{"id":8854,"date":"2026-10-14T11:55:39","date_gmt":"2026-10-14T08:55:39","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8854"},"modified":"2026-10-14T11:55:43","modified_gmt":"2026-10-14T08:55:43","slug":"sapreme-therapeutics-spm-2551-dystrophin-restoration-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/sapreme-therapeutics-spm-2551-dystrophin-restoration-duchenne\/","title":{"rendered":"Sapreme Therapeutics informa de una fuerte restauraci\u00f3n precl\u00ednica de la distrofina con SPM-2551 en la distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sapreme Therapeutics ha anunciado resultados precl\u00ednicos prometedores para SPM-2551, un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) que utiliza tecnolog\u00eda de omisi\u00f3n de exones y medicamentos basados en ARN, incluidos oligonucle\u00f3tidos antisentido (ASO).<\/strong> La compa\u00f1\u00eda present\u00f3 los nuevos hallazgos en la 22.\u00aa Reuni\u00f3n Anual de la Sociedad de Terap\u00e9utica de Oligonucle\u00f3tidos (OTS) 2026. Los resultados mostraron aumentos sustanciales en la producci\u00f3n de distrofina tras una \u00fanica dosis baja en un modelo precl\u00ednico de distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#how-does-spm-2551-work\">\u00bfC\u00f3mo funciona el SPM-2551?<\/a><\/li><li><a href=\"#dystrophin-increased-to-more-than-35-and-55-of-normal-levels\">La distrofina aument\u00f3 a m\u00e1s de 35% y 55% de los niveles normales.<\/a><\/li><li><a href=\"#when-will-human-trials-begin\">\u00bfCu\u00e1ndo comenzar\u00e1n los ensayos en humanos?<\/a><\/li><li><a href=\"#what-do-these-results-mean-for-duchenne\">\u00bfQu\u00e9 significan estos resultados para la distrofia muscular de Duchenne?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 id=\"how-does-spm-2551-work\" class=\"wp-block-heading\">\u00bfC\u00f3mo funciona el SPM-2551?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La distrofia muscular de Duchenne est\u00e1 causada por cambios gen\u00e9ticos que impiden que el cuerpo produzca suficiente distrofina funcional, una prote\u00edna esencial para mantener la fuerza y la estructura muscular.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">SPM-2551 combina tres componentes: un anticuerpo que se dirige al tejido muscular, un oligonucle\u00f3tido antisentido que omite exones, dise\u00f1ado para ayudar a restaurar la producci\u00f3n de distrofina, y la tecnolog\u00eda SPT patentada de Sapreme.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La tecnolog\u00eda SPT busca solucionar un importante desaf\u00edo para los medicamentos basados en ARN. Tras entrar en una c\u00e9lula, estos medicamentos pueden quedar atrapados en peque\u00f1as estructuras llamadas endosomas, impidiendo que alcancen su objetivo. La tecnolog\u00eda de Sapreme est\u00e1 dise\u00f1ada para facilitar que una mayor cantidad del medicamento escape de estas estructuras y act\u00fae dentro de la c\u00e9lula.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"dystrophin-increased-to-more-than-35-and-55-of-normal-levels\" class=\"wp-block-heading\">La distrofina aument\u00f3 a m\u00e1s de 35% y 55% de los niveles normales.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los hallazgos m\u00e1s notables proced\u00edan de un modelo de rat\u00f3n humanizado con distrofia muscular de Duchenne desarrollado en los laboratorios de la profesora Annemieke Aartsma-Rus.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">SPM-2551 logr\u00f3 entre 5 y 10 veces m\u00e1s omisi\u00f3n de exones que los oligonucle\u00f3tidos de comparaci\u00f3n, incluso utilizando una dosis de oligonucle\u00f3tido antisentido aproximadamente diez veces menor.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los resultados de la distrofina fueron especialmente alentadores:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>A 1 mg\/kg: La distrofina alcanz\u00f3 m\u00e1s de 35% de los niveles normales.<\/li>\n\n\n\n<li>A 3 mg\/kg: La distrofina alcanz\u00f3 m\u00e1s de 55% de los niveles normales.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Estos resultados se midieron 56 d\u00edas despu\u00e9s de una \u00fanica administraci\u00f3n. Los hallazgos indican que dosis m\u00e1s altas produjeron una mayor restauraci\u00f3n de la distrofina y que el efecto se mantuvo durante el per\u00edodo de observaci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sapreme ha declarado que su objetivo de desarrollo es restaurar los niveles de distrofina a m\u00e1s de 15% de los niveles normales. Los resultados precl\u00ednicos reportados superaron ese objetivo en ambas dosis probadas. Sin embargo, estos hallazgos provienen de un modelo animal y no establecen c\u00f3mo funcionar\u00e1 el tratamiento en humanos.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"when-will-human-trials-begin\" class=\"wp-block-heading\">\u00bfCu\u00e1ndo comenzar\u00e1n los ensayos en humanos?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sapreme se est\u00e1 preparando para iniciar los estudios precl\u00ednicos necesarios para la solicitud de autorizaci\u00f3n de nuevo f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n (IND) para SPM-2551 en 2027.<\/strong> Estos estudios tienen como objetivo generar los datos necesarios para respaldar una posible solicitud para iniciar ensayos cl\u00ednicos.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>La compa\u00f1\u00eda no ha anunciado una fecha espec\u00edfica para el inicio de los ensayos en humanos.<\/strong> Su plan actual consiste en hacer avanzar al candidato hacia el desarrollo cl\u00ednico, comenzando con los preparativos precl\u00ednicos necesarios.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"what-do-these-results-mean-for-duchenne\" class=\"wp-block-heading\">\u00bfQu\u00e9 significan estos resultados para la distrofia muscular de Duchenne?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">SPM-2551 ha demostrado una restauraci\u00f3n sustancial de la distrofina tras una \u00fanica dosis baja en un modelo precl\u00ednico. Su administraci\u00f3n dirigida y su tecnolog\u00eda de escape endosomal tambi\u00e9n podr\u00edan contribuir a lograr efectos con dosis m\u00e1s bajas y, potencialmente, con intervalos m\u00e1s prolongados entre administraciones.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El siguiente paso importante ser\u00e1 determinar si estos resultados pueden reproducirse de forma segura y eficaz en humanos. Hasta que los ensayos cl\u00ednicos aporten dicha evidencia, SPM-2551 sigue siendo un tratamiento en fase de investigaci\u00f3n, y sus posibles beneficios para las personas con distrofia muscular de Duchenne a\u00fan no est\u00e1n establecidos.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Descubra m\u00e1s<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/clinical-trials\/map\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Mapa de ubicaciones de ensayos cl\u00ednicos sobre la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Sapreme Therapeutics has announced promising preclinical results for SPM-2551, an experimental treatment for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) that uses exon-skipping technology and RNA-based medicines, including antisense oligonucleotides (ASOs). The company presented the new findings at the 22nd Annual Meeting of the Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. 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A dosis de 1 y 3 mg\/kg, los niveles superaron los valores normales de 35% y 55%, respectivamente. \u00bfPodr\u00eda este m\u00e9todo de omisi\u00f3n de exones estar listo para ensayos cl\u00ednicos en humanos en 2027?","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8854","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/9"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8854"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8854\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8855"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8854"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8854"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8854"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}