{"id":7976,"date":"2026-05-14T20:35:20","date_gmt":"2026-05-14T17:35:20","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7976"},"modified":"2026-06-24T22:01:14","modified_gmt":"2026-06-24T19:01:14","slug":"avidity-biosciences-aoc-1044-safari44-phase-3-dmd-trial-nct07587242","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/avidity-biosciences-aoc-1044-safari44-phase-3-dmd-trial-nct07587242\/","title":{"rendered":"Ensayo de fase 3 Del-Zota SAFARI44: Un nuevo estudio de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44 para la distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">La investigaci\u00f3n sobre la distrofia muscular de Duchenne (DMD) sigue avanzando con el lanzamiento del ensayo cl\u00ednico de fase 3 Del-Zota SAFARI44, que eval\u00faa AOC 1044, tambi\u00e9n conocido como delpacibart zotadirsen. Esta terapia experimental se est\u00e1 desarrollando para personas con mutaciones de DMD susceptibles a la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-is-the-safari-44-trial\">\u00bfQu\u00e9 es el ensayo cl\u00ednico SAFARI44?<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-aoc-1044-delpacibart-zotadirsen\">\u00bfQu\u00e9 es Del-Zota (Delpacibart Zotadirsen)?<\/a><\/li><li><a href=\"#how-the-study-will-work\">C\u00f3mo funcionar\u00e1 el estudio<\/a><ul><li><a href=\"#randomized-treatment-period\">Per\u00edodo de tratamiento aleatorio<\/a><\/li><li><a href=\"#open-label-extension-ole\">Extensi\u00f3n de etiqueta abierta (OLE)<\/a><\/li><li><a href=\"#independent-safety-monitoring\">Supervisi\u00f3n independiente de la seguridad<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#safari-44-timeline\">Cronolog\u00eda SAFARI44<\/a><ul><li><a href=\"#estimated-study-dates\">Fechas estimadas del estudio<\/a><\/li><li><a href=\"#planned-enrollment\">Matr\u00edcula prevista<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#who-can-participate\">\u00bfQui\u00e9nes pueden participar?<\/a><ul><li><a href=\"#key-inclusion-criteria\">Criterios clave de inclusi\u00f3n<\/a><\/li><li><a href=\"#key-exclusion-criteria\">Criterios clave de exclusi\u00f3n<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#why-this-trial-matters-for-the-dmd-community\">Por qu\u00e9 este ensayo es importante para la comunidad de DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#contact-information\">Informaci\u00f3n del contacto<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 id=\"what-is-the-safari-44-trial\" class=\"wp-block-heading\">\u00bfQu\u00e9 es el ensayo cl\u00ednico SAFARI44?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El estudio SAFARI44 es un ensayo cl\u00ednico de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, dise\u00f1ado para evaluar la seguridad y la eficacia de AOC 1044 (Del-Zota) en ni\u00f1os con distrofia muscular de Duchenne que son candidatos al tratamiento de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44. Leer m\u00e1s:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/del-zota-explore44-provides-nearly-30-normal-dystrophin-production-in-patients-amenable-to-exon-44-skipping\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Del-zota (EXPLORE44) proporciona una producci\u00f3n normal de distrofina de casi 30%<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El ensayo investigar\u00e1 si el AOC 1044 intravenoso puede ayudar a mejorar los resultados de la enfermedad en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que presentan mutaciones espec\u00edficas en el gen de la distrofina. La terapia se administra mediante infusi\u00f3n intravenosa cada seis semanas.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"what-is-aoc-1044-delpacibart-zotadirsen\" class=\"wp-block-heading\">\u00bfQu\u00e9 es Del-Zota (Delpacibart Zotadirsen)?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Del-Zota es una terapia experimental de omisi\u00f3n de exones desarrollada para tratar mutaciones en el gen de la distrofina que pueden beneficiarse de la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44. El objetivo de las terapias de omisi\u00f3n de exones es ayudar al organismo a producir una prote\u00edna distrofina m\u00e1s corta pero funcional, lo que podr\u00eda ralentizar la degeneraci\u00f3n muscular en la distrofia muscular de Duchenne. M\u00e1s informaci\u00f3n:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44<\/a><\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"968\" height=\"1024\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-968x1024.jpg\" alt=\"Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44 para la distrofia muscular de Duchenne\" class=\"wp-image-5275\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-968x1024.jpg 968w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-284x300.jpg 284w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-768x813.jpg 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-1452x1536.jpg 1452w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-11x12.jpg 11w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-397x420.jpg 397w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-150x159.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-300x317.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-696x737.jpg 696w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-1068x1130.jpg 1068w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping.jpg 1890w\" sizes=\"auto, (max-width: 968px) 100vw, 968px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A diferencia de los f\u00e1rmacos tradicionales que omiten exones, Del-Zota utiliza una tecnolog\u00eda de conjugaci\u00f3n de anticuerpos y oligonucle\u00f3tidos dise\u00f1ada para mejorar la administraci\u00f3n de la terapia en el tejido muscular.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"how-the-study-will-work\" class=\"wp-block-heading\">C\u00f3mo funcionar\u00e1 el estudio<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"randomized-treatment-period\" class=\"wp-block-heading\">Per\u00edodo de tratamiento aleatorio<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los participantes inscritos en el estudio SAFARI44 recibir\u00e1n una de las siguientes opciones:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Del-Zota (delpacibart zotadirsen)<\/li>\n\n\n\n<li>Placebo<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los tratamientos se administrar\u00e1n cada seis semanas, para un total de nueve dosis, durante las primeras 54 semanas del estudio.