La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado la Solicitud de Licencia de Productos Biol\u00f3gicos (BLA) para delpacibart zotadirsen (del-zota) para su Revisi\u00f3n Prioritaria en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen variantes gen\u00e9ticas que pueden tratarse mediante la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44.<\/p>\n\n\n\n
Seg\u00fan una actualizaci\u00f3n de Avidity, una empresa de Novartis, el FDA determin\u00f3 que la solicitud estaba suficientemente completa para iniciar una revisi\u00f3n sustantiva. La solicitud tambi\u00e9n se evaluar\u00e1 bajo el procedimiento de aprobaci\u00f3n acelerada.<\/p>\n\n\n\n
Del-zota se est\u00e1 desarrollando como un posible tratamiento para personas con DMD44, es decir, pacientes cuyos cambios gen\u00e9ticos espec\u00edficos pueden ser susceptibles de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44.<\/p>\n\n\n\n
La omisi\u00f3n de exones es un enfoque terap\u00e9utico dise\u00f1ado para ayudar a las c\u00e9lulas a producir una forma m\u00e1s corta, pero potencialmente funcional, de distrofina, facilitando que la maquinaria celular omita un ex\u00f3n espec\u00edfico durante el procesamiento del ARN de la distrofina. M\u00e1s informaci\u00f3n: \u00bfQu\u00e9 es la terapia de omisi\u00f3n de exones?<\/a><\/p>\n\n\n\n Sin embargo, la solicitud FDA a\u00fan no ha aprobado la del-zota. El hito actual significa que la solicitud ha entrado en el proceso de revisi\u00f3n de la FDA.<\/p>\n\n\n\n La v\u00eda de aprobaci\u00f3n acelerada del FDA permite que ciertos tratamientos para enfermedades graves lleguen antes a los pacientes cuando abordan una necesidad m\u00e9dica no satisfecha. La aprobaci\u00f3n puede basarse en un criterio de valoraci\u00f3n indirecto que se considera razonablemente probable que prediga el beneficio cl\u00ednico, mientras se realizan estudios adicionales para confirmar dicho beneficio. Leer m\u00e1s: \u00bfQu\u00e9 significa BLA?<\/a><\/p>\n\n\n\n Esto significa que, incluso si el f\u00e1rmaco FDA recibe una aprobaci\u00f3n acelerada, seguir\u00e1 siendo importante realizar m\u00e1s investigaciones cl\u00ednicas para confirmar el beneficio cl\u00ednico esperado.<\/p>\n\n\n\n La solicitud de licencia biol\u00f3gica (BLA) incluye datos de los ensayos cl\u00ednicos de fase 1\/2 de EXPLORE44 y EXPLORE44-OLE.<\/p>\n\n\n\n Tambi\u00e9n se ha iniciado un ensayo global de fase 3 con SAFARI44 como estudio confirmatorio. Seg\u00fan Avidity, el ensayo tiene como objetivo evaluar con mayor profundidad la seguridad a largo plazo de del-zota y ayudar a confirmar su beneficio cl\u00ednico. El estudio se llevar\u00e1 a cabo fuera de Estados Unidos.<\/p>\n\n\n\n La empresa afirm\u00f3 que el programa de desarrollo no habr\u00eda sido posible sin la participaci\u00f3n de pacientes, cuidadores, familiares, organizaciones de defensa de los derechos de los pacientes, investigadores y equipos de investigaci\u00f3n cl\u00ednica. M\u00e1s informaci\u00f3n: Explora los ensayos cl\u00ednicos sobre la distrofia muscular de Duchenne.<\/a><\/p>\n\n\n\n El comit\u00e9 FDA proceder\u00e1 ahora a revisar la solicitud del-zota. El anuncio del 8 de septiembre no constituye una aprobaci\u00f3n del FDA.<\/p>\n\n\n\n Avidity indic\u00f3 que proporcionar\u00e1 actualizaciones adicionales a medida que est\u00e9n disponibles y aconsej\u00f3 a los pacientes y familiares que tengan preguntas sobre del-zota o los ensayos cl\u00ednicos que consulten con sus proveedores de atenci\u00f3n m\u00e9dica.<\/p>\n\n\n\n\u00bfQu\u00e9 significa la aprobaci\u00f3n acelerada?<\/h2>\n\n\n\n
Ensayo de fase 3 SAFARI44<\/h2>\n\n\n\n
\u00bfQu\u00e9 pasa despu\u00e9s?<\/h2>\n\n\n\n