{"id":8829,"date":"2026-10-01T01:19:49","date_gmt":"2026-09-30T22:19:49","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8829"},"modified":"2026-10-01T01:26:21","modified_gmt":"2026-09-30T22:26:21","slug":"elevidys-dmd-2026-wms-data","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/elevidys-dmd-2026-wms-data\/","title":{"rendered":"Datos de ELEVIDYS WMS 2026: lo que muestran y lo que no."},"content":{"rendered":"

Sarepta Therapeutics present\u00f3 nuevos datos sobre ELEVIDYS (delandistr\u00f3geno moxeparvovec) en el Congreso Anual de la Sociedad Mundial del M\u00fasculo de 2026 en Hiroshima, Jap\u00f3n. La compa\u00f1\u00eda inform\u00f3 sobre los resultados funcionales de pacientes mayores ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD), junto con datos de expresi\u00f3n de microdistrofina de ni\u00f1os m\u00e1s peque\u00f1os. Una limitaci\u00f3n importante es que el nuevo an\u00e1lisis no informa los resultados de CK, AST o ALT como medidas de la eficacia del tratamiento.<\/strong> Se menciona la ALT en el contexto del riesgo conocido de da\u00f1o hep\u00e1tico, pero el comunicado no proporciona un nuevo conjunto de datos de eficacia de CK\/AST\/ALT. Leer m\u00e1s: La NSAA por s\u00ed sola no es suficiente.<\/a><\/p>\n\n\n\n

Resultados funcionales en pacientes de 8 a 12 a\u00f1os.<\/h2>\n\n\n\n

El an\u00e1lisis principal se centr\u00f3 en 25 pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que ten\u00edan entre 8 y 12 a\u00f1os cuando recibieron ELEVIDYS. Estos pacientes proced\u00edan de los estudios EMBARK y ENDEAVOR y se compararon con 99 pacientes de conjuntos de datos externos sobre la historia natural de la enfermedad.<\/p>\n\n\n\n

Seg\u00fan Sarepta, el grupo de control externo se seleccion\u00f3 y equilibr\u00f3 utilizando factores que pueden afectar la progresi\u00f3n de la enfermedad. El objetivo era crear un grupo m\u00e1s comparable para evaluar los resultados funcionales despu\u00e9s del tratamiento.<\/p>\n\n\n\n

Durante dos a\u00f1os, los pacientes tratados con ELEVIDYS mostraron diferencias en comparaci\u00f3n con el grupo de control externo en varias medidas funcionales.<\/p>\n\n\n\n

La Evaluaci\u00f3n Ambulatoria North Star (NSAA), una medida com\u00fanmente utilizada de la funci\u00f3n motora en ni\u00f1os ambulatorios con DMD, mostr\u00f3 una diferencia media de m\u00ednimos cuadrados de 3,32 puntos en comparaci\u00f3n con el grupo de control externo, con un valor p informado de 0,0022. M\u00e1s informaci\u00f3n: \u00bfQu\u00e9 es la NSAA?<\/a><\/p>\n\n\n\n

El an\u00e1lisis tambi\u00e9n examin\u00f3 pruebas funcionales cronometradas. La velocidad de elevaci\u00f3n desde el suelo mostr\u00f3 una diferencia de 0,041 elevaciones por segundo, con un valor p de 0,0019. Para la prueba de caminar\/correr 10 metros, la diferencia de velocidad fue de 0,195 metros por segundo, con un valor p de 0,0114.<\/p>\n\n\n\n

Sarepta inform\u00f3 que se observaron diferencias cl\u00ednicamente significativas tanto al a\u00f1o como a los dos a\u00f1os posteriores al tratamiento. La compa\u00f1\u00eda describi\u00f3 estos resultados como evidencia de un efecto terap\u00e9utico sostenido y una ralentizaci\u00f3n del deterioro funcional en la poblaci\u00f3n ambulatoria de 8 a 12 a\u00f1os.<\/p>\n\n\n\n

Sin embargo, estos resultados provienen de un an\u00e1lisis que utiliz\u00f3 un grupo de control externo en lugar de un grupo placebo aleatorizado concurrente. La compa\u00f1\u00eda afirma que los grupos se emparejaron cuidadosamente, pero el seguimiento continuo sigue siendo importante para comprender el efecto del tratamiento a largo plazo.<\/p>\n\n\n\n

Datos sobre la microdistrofina en ni\u00f1os peque\u00f1os<\/h2>\n\n\n\n

Sarepta tambi\u00e9n present\u00f3 los resultados de ni\u00f1os de entre 2 y menos de 3 a\u00f1os que participaron en los estudios ENDEAVOR y ENVOL.<\/p>\n\n\n\n

A las 12 semanas posteriores al tratamiento, el an\u00e1lisis mostr\u00f3 una expresi\u00f3n y localizaci\u00f3n robustas de la microdistrofina ELEVIDYS en las c\u00e9lulas musculares. Se incluyeron en el an\u00e1lisis seis ni\u00f1os de la cohorte 6 del estudio ENDEAVOR y tres ni\u00f1os de la cohorte B del estudio ENVOL.<\/p>\n\n\n\n

En el grupo ENDEAVOR, el n\u00famero medio de copias del genoma del vector fue de 4,5 copias por n\u00facleo, mientras que los resultados del Western blot mostraron microdistrofina en el 93,91% del control (TP178T). El porcentaje de fibras positivas para distrofina reportado fue del 79,91% (TP178T).<\/p>\n\n\n\n

