{"id":8865,"date":"2026-10-14T15:15:01","date_gmt":"2026-10-14T12:15:01","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8865"},"modified":"2026-10-14T15:28:15","modified_gmt":"2026-10-14T12:28:15","slug":"entr-601-45-dystrophin-production-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/entr-601-45-dystrophin-production-duchenne\/","title":{"rendered":"Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Un estudio sobre la omisi\u00f3n temprana del ex\u00f3n 45 muestra una mayor producci\u00f3n de distrofina."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Entrada Therapeutics ha anunciado resultados iniciales positivos de su estudio de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 45, ELEVATE-45-201, que eval\u00faa ENTR-601-45 en personas con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne).<\/strong> El primer grupo de participantes mostr\u00f3 un perfil de seguridad favorable y un ligero aumento en la producci\u00f3n de distrofina tras recibir la dosis inicial. Estos hallazgos constituyen un primer paso en la evaluaci\u00f3n del tratamiento, y se prev\u00e9 administrar dosis m\u00e1s altas para determinar si pueden generar mayores cantidades de distrofina.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>El estudio de fase 1\/2 est\u00e1 evaluando ENTR-601-45 en participantes ambulatorios con mutaciones confirmadas del gen DMD que son susceptibles de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 45.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-did-the-first-cohort-show\">\u00bfQu\u00e9 revel\u00f3 la primera cohorte?<\/a><ul><li><a href=\"#dystrophin-production-increased-by-0-10\">La producci\u00f3n de distrofina aument\u00f3 en 0,10%.<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#safety-and-tolerability-results\">Resultados de seguridad y tolerabilidad<\/a><ul><li><a href=\"#drug-exposure-matched-expectations\">La exposici\u00f3n a los f\u00e1rmacos coincidi\u00f3 con las expectativas.<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#what-comes-next-for-entr-601-45\">\u00bfQu\u00e9 novedades habr\u00e1 para el ENTR-601-45?<\/a><\/li><li><a href=\"#a-potentially-less-frequent-dosing-schedule\">Un esquema de dosificaci\u00f3n potencialmente menos frecuente<\/a><\/li><li><a href=\"#conclusion\">Conclusi\u00f3n<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 id=\"what-did-the-first-cohort-show\" class=\"wp-block-heading\">\u00bfQu\u00e9 revel\u00f3 la primera cohorte?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>La primera cohorte incluy\u00f3 a ocho participantes: seis recibieron ENTR-601-45 a una dosis de 5 mg\/kg, mientras que dos recibieron un placebo.<\/strong> Los participantes recibieron tres dosis durante la fase del estudio en la que se administraron dosis m\u00faltiples ascendentes.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los resultados cumplieron con los objetivos primarios del estudio en cuanto a seguridad y tolerabilidad. Los objetivos secundarios tambi\u00e9n mostraron cambios en la producci\u00f3n de distrofina y en la omisi\u00f3n de exones entre los participantes que recibieron el tratamiento.<\/p>\n\n\n\n<h3 id=\"dystrophin-production-increased-by-0-10\" class=\"wp-block-heading\">La producci\u00f3n de distrofina aument\u00f3 en 0,10%.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El hallazgo m\u00e1s importante fue un aumento medio de 0,10% en la producci\u00f3n de distrofina con respecto al valor inicial entre los seis participantes tratados con ENTR-601-45.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En comparaci\u00f3n, el grupo placebo mostr\u00f3 una disminuci\u00f3n media de 0,02% en la distrofina con respecto al valor inicial.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El grupo tratado tambi\u00e9n mostr\u00f3 un aumento medio de 0,15% en el salto de exones, en comparaci\u00f3n con una disminuci\u00f3n media de 0,04% en el grupo placebo.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Estos hallazgos proporcionan una indicaci\u00f3n temprana de que ENTR-601-45 est\u00e1 produciendo los efectos biol\u00f3gicos previstos. Sin embargo, el aumento observado en la producci\u00f3n de distrofina con esta dosis inicial fue peque\u00f1o, y se necesitan m\u00e1s estudios para comprender los efectos de dosis m\u00e1s altas.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"safety-and-tolerability-results\" class=\"wp-block-heading\">Resultados de seguridad y tolerabilidad<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">ENTR-601-45 mostr\u00f3 un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad con la dosis inicial de 5 mg\/kg.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El dolor de cabeza fue el efecto adverso m\u00e1s frecuente relacionado con el tratamiento, registr\u00e1ndose cinco casos en dos participantes. Un participante experiment\u00f3 dos efectos adversos graves relacionados con el tratamiento: v\u00f3mitos y fiebre. Ambos se resolvieron posteriormente.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ning\u00fan participante abandon\u00f3 el estudio y todos se inscribieron en la fase de extensi\u00f3n abierta.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La compa\u00f1\u00eda tampoco report\u00f3 preocupaciones relacionadas con niveles bajos de magnesio o seguridad renal. Los marcadores renales, incluyendo la tasa de filtraci\u00f3n glomerular estimada (TFGe) y la cistatina C, se encontraban dentro de los rangos normales en los participantes tratados. Los niveles de magnesio tambi\u00e9n estaban dentro del rango normal.<\/p>\n\n\n\n<h3 id=\"drug-exposure-matched-expectations\" class=\"wp-block-heading\">La exposici\u00f3n a los f\u00e1rmacos coincidi\u00f3 con las expectativas.