Capricor Therapeutics, une soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie qui d\u00e9veloppe des th\u00e9rapies transformatrices \u00e0 base de cellules et d'exosomes pour le traitement de maladies rares, a annonc\u00e9 aujourd'hui qu'elle a lanc\u00e9 son processus de soumission continue aupr\u00e8s de la Food and Drug Administration (FDA) des \u00c9tats-Unis pour une demande de licence de produit biologique (BLA), visant \u00e0 obtenir l'approbation compl\u00e8te du deramiocel pour traiter tous les patients diagnostiqu\u00e9s avec une cardiomyopathie de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n
\u00ab Cette annonce marque une \u00e9tape importante dans le processus r\u00e9glementaire am\u00e9ricain en vue d\u2019une \u00e9ventuelle approbation d\u2019une demande de licence de produit biologique pour le deramiocel pour le traitement de la DMD \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Linda Marb\u00e1n, Ph.D., directrice g\u00e9n\u00e9rale de Capricor. \u00ab Une approbation du deramiocel nous permettrait d\u2019acc\u00e9l\u00e9rer la mise \u00e0 disposition de ce nouveau traitement, le premier de sa cat\u00e9gorie, aux patients qui en ont besoin. Nous sommes impatients de travailler avec la FDA au cours de ce processus. \u00bb<\/p>\n\n\n\n
Capricor pr\u00e9voit de finaliser sa soumission de BLA continue d'ici la fin de l'ann\u00e9e 2024. La demande pourrait \u00eatre \u00e9ligible \u00e0 un examen prioritaire car le deramiocel pourrait potentiellement apporter des am\u00e9liorations significatives en termes de s\u00e9curit\u00e9 et\/ou d'efficacit\u00e9 du traitement de la maladie grave de la cardiomyopathie DMD, pour laquelle il n'existe actuellement aucune option de traitement approuv\u00e9e. Une fois la soumission de BLA continue termin\u00e9e, la FDA informera la soci\u00e9t\u00e9 lorsqu'elle sera officiellement accept\u00e9e pour examen.<\/p>\n\n\n\n
Deramiocel (CAP-1002) est compos\u00e9 de cellules allog\u00e9niques d\u00e9riv\u00e9es de cardiosph\u00e8res (CDC), une population de cellules stromales dont il a \u00e9t\u00e9 d\u00e9montr\u00e9 dans des \u00e9tudes pr\u00e9cliniques et cliniques qu'elles exer\u00e7aient de puissantes actions immunomodulatrices, antifibrotiques et r\u00e9g\u00e9n\u00e9ratrices dans la dystrophinopathie et l'insuffisance cardiaque. Les CDC agissent en s\u00e9cr\u00e9tant des v\u00e9sicules extracellulaires appel\u00e9es exosomes, qui ciblent les macrophages et modifient leur profil d'expression de sorte qu'ils adoptent un ph\u00e9notype cicatrisant plut\u00f4t que pro-inflammatoire. Les CDC ont fait l'objet de plus de 100 publications scientifiques \u00e9valu\u00e9es par des pairs et ont \u00e9t\u00e9 administr\u00e9es \u00e0 plus de 200 sujets humains dans le cadre de plusieurs essais cliniques.<\/p>\n\n\n\n
Le Deramiocel pour le traitement de la DMD a re\u00e7u la d\u00e9signation de m\u00e9dicament orphelin et la voie r\u00e9glementaire pour le Deramiocel est soutenue par la RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation). De plus, si Capricor devait recevoir l'approbation de mise sur le march\u00e9 de la FDA pour le Deramiocel pour le traitement de la DMD, Capricor serait \u00e9ligible pour recevoir un bon d'examen prioritaire (PRV) sur la base de son obtention ant\u00e9rieure d'une d\u00e9signation de maladie p\u00e9diatrique rare.<\/p>\n\n\n\n
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie g\u00e9n\u00e9tique d\u00e9vastatrice caract\u00e9ris\u00e9e par une faiblesse progressive et une inflammation chronique des muscles squelettiques, cardiaques et respiratoires, avec une mortalit\u00e9 \u00e0 un \u00e2ge m\u00e9dian d'environ 30 ans. On estime que la DMD survient chez environ un enfant de sexe masculin sur 3 500 et que la population de patients est estim\u00e9e \u00e0 environ 15 000 \u00e0 20 000 aux \u00c9tats-Unis. La physiopathologie de la DMD est due \u00e0 une production alt\u00e9r\u00e9e de dystrophine fonctionnelle, qui fonctionne normalement comme une prot\u00e9ine structurelle dans le muscle. La r\u00e9duction de la dystrophine fonctionnelle dans les cellules musculaires entra\u00eene des dommages cellulaires importants et provoque finalement la mort des cellules musculaires et le remplacement fibreux. Les options de traitement sont limit\u00e9es et il n'existe aucun rem\u00e8de.<\/p>\n\n\n\n
Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ : CAPR) est une soci\u00e9t\u00e9 de biotechnologie qui se consacre \u00e0 l'avancement des th\u00e9rapies transformatrices \u00e0 base de cellules et d'exosomes pour red\u00e9finir le paysage th\u00e9rapeutique des maladies rares. Au premier plan de notre innovation se trouve notre principal produit candidat, le deramiocel (CAP-1002), une th\u00e9rapie cellulaire allog\u00e9nique d\u00e9riv\u00e9e du c\u0153ur. Des \u00e9tudes pr\u00e9cliniques et cliniques approfondies ont montr\u00e9 que le deramiocel d\u00e9montrait des actions immunomodulatrices, antifibrotiques et r\u00e9g\u00e9n\u00e9ratrices sp\u00e9cifiquement adapt\u00e9es aux dystrophinopathies et aux maladies cardiaques. Le deramiocel progresse actuellement dans la phase 3 du d\u00e9veloppement clinique pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Capricor exploite \u00e9galement la puissance de sa technologie d'exosomes, en utilisant sa plateforme exclusive StealthX\u2122 dans le d\u00e9veloppement pr\u00e9clinique ax\u00e9 sur les domaines de la vaccinologie, de l'administration cibl\u00e9e d'oligonucl\u00e9otides, de prot\u00e9ines et de th\u00e9rapies \u00e0 petites mol\u00e9cules pour potentiellement traiter et pr\u00e9venir un large \u00e9ventail de maladies. Chez Capricor, nous nous engageons \u00e0 repousser les limites du possible et \u00e0 ouvrir la voie \u00e0 des traitements transformateurs pour les personnes dans le besoin. Pour plus d'informations, visitez capricor.com et suivez Capricor sur Facebook, Instagram et Twitter.<\/p>\n\n\n\n
D\u00e9clarations contenues dans ce communiqu\u00e9 de presse concernant l'efficacit\u00e9, la s\u00e9curit\u00e9 et l'utilisation pr\u00e9vue des produits candidats de Capricor ; le lancement, la conduite, la taille, le calendrier et les r\u00e9sultats des efforts de d\u00e9couverte et des essais cliniques ; le rythme de recrutement des essais cliniques ; les plans concernant les d\u00e9p\u00f4ts r\u00e9glementaires, les recherches futures et les essais cliniques ; les d\u00e9veloppements r\u00e9glementaires impliquant des produits, y compris la capacit\u00e9 d'obtenir des approbations r\u00e9glementaires ou de mettre des produits sur le march\u00e9 ; les capacit\u00e9s de fabrication ; les dates des r\u00e9unions r\u00e9glementaires ; les d\u00e9clarations sur nos perspectives financi\u00e8res ; la capacit\u00e9 \u00e0 atteindre les jalons des produits et \u00e0 recevoir des paiements d'\u00e9tape de la part de partenaires commerciaux ; les plans concernant les activit\u00e9s de collaboration actuelles et futures et la propri\u00e9t\u00e9 des droits commerciaux ; les accords futurs potentiels ; la port\u00e9e, la dur\u00e9e, la validit\u00e9 et l'applicabilit\u00e9 des droits de propri\u00e9t\u00e9 intellectuelle ; les flux de revenus futurs et les projections ; les attentes concernant l'utilisation pr\u00e9vue du produit des offres r\u00e9cemment conclues et les effets anticip\u00e9s des offres ; et toute autre d\u00e9claration concernant les attentes, convictions, objectifs, plans ou perspectives futurs de l'\u00e9quipe de direction de Capricor constituent des \u00e9nonc\u00e9s prospectifs au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Toutes les d\u00e9clarations qui ne sont pas des \u00e9nonc\u00e9s de faits historiques (y compris les d\u00e9clarations contenant les mots \u00ab croit \u00bb, \u00ab planifie \u00bb, \u00ab pourrait \u00bb, \u00ab anticipe \u00bb, \u00ab s'attend \u00e0 \u00bb, \u00ab estime \u00bb, \u00ab devrait \u00bb, \u00ab cible \u00bb, \u00ab fera \u00bb, \u00ab ferait \u00bb et des expressions similaires) doivent \u00e9galement \u00eatre consid\u00e9r\u00e9es comme des \u00e9nonc\u00e9s prospectifs. Il existe un certain nombre de facteurs importants qui pourraient entra\u00eener des r\u00e9sultats ou des \u00e9v\u00e9nements r\u00e9els sensiblement diff\u00e9rents de ceux indiqu\u00e9s par ces \u00e9nonc\u00e9s prospectifs. De plus amples informations sur ces risques et d'autres risques susceptibles d'avoir un impact sur les activit\u00e9s de Capricor sont pr\u00e9sent\u00e9es dans le rapport annuel de Capricor sur le formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 d\u00e9cembre 2023, tel que d\u00e9pos\u00e9 aupr\u00e8s de la Securities and Exchange Commission le 11 mars 2024, et dans notre rapport trimestriel sur le formulaire 10-Q pour le trimestre clos le 30 juin 2024, tel que d\u00e9pos\u00e9 aupr\u00e8s de la Securities and Exchange Commission le 8 ao\u00fbt 2024. Toutes les d\u00e9clarations prospectives contenues dans ce communiqu\u00e9 de presse sont bas\u00e9es sur les informations dont dispose Capricor \u00e0 la date des pr\u00e9sentes, et Capricor n'assume aucune obligation de mettre \u00e0 jour ces d\u00e9clarations prospectives.<\/p>\n\n\n\n
Capricor a conclu un accord de commercialisation et de distribution exclusives de Deramiocel (CAP-1002) pour la DMD aux \u00c9tats-Unis et au Japon avec Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filiale am\u00e9ricaine : NS Pharma, Inc.), sous r\u00e9serve de l'approbation r\u00e9glementaire. Deramiocel est un nouveau m\u00e9dicament exp\u00e9rimental et n'est approuv\u00e9 pour aucune indication. Aucun des candidats \u00e0 base d'exosomes de Capricor n'a \u00e9t\u00e9 approuv\u00e9 pour une \u00e9tude clinique.<\/p>\n\n\n\n