Le Dr Renzhi Han, professeur de p\u00e9diatrie \u00e0 l'Universit\u00e9 d'Indiana, travaille sur une nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique pour le traitement de la maladie de Duchenne (DMD) et recherche un financement pour la poursuite de l'\u00e9tude.<\/p>\n\n\n\n
Selon une annonce<\/a> r\u00e9alis\u00e9e par l'Universit\u00e9 d'Indiana en juillet 2024, cette nouvelle th\u00e9rapie g\u00e9nique a \u00e9t\u00e9 test\u00e9 sur des souris<\/a> et des r\u00e9sultats tr\u00e8s positifs ont \u00e9t\u00e9 obtenus. En tant que DMD Warrior, nous avons contact\u00e9 le Dr Renzhi Han et lui avons demand\u00e9 quel \u00e9tait l'\u00e9tat actuel de cette \u00e9tude.<\/p>\n\n\n\n Parmi ses travaux intensifs, il nous a r\u00e9pondu : \u00ab Notre nouvelle approche de th\u00e9rapie g\u00e9nique s'est r\u00e9v\u00e9l\u00e9e prometteuse dans les mod\u00e8les animaux pr\u00e9cliniques. Nous recherchons maintenant des financements pour effectuer davantage de tests pr\u00e9cliniques d'efficacit\u00e9 et de s\u00e9curit\u00e9 avant de lancer les essais cliniques dans environ deux ans. \u00bb<\/p>\n\n\n\n \u00ab La th\u00e9rapie g\u00e9nique actuelle pour la dystrophie musculaire de Duchenne utilise une version tronqu\u00e9e de la dystrophine \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Renzhi Han, PhD, auteur principal de l'\u00e9tude et professeur de p\u00e9diatrie \u00e0 la facult\u00e9 de m\u00e9decine de l'IU. \u00ab Malheureusement, cette option ne prot\u00e8ge pas compl\u00e8tement les muscles car elle ne contient pas de nombreux domaines fonctionnels importants de la dystrophine pleine longueur. \u00bb<\/p>\n\n\n\n Alors que la Food and Drug Administration am\u00e9ricaine a r\u00e9cemment approuv\u00e9 une th\u00e9rapie g\u00e9nique \u00e0 base de micro-dystrophine pour la dystrophie musculaire de Duchenne, Han a d\u00e9clar\u00e9 que les r\u00e9sultats th\u00e9rapeutiques ont \u00e9t\u00e9 moins satisfaisants que pr\u00e9vu.<\/p>\n\n\n\n S'appuyant sur leur exp\u00e9rience dans l'utilisation de m\u00e9thodes de virus ad\u00e9no-associ\u00e9s pour introduire des g\u00e8nes th\u00e9rapeutiques extra-larges dans les cellules, Han et son \u00e9quipe du Herman B Wells Center for Pediatric Research ont d\u00e9velopp\u00e9 un syst\u00e8me de vecteur de virus ad\u00e9no-associ\u00e9 triple pour introduire une version compl\u00e8te de la prot\u00e9ine dystrophine dans les muscles.<\/p>\n\n\n\n \u00ab Nous avons optimis\u00e9 et test\u00e9 notre nouveau syst\u00e8me \u00e0 trois vecteurs pour nous assurer qu'il produisait et assemblait efficacement la prot\u00e9ine dystrophine pleine longueur \u00bb, a d\u00e9clar\u00e9 Han. \u00ab Nos donn\u00e9es ont confirm\u00e9 nous avons r\u00e9ussi \u00e0 restaurer la dystrophine sur toute sa longueur dans les muscles squelettiques et cardiaques des souris atteintes de DMD<\/strong>, ce qui entra\u00eene des am\u00e9liorations significatives de leur sant\u00e9 musculaire, de leur force et de leur fonction. \u00bb<\/p>\n\n\n\n Han a d\u00e9pos\u00e9 une demande de brevet provisoire pour son syst\u00e8me de vecteur viral triplement ad\u00e9no-associ\u00e9 et collabore avec le bureau d'innovation et de commercialisation de l'IU pour faire progresser le traitement vers la commercialisation. Il recherche \u00e9galement des financements suppl\u00e9mentaires pour que les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne aient acc\u00e8s \u00e0 de nouvelles options th\u00e9rapeutiques prometteuses.<\/p>\n\n\n\n \u00ab Je pense que cette nouvelle approche de th\u00e9rapie g\u00e9nique offre des avantages significatifs aux patients par rapport \u00e0 ce dont ils disposent actuellement, et je suis impatient de la faire \u00e9voluer vers un d\u00e9veloppement clinique plus pouss\u00e9 \u00bb, a-t-il d\u00e9clar\u00e9.<\/p>\n\n\n\n Parmi les autres auteurs de l'\u00e9tude de la facult\u00e9 de m\u00e9decine de l'IU figurent Yuan Zhou, Chen Zhang, Weidong Xiao et Roland W. Herzog.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Dr. Renzhi Han, a professor of pediatrics at Indiana University, is working on a new gene therapy for the treatment of Duchenne (DMD) and is seeking funding for the continuation of the study. 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