<\/p>\n\n\n\n<h3 id=\"open-label-extension-ole\" class=\"wp-block-heading\">Extensi\u00f3n de etiqueta abierta (OLE)<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Una vez finalizada la fase aleatoria, todos los participantes podr\u00e1n acceder a una fase de extensi\u00f3n abierta de 54 semanas. Durante este periodo, todos los participantes recibir\u00e1n Del-Zota, independientemente del tratamiento que se les haya asignado inicialmente.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Se prev\u00e9 que la dosis final del tratamiento se administre en la semana 102, seguida de evaluaciones adicionales y un seguimiento de la seguridad hasta la semana 114.<\/p>\n\n\n\n<h3 id=\"independent-safety-monitoring\" class=\"wp-block-heading\">Supervisi\u00f3n independiente de la seguridad<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Un Comit\u00e9 Independiente de Monitorizaci\u00f3n de Datos (IDMC, por sus siglas en ingl\u00e9s) revisar\u00e1 peri\u00f3dicamente los datos de seguridad, tolerabilidad y eficacia a lo largo del estudio.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"safari-44-timeline\" class=\"wp-block-heading\">Cronolog\u00eda SAFARI44<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"estimated-study-dates\" class=\"wp-block-heading\">Fechas estimadas del estudio<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Inicio del estudio: junio de 2026<\/li>\n\n\n\n<li>Finalizaci\u00f3n principal: mayo de 2029<\/li>\n\n\n\n<li>Finalizaci\u00f3n del estudio: julio de 2030<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 id=\"planned-enrollment\" class=\"wp-block-heading\">Matr\u00edcula prevista<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los investigadores planean reclutar aproximadamente a 70 participantes en este estudio de intervenci\u00f3n de fase 3.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"who-can-participate\" class=\"wp-block-heading\">\u00bfQui\u00e9nes pueden participar?<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"key-inclusion-criteria\" class=\"wp-block-heading\">Criterios clave de inclusi\u00f3n<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Para poder participar en el estudio SAFARI44, los participantes deben:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Ser varones ambulatorios diagnosticados con distrofia muscular de Duchenne<\/li>\n\n\n\n<li>Tener una mutaci\u00f3n confirmada del gen de la distrofina susceptible de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44.<\/li>\n\n\n\n<li>Tener entre 2 a\u00f1os y m\u00e1s (Ni\u00f1o, Adulto, Adulto mayor)<\/li>\n\n\n\n<li>Completar las evaluaciones funcionales requeridas durante la evaluaci\u00f3n inicial.<\/li>\n\n\n\n<li>Debe estar bajo un r\u00e9gimen estable de corticosteroides durante al menos seis meses antes de que comience el tratamiento.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 id=\"key-exclusion-criteria\" class=\"wp-block-heading\">Criterios clave de exclusi\u00f3n<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los participantes podr\u00edan no ser elegibles si:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Haber recibido previamente terapia g\u00e9nica o terapia celular.<\/li>\n\n\n\n<li>Utiliz\u00f3 otra terapia con oligonucle\u00f3tidos dentro de los seis meses anteriores a su inscripci\u00f3n.<\/li>\n\n\n\n<li>Los valores de laboratorio est\u00e1n fuera de los l\u00edmites del protocolo.<\/li>\n\n\n\n<li>Tratamientos modificados recientemente, como la hormona del crecimiento, la testosterona o el givinostat.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 id=\"why-this-trial-matters-for-the-dmd-community\" class=\"wp-block-heading\">Por qu\u00e9 este ensayo es importante para la comunidad de DMD<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Las terapias de omisi\u00f3n de exones siguen siendo uno de los enfoques terap\u00e9uticos m\u00e1s importantes en la investigaci\u00f3n de la distrofia muscular de Duchenne. Si bien ya existen varios f\u00e1rmacos de omisi\u00f3n de exones para otros objetivos de exones, todav\u00eda hay opciones limitadas para pacientes con mutaciones susceptibles a la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El ensayo SAFARI44 podr\u00eda proporcionar informaci\u00f3n importante sobre si AOC 1044 puede mejorar de forma segura la restauraci\u00f3n de la distrofina y los resultados cl\u00ednicos en esta poblaci\u00f3n de pacientes.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">M\u00e1s informaci\u00f3n:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/upcoming-exon-44-skipping-therapies-for-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Pr\u00f3ximas terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"contact-information\" class=\"wp-block-heading\">Informaci\u00f3n del contacto<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El estudio est\u00e1 patrocinado por Avidity Biosciences.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Tel\u00e9fono: 858-771-7038<\/li>\n\n\n\n<li>Correo electr\u00f3nico: <a>medinfo@aviditybio.com<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Actualmente, no se han publicado datos sobre la ubicaci\u00f3n de los estudios.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sigue esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos los ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Duchenne muscular dystrophy (DMD) research continues to move forward with the launch of the Del-Zota SAFARI44 Phase 3 clinical trial evaluating AOC 1044, also known as delpacibart zotadirsen. This investigational therapy is being developed for individuals with DMD mutations amenable to exon 44 skipping. What Is the SAFARI44 Trial? The SAFARI44 study is a randomized, [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":7979,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[459,126,137,298,397,141,127,246,77,178,779],"class_list":["post-7976","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-aoc-1044","tag-avidity-biosciences","tag-clinical-trial","tag-del-zota","tag-delpacibart-zotadirsen","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies","tag-exon-skipping","tag-exon-skipping-therapies","tag-safari44"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7976","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=7976"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7976\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/7979"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=7976"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=7976"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=7976"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}