{"id":8859,"date":"2026-10-14T14:50:29","date_gmt":"2026-10-14T11:50:29","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8859"},"modified":"2026-10-14T15:34:05","modified_gmt":"2026-10-14T12:34:05","slug":"entrada-therapeutics-entr-601-44-highest-dose-dmd-trial","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/entrada-therapeutics-entr-601-44-highest-dose-dmd-trial\/","title":{"rendered":"Entrada Therapeutics supera a ENTR-601-44 en dosis de 18 mg\/kg en su estudio sobre la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44 en la distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Entrada Therapeutics ha recibido autorizaci\u00f3n para probar la dosis m\u00e1s alta en su estudio de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/strong> El Comit\u00e9 Independiente de Monitorizaci\u00f3n de Datos (DMC, por sus siglas en ingl\u00e9s) ha recomendado comenzar la Cohorte 3 con una dosis de 18 mg\/kg en el ensayo cl\u00ednico ELEVATE-44-201, tras su revisi\u00f3n de los datos de seguridad y farmacocin\u00e9tica disponibles de los participantes en la Cohorte 2.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#entrada-advances-to-the-18-mg-kg-dose\">Entrada avanza a la dosis de 18 mg\/kg<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-entr-601-44\">\u00bfQu\u00e9 es ENTR-601-44?<\/a><\/li><li><a href=\"#what-does-the-higher-dose-mean\">\u00bfQu\u00e9 significa una dosis m\u00e1s alta?<\/a><\/li><li><a href=\"#when-will-more-data-be-available\">\u00bfCu\u00e1ndo habr\u00e1 m\u00e1s datos disponibles?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 id=\"entrada-advances-to-the-18-mg-kg-dose\" class=\"wp-block-heading\">Entrada avanza a la dosis de 18 mg\/kg<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El DMC revis\u00f3 los datos de seguridad y farmacocin\u00e9tica (PK) de los ocho participantes inscritos en la Cohorte 2 del estudio doble ciego, controlado con placebo y de dosis ascendentes m\u00faltiples del ensayo. M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/duchenne-exon-deletion-tool\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Herramienta de eliminaci\u00f3n de exones DMDWarrior<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Tras esta revisi\u00f3n, el comit\u00e9 recomend\u00f3 pasar a la Cohorte 3 con una dosis de 18 mg\/kg, la dosis m\u00e1s alta prevista hasta el momento en el estudio.<\/strong> Esto representa un aumento con respecto a los 12 mg\/kg de la cohorte 2 y los 6 mg\/kg de la cohorte 1.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">ELEVATE-44-201 es un estudio cl\u00ednico de fase 1\/2 que eval\u00faa ENTR-601-44 en personas con distrofia muscular de Duchenne que tienen una mutaci\u00f3n gen\u00e9tica DMD confirmada susceptible de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"what-is-entr-601-44\" class=\"wp-block-heading\">\u00bfQu\u00e9 es ENTR-601-44?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">ENTR-601-44 es un tratamiento experimental desarrollado por Entrada Therapeutics para personas con distrofia muscular de Duchenne que presentan mutaciones que permiten la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44. Este grupo representa aproximadamente el 81% de la poblaci\u00f3n mundial de pacientes con distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El tratamiento utiliza un oligonucle\u00f3tido conjugado con un veh\u00edculo de escape endosomal (EEV\u2122) dise\u00f1ado para ayudar al gen DMD presente de forma natural en el organismo a producir distrofina funcional.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La distrofina es una prote\u00edna importante para la funci\u00f3n muscular, y la distrofia muscular de Duchenne est\u00e1 causada por mutaciones en el gen DMD que afectan su producci\u00f3n o funci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"what-does-the-higher-dose-mean\" class=\"wp-block-heading\">\u00bfQu\u00e9 significa una dosis m\u00e1s alta?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Seg\u00fan Natarajan Sethuraman, doctor en filosof\u00eda y presidente de Investigaci\u00f3n y Desarrollo de Entrada Therapeutics, el aumento a 18 mg\/kg es un paso importante en el desarrollo cl\u00ednico de ENTR-601-44.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La compa\u00f1\u00eda prev\u00e9 que la dosis m\u00e1s alta podr\u00eda conllevar una mayor exposici\u00f3n al f\u00e1rmaco, una mayor producci\u00f3n de distrofina y posibles beneficios funcionales. Sin embargo, estas son posibilidades que el estudio en curso pretende investigar, no resultados cl\u00ednicos confirmados.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El aumento gradual de la dosis tambi\u00e9n ayudar\u00e1 a los investigadores a comprender mejor la seguridad del tratamiento, su perfil farmacocin\u00e9tico y sus efectos farmacodin\u00e1micos.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"when-will-more-data-be-available\" class=\"wp-block-heading\">\u00bfCu\u00e1ndo habr\u00e1 m\u00e1s datos disponibles?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El estudio Entrada Therapeutics prev\u00e9 publicar los datos de los participantes de la Cohorte 1 tras un a\u00f1o de tratamiento en la fase abierta, a finales de 2026. <strong>Se prev\u00e9 que los datos de la Cohorte 2 est\u00e9n disponibles en el primer trimestre de 2027.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En diciembre de 2025, la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorg\u00f3 a ENTR-601-44 la designaci\u00f3n de enfermedad pedi\u00e1trica rara.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El paso a la dosis m\u00e1s alta supone un nuevo avance en el desarrollo de ENTR-601-44. Los futuros datos cl\u00ednicos ser\u00e1n importantes para comprender su seguridad y sus posibles beneficios para las personas con distrofia muscular de Duchenne que cumplen los requisitos para la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Descubra m\u00e1s<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/clinical-trials\/map\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Mapa de ubicaciones de ensayos cl\u00ednicos sobre la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44 Skipping Study for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The independent Data Monitoring Committee (DMC) has recommended starting Cohort 3 at 18 mg\/kg in the ELEVATE-44-201 clinical trial, following its review of available safety and pharmacokinetic data from participants in Cohort 2. 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El ensayo ELEVATE-44-201 avanzar\u00e1 ahora a 18 mg\/kg. \u00bfQu\u00e9 podr\u00eda significar este hito para las perspectivas de tratamiento futuras?","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8859","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/7"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8859"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8859\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8871,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8859\/revisions\/8871"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8861"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8859"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8859"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8859"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}