En el grupo ENVOL, los resultados correspondientes fueron 5,3 copias del genoma del vector por n\u00facleo, 72,8% de control por Western blot y 64,7% fibras positivas para distrofina.<\/p>\n\n\n\n

Sarepta inform\u00f3 que la expresi\u00f3n media y m\u00ednima general de microdistrofina en estos pacientes muy j\u00f3venes fue mayor que los resultados previos reportados en pacientes mayores, tanto ambulatorios como no ambulatorios. Sin embargo, se contin\u00faa realizando un seguimiento de estos ni\u00f1os para determinar si la expresi\u00f3n biol\u00f3gica de la microdistrofina se traduce en beneficios funcionales medibles a largo plazo.<\/p>\n\n\n\n

Hallazgos de seguridad<\/h2>\n\n\n\n

En el caso de los pacientes ambulatorios de 8 a 12 a\u00f1os, Sarepta inform\u00f3 que el perfil de seguridad se mantuvo consistente con el perfil de seguridad conocido de ELEVIDYS. Las n\u00e1useas y los v\u00f3mitos fueron los eventos adversos relacionados con el tratamiento m\u00e1s frecuentes en este an\u00e1lisis.<\/p>\n\n\n\n

La compa\u00f1\u00eda tambi\u00e9n afirm\u00f3 que los hallazgos de seguridad en los ni\u00f1os m\u00e1s peque\u00f1os eran manejables y coherentes con el perfil de seguridad observado previamente en pacientes ambulatorios de cuatro a\u00f1os o m\u00e1s.<\/p>\n\n\n\n

La distinci\u00f3n entre la expresi\u00f3n biol\u00f3gica y los resultados cl\u00ednicos sigue siendo importante. La expresi\u00f3n de microdistrofina demuestra que el tratamiento puede producir la prote\u00edna deseada en el m\u00fasculo, mientras que las medidas funcionales, como la actividad de la neuropat\u00eda auton\u00f3mica (NSAA) y las pruebas cronometradas, proporcionan informaci\u00f3n sobre el rendimiento f\u00edsico de los pacientes a lo largo del tiempo.<\/p>\n\n\n\n

Lo que muestran los nuevos datos<\/h2>\n\n\n\n

Los datos del estudio WMS de 2026 ampl\u00edan la evidencia cl\u00ednica presentada para ELEVIDYS en diferentes edades y etapas de la distrofia muscular de Duchenne ambulatoria. El an\u00e1lisis de pacientes mayores proporciona datos funcionales de dos a\u00f1os en pacientes de 8 a 12 a\u00f1os, mientras que el an\u00e1lisis de pacientes m\u00e1s j\u00f3venes proporciona evidencia temprana de la expresi\u00f3n de microdistrofina en ni\u00f1os de 2 a menos de 3 a\u00f1os.<\/p>\n\n\n\n

Los resultados publicados por Sarepta sugieren que se pueden observar diferencias funcionales en pacientes ambulatorios de edad avanzada en comparaci\u00f3n con un grupo de control externo con caracter\u00edsticas similares. Asimismo, los hallazgos en pacientes m\u00e1s j\u00f3venes proporcionan evidencia biol\u00f3gica de la producci\u00f3n de microdistrofina poco despu\u00e9s del tratamiento.<\/p>\n\n\n\n

El seguimiento a largo plazo ser\u00e1 importante, sobre todo para los ni\u00f1os m\u00e1s peque\u00f1os, ya que los resultados de la evaluaci\u00f3n a las 12 semanas no permiten determinar por s\u00ed solos el beneficio funcional a largo plazo. Sarepta contin\u00faa haciendo un seguimiento de estos pacientes para recopilar informaci\u00f3n cl\u00ednica adicional.<\/p>\n\n\n\n

Tambi\u00e9n es importante se\u00f1alar que el uso de ELEVIDYS en ni\u00f1os menores de cuatro a\u00f1os sigue en fase de investigaci\u00f3n y no ha sido evaluado por las autoridades reguladoras. En Estados Unidos, la indicaci\u00f3n actual de FDA es para pacientes ambulatorios de cuatro a\u00f1os o m\u00e1s con distrofia muscular de Duchenne (DMD) y una mutaci\u00f3n gen\u00e9tica DMD confirmada.<\/p>\n\n\n\n

Descubra m\u00e1s<\/strong>:\u00a0Mapa de ubicaciones de ensayos cl\u00ednicos sobre la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Sarepta Therapeutics has presented new data on ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) at the 2026 World Muscle Society Annual Congress in Hiroshima, Japan. The company reported functional results from older ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD), together with micro-dystrophin expression data from younger children. One important limitation is that the new analysis does not report CK, […]<\/p>\n","protected":false},"author":8,"featured_media":8832,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[117,413,817,118,33,61,888,65,923],"class_list":["post-8829","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dmd","tag-dmd-clinical-trials","tag-dmd-treatment","tag-duchenne","tag-elevidys","tag-gene-therapy","tag-micro-dystrophin","tag-sarepta","tag-wms-2026"],"subtitle":"Los nuevos datos del estudio WMS de 2026 de Sarepta revelan resultados funcionales con ELEVIDYS en pacientes mayores con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que pueden caminar, as\u00ed como la expresi\u00f3n de microdistrofina en ni\u00f1os m\u00e1s peque\u00f1os. Estos hallazgos ofrecen una nueva perspectiva sobre el impacto potencial de la terapia g\u00e9nica en diferentes grupos de edad.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8829","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/8"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8829"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8829\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8833,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8829\/revisions\/8833"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8832"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8829"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8829"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8829"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}