{"id":7974,"date":"2026-05-27T17:33:34","date_gmt":"2026-05-27T14:33:34","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7974"},"modified":"2026-05-27T17:33:35","modified_gmt":"2026-05-27T14:33:35","slug":"dyne-251-z-rostudirsen-phase-3-forzetto-clinical-trial","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dyne-251-z-rostudirsen-phase-3-forzetto-clinical-trial\/","title":{"rendered":"Comienza oficialmente el ensayo cl\u00ednico de fase 3 DYNE-251 y FORZETTO de Z-Rostudirsen para la distrofia muscular de Duchenne (DMD)."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Dyne Therapeutics ha anunciado el inicio del ensayo de fase 3 FORZETTO (NCT07608432) de Z-Rostudirsen para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), lo que supone otro gran avance para las familias afectadas por la distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El estudio global de fase 3 evaluar\u00e1 z-rostudirsen (DYNE-251) en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD) aptas para la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51. La compa\u00f1\u00eda tambi\u00e9n planea presentar una solicitud de licencia para productos biol\u00f3gicos (BLA) en EE. UU. para FDA a finales de este trimestre para su aprobaci\u00f3n acelerada. M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/biologics-license-application-bla\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"5027\" rel=\"noreferrer noopener\">\u00bfQu\u00e9 significa BLA?<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El dise\u00f1o del ensayo FORZETTO se presentar\u00e1 durante el 19\u00ba Congreso Internacional sobre Enfermedades Neuromusculares (ICNMD) en Florencia, Italia.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-is-z-rostudirsen-dyne-251\">\u00bfQu\u00e9 es Z-Rostudirsen (DYNE-251)?<\/a><\/li><li><a href=\"#how-the-forzetto-phase-3-trial-will-work\">C\u00f3mo funcionar\u00e1 el ensayo de fase 3 de FORZETTO<\/a><\/li><li><a href=\"#primary-endpoint-focuses-on-muscle-function\">El criterio de valoraci\u00f3n principal se centra en la funci\u00f3n muscular.<\/a><\/li><li><a href=\"#additional-secondary-endpoints-in-the-forzetto-study\">Criterios de valoraci\u00f3n secundarios adicionales en el estudio FORZETTO<\/a><\/li><li><a href=\"#fda-alignment-and-accelerated-approval-plans\">Planes de alineaci\u00f3n y aprobaci\u00f3n acelerada FDA<\/a><\/li><li><a href=\"#why-the-dyne-therapeutics-phase-3-forzetto-trial-of-z-rostudirsen-for-dmd-matters\">\u00bfPor qu\u00e9 es importante el ensayo de fase 3 Dyne Therapeutics y FORZETTO de Z-Rostudirsen para la distrofia muscular de Duchenne?<\/a><\/li><li><a href=\"#contact-information\">Informaci\u00f3n del contacto<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"what-is-z-rostudirsen-dyne-251\" class=\"wp-block-heading\">\u00bfQu\u00e9 es Z-Rostudirsen (DYNE-251)?<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"a-next-generation-exon-51-skipping-therapy\" class=\"wp-block-heading\">Una terapia de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51 de pr\u00f3xima generaci\u00f3n<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Z-rostudirsen, tambi\u00e9n conocido como DYNE-251, es una terapia experimental dise\u00f1ada para personas con mutaciones de DMD que pueden beneficiarse de la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El objetivo de esta terapia es ayudar al cuerpo a producir prote\u00edna distrofina casi completa en los tejidos musculares y el sistema nervioso central. La distrofina es esencial para proteger los m\u00fasculos del da\u00f1o, y su ausencia provoca debilidad muscular progresiva en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Seg\u00fan Dyne Therapeutics, el objetivo del tratamiento no es solo mejorar los biomarcadores de laboratorio, sino tambi\u00e9n ayudar a los pacientes a moverse mejor, respirar mejor y mejorar su calidad de vida diaria.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"847\" height=\"1024\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-847x1024.jpg\" alt=\"Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51 para la distrofia muscular de Duchenne\" class=\"wp-image-4526\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-847x1024.jpg 847w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-248x300.jpg 248w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-768x929.jpg 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-1270x1536.jpg 1270w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-1693x2048.jpg 1693w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-10x12.jpg 10w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-347x420.jpg 347w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-150x181.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-300x363.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-696x842.jpg 696w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-1068x1292.jpg 1068w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-1920x2323.jpg 1920w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping.jpg 1984w\" sizes=\"auto, (max-width: 847px) 100vw, 847px\" \/><figcaption class=\"wp-element-caption\"><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-51-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51<\/a><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>PRU\u00c9BALO AHORA:<\/strong> <strong><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/duchenne-exon-deletion-tool\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u00bfDMD o BMD? Herramienta de verificaci\u00f3n de exones<\/a><\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"how-the-forzetto-phase-3-trial-will-work\" class=\"wp-block-heading\">C\u00f3mo funcionar\u00e1 el ensayo de fase 3 de FORZETTO<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"global-randomized-placebo-controlled-study\" class=\"wp-block-heading\">Estudio global aleatorizado controlado con placebo<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>El ensayo de fase 3 DYNE-251 FORZETTO es un estudio global, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, dise\u00f1ado para evaluar la seguridad y la eficacia de z-rostudirsen.