1201 au premier semestre 2025 apr\u00e8s que le FDA ait approuv\u00e9 sa demande d'IND (Investigational New Drug) en d\u00e9cembre 2024.<\/p>\n\n\n\n
L'INS1201 cible directement le syst\u00e8me nerveux central et est administr\u00e9 par voie intrath\u00e9cale, contrairement au Elevidys, qui n\u00e9cessite une injection intraveineuse syst\u00e9mique. Les probl\u00e8mes de s\u00e9curit\u00e9 et d'efficacit\u00e9 des traitements g\u00e9niques syst\u00e9miques devraient \u00eatre r\u00e9solus par cette strat\u00e9gie d'administration cibl\u00e9e.<\/p>\n\n\n\n
L'administration intrath\u00e9cale r\u00e9duit consid\u00e9rablement la dose n\u00e9cessaire de dix \u00e0 cinquante fois, ce qui \u00e9vite la toxicit\u00e9 syst\u00e9mique et les effets hors cible en concentrant le m\u00e9dicament l\u00e0 o\u00f9 il est n\u00e9cessaire. Malgr\u00e9 les obstacles tels que les l\u00e9sions de la moelle \u00e9pini\u00e8re, les l\u00e9sions nerveuses et le risque d'infections, cela pourrait offrir aux patients une option plus s\u00fbre et peut-\u00eatre plus efficace, en particulier \u00e0 la lumi\u00e8re des probl\u00e8mes de s\u00e9curit\u00e9 associ\u00e9s aux fortes doses de vecteur viral utilis\u00e9es dans la th\u00e9rapie intraveineuse.<\/p>\n\n\n\n