{"id":8843,"date":"2026-10-04T10:08:04","date_gmt":"2026-10-04T07:08:04","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8843"},"modified":"2026-10-04T10:08:07","modified_gmt":"2026-10-04T07:08:07","slug":"rag-18-duchenne-first-in-human-data-wms-2026","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/rag-18-duchenne-first-in-human-data-wms-2026\/","title":{"rendered":"El estudio Ractigen Therapeutics informa datos positivos de los primeros ensayos en humanos para RAG-18 en la distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"

Ractigen Therapeutics ha presentado datos positivos de primera administraci\u00f3n en humanos para RAG-18 (NCT07282652), un tratamiento experimental para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) que utiliza ARN activador peque\u00f1o (saRNA) para aumentar la producci\u00f3n de utrofina.<\/strong> Los datos del estudio de fase I se presentaron en el 31.\u00ba Congreso Anual de la Sociedad Mundial de M\u00fasculo (WMS 2026) en Hiroshima, Jap\u00f3n. Los resultados proporcionan evidencia cl\u00ednica preliminar de que el saRNA puede llegar al m\u00fasculo esquel\u00e9tico humano y activar una prote\u00edna natural. M\u00e1s informaci\u00f3n: NCT07282652<\/a><\/p>\n\n\n\n

\u00bfQu\u00e9 es la utrofina y por qu\u00e9 es importante?<\/h2>\n\n\n\n

La utrofina es una prote\u00edna natural estructuralmente relacionada con la distrofina. En la distrofia muscular de Duchenne, la falta de distrofina funcional da\u00f1a las fibras musculares. La utrofina puede actuar como sustituto de la distrofina en la membrana muscular, independientemente de la mutaci\u00f3n espec\u00edfica de la DMD que presente la persona.<\/p>\n\n\n\n

Por este motivo, aumentar la utrofina podr\u00eda ofrecer un enfoque terap\u00e9utico independiente de la mutaci\u00f3n gen\u00e9tica espec\u00edfica del paciente. RAG-18 est\u00e1 dise\u00f1ado para incrementar la producci\u00f3n natural de utrofina del organismo, en lugar de introducir un gen de reemplazo.<\/p>\n\n\n\n

\u00bfC\u00f3mo funciona RAG-18?<\/h2>\n\n\n\n

RAG-18 utiliza la tecnolog\u00eda de activaci\u00f3n de ARN Ractigen Therapeutics' y se administra mediante la tecnolog\u00eda de oligonucle\u00f3tidos conjugados con l\u00edpidos (LiCO\u2122) de la compa\u00f1\u00eda. Se administra mediante infusi\u00f3n intravenosa mensual.<\/p>\n\n\n\n

El tratamiento est\u00e1 dise\u00f1ado para utilizar la maquinaria de transcripci\u00f3n celular propia y as\u00ed aumentar la producci\u00f3n de utrofina. No utiliza vectores virales ni edici\u00f3n permanente del ADN. RAG-18 tambi\u00e9n ha recibido la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano y la designaci\u00f3n de medicamento para enfermedades pedi\u00e1tricas raras por parte de la US FDA.<\/p>\n\n\n\n

\u00bfQu\u00e9 demostraron los tres primeros participantes?<\/h2>\n\n\n\n

Los datos presentados proceden de la primera cohorte de tres ni\u00f1os ambulatorios de entre 4 y 15 a\u00f1os con distrofia muscular de Duchenne confirmada gen\u00e9ticamente. Recibieron 15 mg de RAG-18 mensualmente y se les realiz\u00f3 un seguimiento hasta el d\u00eda 169.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Las biopsias musculares mostraron un aumento de 3,5 a 5,3 veces en la utrofina en la membrana muscular en comparaci\u00f3n con el valor inicial.<\/strong> Los investigadores tambi\u00e9n observaron cambios en la estructura muscular, incluyendo un aumento en el tama\u00f1o de las fibras musculares y una reducci\u00f3n de la grasa muscular. La resonancia magn\u00e9tica muscular mostr\u00f3 reducciones en par\u00e1metros asociados con el edema muscular activo y la inflamaci\u00f3n. Leer m\u00e1s: Seguridad y tolerabilidad de RAG-18<\/a><\/p>\n\n\n\n

Los resultados funcionales mostraron se\u00f1ales mixtas, pero en general positivas o estables. Un participante mejor\u00f3 su distancia recorrida en la prueba de caminata de 6 minutos en 36,5 metros, mientras que otro la mantuvo. Un tercer participante experiment\u00f3 un descenso de 62,5 metros. Las mediciones pulmonares mostraron tendencias num\u00e9ricas positivas en los tres participantes. La funci\u00f3n card\u00edaca se mantuvo dentro de los l\u00edmites normales durante el seguimiento de 24 semanas.<\/p>\n\n\n\n

Seguridad y pr\u00f3ximos pasos<\/h2>\n\n\n\n

RAG-18 mostr\u00f3 un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable en la primera cohorte. No se observaron toxicidades limitantes de la dosis, eventos adversos graves ni eventos adversos emergentes del tratamiento de grado 3 o superior. Los eventos adversos notificados fueron leves y transitorios.<\/p>\n\n\n\n

La segunda cohorte, que utiliza una dosis mensual de 30 mg, ya est\u00e1 completa y el seguimiento de seguridad contin\u00faa.<\/p>\n\n\n\n

Estos primeros hallazgos proporcionan una prueba cl\u00ednica del mecanismo de activaci\u00f3n del ARN en la distrofia muscular de Duchenne, demostrando que RAG-18 puede aumentar la utrofina en el m\u00fasculo esquel\u00e9tico humano.<\/strong> Sin embargo, los resultados funcionales fueron dispares entre los tres participantes, y el estudio a\u00fan se encuentra en una fase inicial.<\/p>\n\n\n\n

Descubra m\u00e1s<\/strong>:\u00a0Mapa de ubicaciones de ensayos cl\u00ednicos sobre la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Ractigen Therapeutics has presented positive first-in-human data for RAG-18 (NCT07282652), an investigational treatment for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) that uses small activating RNA (saRNA) to increase the production of utrophin. The Phase I study data were presented at the 31st Annual Congress of the World Muscle Society (WMS 2026) in Hiroshima, Japan. The results provide […]<\/p>\n","protected":false},"author":11,"featured_media":8845,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[123,466,467,465,925],"class_list":["post-8843","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-china","tag-ractigen-therapeutics","tag-rag-18","tag-sarna","tag-utrophin"],"subtitle":"RAG-18 se perfila como un posible nuevo enfoque para la distrofia muscular de Duchenne. Los primeros datos muestran un aumento de utrofina en el m\u00fasculo, lo que ofrece una primera visi\u00f3n de la activaci\u00f3n del ARN en humanos. Pero, \u00bfqu\u00e9 significa esto para los pacientes?","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8843","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/11"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8843"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8843\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8846,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8843\/revisions\/8846"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8845"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8843"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8843"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8843"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}