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los detalles clave del estudio incluyen:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Aproximadamente 90 participantes varones ambulatorios<\/li>\n\n\n\n<li>De 4 a 18 a\u00f1os<\/li>\n\n\n\n<li>Los participantes deben estar dispuestos a omitir el ex\u00f3n 51.<\/li>\n\n\n\n<li>Los pacientes recibir\u00e1n una de las siguientes opciones:\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>20 mg\/kg z-rostudirsen<\/li>\n\n\n\n<li>o placebo<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>El tratamiento se administrar\u00e1 cada cuatro semanas (Q4W).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El primer centro de ensayos cl\u00ednicos ya est\u00e1 activado y la inscripci\u00f3n est\u00e1 abierta.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"primary-endpoint-focuses-on-muscle-function\" class=\"wp-block-heading\">El criterio de valoraci\u00f3n principal se centra en la funci\u00f3n muscular.<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"rise-from-floor-velocity-will-be-measured\" class=\"wp-block-heading\">Se medir\u00e1 la velocidad de ascenso desde el suelo.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>El objetivo principal del estudio es medir los cambios en la velocidad de ascenso desde el suelo (RFF, por sus siglas en ingl\u00e9s), tambi\u00e9n llamada velocidad de tiempo de ascenso (TTR, por sus siglas en ingl\u00e9s), en la semana 73.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Esta prueba mide la rapidez con la que un paciente puede levantarse del suelo y se considera un indicador importante de la fuerza muscular y la coordinaci\u00f3n motora en los ensayos cl\u00ednicos de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En el estudio DELIVER de fase 1\/2 anterior, los pacientes tratados con z-rostudirsen mostraron mejoras significativas en la velocidad del RFF despu\u00e9s de seis meses en comparaci\u00f3n con los participantes tratados con placebo.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"additional-secondary-endpoints-in-the-forzetto-study\" class=\"wp-block-heading\">Criterios de valoraci\u00f3n secundarios adicionales en el estudio FORZETTO<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"researchers-will-track-mobility-and-lung-function\" class=\"wp-block-heading\">Los investigadores realizar\u00e1n un seguimiento de la movilidad y la funci\u00f3n pulmonar.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El estudio tambi\u00e9n evaluar\u00e1 varios resultados funcionales adicionales, entre ellos:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Velocidad de zancada del percentil 95 (SV95C)<\/li>\n\n\n\n<li><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" rel=\"noreferrer noopener\">Evaluaci\u00f3n ambulatoria de North Star (NSAA)<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>Caminata\/Carrera de 10 metros (10MWR)<\/li>\n\n\n\n<li>Subida de cuatro escalones (4SC)<\/li>\n\n\n\n<li>Porcentaje previsto de capacidad vital forzada (FVC%p)<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los investigadores tambi\u00e9n recopilar\u00e1n los resultados reportados por los pacientes para comprender mejor c\u00f3mo el tratamiento puede afectar la vida diaria.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Tras el per\u00edodo inicial de 72 semanas controlado con placebo, los participantes que cumplan los requisitos podr\u00e1n continuar en un estudio de extensi\u00f3n abierto de 96 semanas.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"fda-alignment-and-accelerated-approval-plans\" class=\"wp-block-heading\">Planes de alineaci\u00f3n y aprobaci\u00f3n acelerada FDA<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"forzetto-could-support-full-traditional-approval\" class=\"wp-block-heading\">El FORZETTO podr\u00eda ser compatible con la aprobaci\u00f3n tradicional completa.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dyne Therapeutics declar\u00f3 que la compa\u00f1\u00eda se ha alineado con la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en el dise\u00f1o y protocolo del ensayo de fase 3 FORZETTO.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El estudio tiene como objetivo servir como ensayo confirmatorio necesario para convertir potencialmente la aprobaci\u00f3n acelerada en una aprobaci\u00f3n tradicional completa en los Estados Unidos. El ensayo tambi\u00e9n puede respaldar futuras solicitudes regulatorias fuera de los Estados Unidos.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"why-the-dyne-therapeutics-phase-3-forzetto-trial-of-z-rostudirsen-for-dmd-matters\" class=\"wp-block-heading\">\u00bfPor qu\u00e9 es importante el ensayo de fase 3 Dyne Therapeutics y FORZETTO de Z-Rostudirsen para la distrofia muscular de Duchenne?<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"a-potentially-important-development-for-the-dmd-community\" class=\"wp-block-heading\">Un avance potencialmente importante para la comunidad de DMD.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>El lanzamiento del ensayo de fase 3 Dyne Therapeutics FORZETTO de Z-Rostudirsen para la distrofia muscular de Duchenne representa un hito importante para la comunidad de pacientes con distrofia muscular de Duchenne, especialmente para aquellos que re\u00fanen los requisitos para recibir terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Con datos cl\u00ednicos preliminares prometedores y un amplio estudio confirmatorio en marcha, los investigadores y las familias estar\u00e1n muy atentos para ver si DYNE-251 puede ofrecer mejoras funcionales significativas a las personas que viven con distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"contact-information\" class=\"wp-block-heading\">Informaci\u00f3n del contacto<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Nombre: Ensayos Cl\u00ednicos de Dyne<\/li>\n\n\n\n<li>N\u00famero de tel\u00e9fono: +1-781-317-1919<\/li>\n\n\n\n<li>Correo electr\u00f3nico: clinicaltrials@dyne-tx.com<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sigue esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos los ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Dyne Therapeutics has announced the start of the Dyne Therapeutics Phase 3 FORZETTO Trial (NCT07608432) of Z-Rostudirsen for DMD, marking another major step forward for families affected by Duchenne muscular dystrophy (DMD). 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