{"id":8834,"date":"2026-10-01T15:39:32","date_gmt":"2026-10-01T12:39:32","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8834"},"modified":"2026-10-01T15:39:36","modified_gmt":"2026-10-01T12:39:36","slug":"brogidirsen-5-year-dmd-clinical-data","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/brogidirsen-5-year-dmd-clinical-data\/","title":{"rendered":"El gen Brogidirsen de NS Pharma muestra datos cl\u00ednicos de 5 a\u00f1os en pacientes con DMD susceptibles a la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>El brogidirsen (NS-089\/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) dise\u00f1ada para pacientes con mutaciones en el gen de la distrofina susceptibles de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44.<\/strong> Los datos de eficacia y seguridad a cinco a\u00f1os del desarrollo cl\u00ednico de brogidirsen se presentaron en el 31.\u00ba Congreso Internacional anual de la Sociedad Mundial del M\u00fasculo, celebrado en Hiroshima, Jap\u00f3n, del 29 de septiembre al 3 de octubre de 2026.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">NS Pharma, Inc., con sede en Paramus, Nueva Jersey, es una empresa biofarmac\u00e9utica centrada en enfermedades raras y filial de Nippon Shinyaku Co., Ltd., con sede en Kioto, Jap\u00f3n. Brogidirsen fue codescubierto por Nippon Shinyaku y el Centro Nacional de Neurolog\u00eda y Psiquiatr\u00eda (NCNP) como tratamiento experimental para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) cuyas mutaciones gen\u00e9ticas son susceptibles de tratamiento mediante la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44. <strong>M\u00e1s informaci\u00f3n<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los resultados presentados recientemente provienen de un ensayo cl\u00ednico iniciado por el investigador y llevado a cabo por NCNP, y de su estudio de extensi\u00f3n abierto realizado por Nippon Shinyaku. Los estudios evaluaron la eficacia y la seguridad de brogidirsen en seis participantes que recibieron dosis intravenosas semanales.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Funci\u00f3n motora mantenida durante m\u00e1s de cinco a\u00f1os.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Uno de los hallazgos clave fue el mantenimiento de la funci\u00f3n motora entre los participantes que permanecieron ambulatorios durante el estudio. La evaluaci\u00f3n demostr\u00f3 que la funci\u00f3n motora se mantuvo o mejor\u00f3 en estos participantes.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La funci\u00f3n de las extremidades superiores se mantuvo en todos los participantes, incluso en aquellos que perdieron la capacidad de caminar durante el transcurso del estudio. Estos hallazgos formaron parte de la evaluaci\u00f3n de cinco a\u00f1os de los participantes que recibieron tratamiento a largo plazo con brogidirsen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los resultados proporcionan datos cl\u00ednicos sobre los resultados funcionales durante un per\u00edodo prolongado de tratamiento y sugieren el potencial de brogidirsen para ralentizar la progresi\u00f3n de la enfermedad en pacientes con DMD que son susceptibles a la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">No se han notificado efectos adversos graves relacionados con el tratamiento.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los resultados de seguridad a cinco a\u00f1os fueron otra parte importante de la presentaci\u00f3n. Tras recibir brogidirsen durante cinco a\u00f1os, los participantes no experimentaron eventos adversos graves relacionados con la administraci\u00f3n prolongada de brogidirsen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El estudio tampoco report\u00f3 casos de anafilaxia relacionados con el tratamiento, y no hubo interrupciones en el mismo durante el per\u00edodo de cinco a\u00f1os.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Seg\u00fan los datos presentados, estos hallazgos indican un perfil de seguridad aceptable para la administraci\u00f3n a largo plazo en los participantes evaluados en el estudio.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Comparaci\u00f3n con la historia natural de la distrofia muscular de Duchenne<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los investigadores tambi\u00e9n compararon varias medidas funcionales con datos sobre la historia natural de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). En varias medidas, los resultados funcionales observados en el estudio coincidieron favorablemente con la historia natural de la enfermedad.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La compa\u00f1\u00eda afirm\u00f3 que los hallazgos sugieren que brogidirsen podr\u00eda tener el potencial de ralentizar la progresi\u00f3n de la enfermedad en pacientes con distrofia muscular de Duchenne cuyas mutaciones son susceptibles de ser tratadas mediante la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sin embargo, el ensayo de extensi\u00f3n a\u00fan est\u00e1 en curso. El estudio continuar\u00e1 investigando la eficacia y la seguridad de la administraci\u00f3n a largo plazo de brogidirsen.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Estudio global de fase II en curso<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Adem\u00e1s del estudio de extensi\u00f3n en curso, Nippon Shinyaku y su filial NS Pharma est\u00e1n llevando a cabo un estudio global de fase II de brogidirsen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los datos de cinco a\u00f1os presentados en el Congreso de la Sociedad Mundial de M\u00fasculo proporcionan informaci\u00f3n cl\u00ednica a largo plazo de seis participantes tratados con brogidirsen intravenoso semanal. Los resultados incluyen observaciones sobre la funci\u00f3n motora, la funci\u00f3n de las extremidades superiores, la seguridad y comparaciones con datos sobre la historia natural de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La terapia Brogidirsen sigue siendo experimental, y los estudios en curso proporcionar\u00e1n informaci\u00f3n adicional sobre su eficacia y seguridad en pacientes con distrofia muscular de Duchenne que son candidatos a la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Descubra m\u00e1s<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/clinical-trials\/map\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Mapa de ubicaciones de ensayos cl\u00ednicos sobre la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>NS Pharma\u2019s brogidirsen (NS-089\/NCNP-02) is an investigational therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD) designed for patients with dystrophin gene mutations amenable to exon 44 skipping. Five-year efficacy and safety data from the clinical development of brogidirsen were presented at the 31st annual International Congress of the World Muscle Society, held in Hiroshima, Japan, from September [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":4,"featured_media":8835,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[138,137,141,127,246,136,924,140],"class_list":["post-8834","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-brogidirsen","tag-clinical-trial","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies","tag-nippon-shinyaku","tag-ns-pharma","tag-ns-089-ncnp-02"],"subtitle":"La variante Brogidirsen est\u00e1 acaparando la atenci\u00f3n en la investigaci\u00f3n de la distrofia muscular de Duchenne. Nuevos datos de 5 a\u00f1os demuestran su potencial en pacientes aptos para la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44, con resultados alentadores en cuanto a la funci\u00f3n motora y la seguridad a largo plazo.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8834","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/4"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8834"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8834\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8837,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8834\/revisions\/8837"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8835"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8834"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8834"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8834"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}