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los niveles medidos de ENTR-601-45 en la sangre coincidieron con las predicciones basadas en estudios previos realizados en primates j\u00f3venes no humanos.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Seg\u00fan la empresa, estos resultados respaldan sus expectativas de que dosis m\u00e1s altas pueden producir una mayor exposici\u00f3n al f\u00e1rmaco y una mayor producci\u00f3n de distrofina.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"what-comes-next-for-entr-601-45\" class=\"wp-block-heading\">\u00bfQu\u00e9 novedades habr\u00e1 para el ENTR-601-45?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La empresa espera que dosis m\u00e1s altas ayuden a determinar si el ENTR-601-45 puede producir un aumento m\u00e1s sustancial en la producci\u00f3n de distrofina y, potencialmente, proporcionar beneficios funcionales.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>La segunda cohorte, que eval\u00faa una dosis de 10 mg\/kg, ya ha completado el reclutamiento de participantes. El estudio Entrada Therapeutics prev\u00e9 publicar los datos de esta cohorte en el primer semestre de 2027.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Se prev\u00e9 realizar un tercer estudio con una tercera cohorte para evaluar dosis de hasta 15 mg\/kg.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los participantes de la primera cohorte tambi\u00e9n han pasado a la fase 2 abierta del estudio, donde recibir\u00e1n seis dosis de ENTR-601-45 a 5 mg\/kg.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">No se observ\u00f3 ning\u00fan beneficio funcional tras tres dosis en la primera cohorte. El impacto funcional del tratamiento se evaluar\u00e1 con dosis m\u00e1s altas y durante periodos de tratamiento m\u00e1s prolongados en futuras cohortes y estudios abiertos. M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/duchenne-exon-deletion-tool\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Herramienta de eliminaci\u00f3n de exones DMDWarrior<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"a-potentially-less-frequent-dosing-schedule\" class=\"wp-block-heading\">Un esquema de dosificaci\u00f3n potencialmente menos frecuente<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">ENTR-601-45 est\u00e1 dise\u00f1ado para administrarse una vez cada seis semanas. Este esquema podr\u00eda suponer aproximadamente nueve administraciones al a\u00f1o, en comparaci\u00f3n con las m\u00e1s de 50 administraciones de un tratamiento semanal.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La posibilidad de una dosificaci\u00f3n menos frecuente es un aspecto importante del tratamiento en investigaci\u00f3n. Sin embargo, su seguridad, eficacia y beneficios funcionales a largo plazo a\u00fan deben establecerse mediante estudios cl\u00ednicos adicionales.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"conclusion\" class=\"wp-block-heading\">Conclusi\u00f3n<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La primera cohorte del estudio ELEVATE-45-201 cumpli\u00f3 con sus objetivos iniciales de seguridad y tolerabilidad y mostr\u00f3 un aumento medio de 0,10% en la producci\u00f3n de distrofina con ENTR-601-45 a 5 mg\/kg. El salto de exones tambi\u00e9n aument\u00f3 con respecto al valor inicial.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Estos son hallazgos biol\u00f3gicos preliminares, no evidencia de un beneficio cl\u00ednico o funcional comprobado. El pr\u00f3ximo hito importante ser\u00e1n los resultados de dosis m\u00e1s altas, comenzando con el grupo de 10 mg\/kg, previstos para el primer semestre de 2027.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Descubra m\u00e1s<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/clinical-trials\/map\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Mapa de ubicaciones de ensayos cl\u00ednicos sobre la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Entrada Therapeutics has announced positive initial results from its Exon 45 Skipping Study, ELEVATE-45-201, evaluating ENTR-601-45 in people with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). The first group of participants showed a favorable safety profile and a small increase in dystrophin production after receiving the initial dose. The findings are an early step in evaluating the treatment, [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":6,"featured_media":8867,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[320,321,233,234,317,318,319],"class_list":["post-8865","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-elevate-45-201","tag-entr-601-45","tag-entrada","tag-entrada-therapeutics","tag-exon-45","tag-exon-45-skipping","tag-exon-45-skipping-therapy"],"subtitle":"El estudio Entrada Therapeutics informa de los primeros resultados del estudio ENTR-601-45 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne. El estudio ELEVATE-45-201 mostr\u00f3 un aumento medio de 0,10% en la producci\u00f3n de distrofina, y se planean dosis m\u00e1s altas para explorar mayores efectos.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8865","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/6"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8865"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8865\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8870,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8865\/revisions\/8870"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8867"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8865"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8865"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8865"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}