{"id":8738,"date":"2026-09-11T08:50:43","date_gmt":"2026-09-11T05:50:43","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8738"},"modified":"2026-09-11T08:50:46","modified_gmt":"2026-09-11T05:50:46","slug":"exegenesis-modalis-mdl-201-dmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/exegenesis-modalis-mdl-201-dmd\/","title":{"rendered":"Las prote\u00ednas Exegenesis Bio y Modalis colaboran para impulsar el desarrollo de MDL-201 para la distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Exegenesis Bio y Modalis Therapeutics Corporation han anunciado una colaboraci\u00f3n en investigaci\u00f3n y un acuerdo de licencia para impulsar MDL-201, un posible nuevo tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Esta colaboraci\u00f3n a\u00fana dos tecnolog\u00edas: la plataforma de edici\u00f3n del epigenoma Modalis&#039; CRISPR-GNDM y la c\u00e1pside AAV EMC181 de Exegenesis Bio, dise\u00f1ada para dirigirse a los m\u00fasculos. Se prev\u00e9 que el acuerdo entre en vigor el 14 de septiembre de 2026.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Un enfoque diferente para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">MDL-201 se est\u00e1 desarrollando como una terapia independiente de la mutaci\u00f3n, lo que significa que est\u00e1 dise\u00f1ada para tratar potencialmente a una amplia gama de personas con DMD en lugar de limitarse a mutaciones espec\u00edficas.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>En lugar de intentar reemplazar el gen de la distrofina, el MDL-201 est\u00e1 dise\u00f1ado para aumentar la producci\u00f3n de utrofina, una prote\u00edna que puede complementar parcialmente la funci\u00f3n de la distrofina en el m\u00fasculo.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La terapia utiliza la tecnolog\u00eda patentada CRISPR-GNDM (Modulaci\u00f3n Dirigida por Nucle\u00f3tidos Gu\u00eda) de Modalis. A diferencia de los m\u00e9todos tradicionales de CRISPR, que pueden cortar el ADN, CRISPR-GNDM est\u00e1 dise\u00f1ada para regular la expresi\u00f3n g\u00e9nica sin cortar ambas hebras de ADN. En el caso de MDL-201, el objetivo es activar de forma selectiva y sostenida el gen de la utrofina en el tejido muscular.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Por qu\u00e9 es importante la c\u00e1pside del AAV<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Una de las piezas clave de la colaboraci\u00f3n es la c\u00e1pside AAV EMC181 de Exegenesis Bio.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Las c\u00e1psides de AAV son los componentes de administraci\u00f3n que se utilizan para transportar las cargas \u00fatiles relacionadas con la terapia g\u00e9nica a las c\u00e9lulas diana. EMC181 ha sido dise\u00f1ado para tener un alto tropismo por el tejido muscular, a la vez que posee propiedades para evitar la acci\u00f3n en el h\u00edgado.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Esta combinaci\u00f3n tiene como objetivo aumentar la llegada del f\u00e1rmaco al m\u00fasculo y, al mismo tiempo, reducir la exposici\u00f3n a \u00f3rganos como el h\u00edgado. Las empresas creen que esto podr\u00eda mejorar el perfil terap\u00e9utico de MDL-201.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Combinando dos tecnolog\u00edas<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Esta colaboraci\u00f3n combina la tecnolog\u00eda de administraci\u00f3n de terapia g\u00e9nica de Exegenesis Bio con la carga \u00fatil y la experiencia en desarrollo de CRISPR-GNDM de Modalis.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Exegenesis Bio aportar\u00e1 EMC181, mientras que Modalis utilizar\u00e1 la c\u00e1pside con su tecnolog\u00eda CRISPR-GNDM para MDL-201. El objetivo de ambas compa\u00f1\u00edas es mejorar la administraci\u00f3n dirigida al m\u00fasculo y avanzar en el programa a trav\u00e9s del desarrollo precl\u00ednico y, finalmente, cl\u00ednico.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El director ejecutivo de Modalis, Haruhiko Morita, describi\u00f3 la combinaci\u00f3n como la uni\u00f3n de una activaci\u00f3n duradera de la utrofina y una administraci\u00f3n dirigida al m\u00fasculo, con el objetivo a largo plazo de desarrollar un enfoque de tratamiento diferenciado que podr\u00eda ser aplicable a diferentes mutaciones de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Qu\u00e9 significa esto para la comunidad de DMD<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">MDL-201 representa un enfoque diferente de las terapias dise\u00f1adas para reemplazar o restaurar directamente la distrofina.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sin embargo, es importante tener en cuenta que MDL-201 a\u00fan se encuentra en fase de investigaci\u00f3n y desarrollo. El comunicado describe los planes para avanzar en el programa hacia el desarrollo precl\u00ednico y cl\u00ednico; no informa sobre la eficacia cl\u00ednica ni los resultados de seguridad en pacientes.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El objetivo inmediato de las empresas es combinar sus tecnolog\u00edas y acelerar el desarrollo de MDL-201. Si el programa progresa con \u00e9xito, podr\u00eda representar otra posible estrategia de tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Descubra m\u00e1s<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/clinical-trials\/map\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Mapa de ubicaciones de ensayos cl\u00ednicos sobre la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Exegenesis Bio and Modalis Therapeutics Corporation have announced a research collaboration and license agreement to advance MDL-201, a potential new treatment for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The collaboration brings together two technologies: Modalis\u2019 CRISPR-GNDM epigenome editing platform and Exegenesis Bio\u2019s EMC181 muscle-targeting AAV capsid. The agreement is expected to become effective on September 14, 2026. 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La terapia busca activar la utrofina mediante CRISPR-GNDM y la administraci\u00f3n dirigida de AAV.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8738","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/11"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8738"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8738\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8740,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8738\/revisions\/8740"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8741"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8738"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8738"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8738"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}