{"id":7968,"date":"2026-05-14T14:59:27","date_gmt":"2026-05-14T11:59:27","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7968"},"modified":"2026-05-14T15:47:11","modified_gmt":"2026-05-14T12:47:11","slug":"rgx-202-phase-3-affinity-duchenne-results-released-by-regenxbio","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/rgx-202-phase-3-affinity-duchenne-results-released-by-regenxbio\/","title":{"rendered":"La terapia g\u00e9nica RGX-202 para la distrofia muscular de Duchenne muestra mejor\u00eda en la actividad de la amiloidosis sist\u00e9mica no espec\u00edfica (NSAA) y expresi\u00f3n de microdistrofina, pero faltan datos importantes de biomarcadores."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>REGENXBIO anunci\u00f3 recientemente resultados preliminares positivos de la fase 3 del ensayo AFFINITY DUCHENNE, que eval\u00faa RGX-202, una terapia g\u00e9nica experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/strong> Seg\u00fan la empresa, el estudio alcanz\u00f3 su objetivo principal con una alta significaci\u00f3n estad\u00edstica, al tiempo que mostr\u00f3 mejoras funcionales alentadoras en los pacientes tratados.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">\u00bfQu\u00e9 revel\u00f3 el juicio por AFFINITY DUCHENNE?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El hallazgo m\u00e1s importante del comunicado de prensa fue que el 93 por ciento de los pacientes alcanz\u00f3 una expresi\u00f3n de microdistrofina superior al 10 por ciento en la semana 12 despu\u00e9s del tratamiento con RGX-202. Los investigadores tambi\u00e9n informaron un nivel promedio de expresi\u00f3n de microdistrofina del 71,1 por ciento entre los participantes.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Se alcanz\u00f3 el objetivo principal con alta significaci\u00f3n estad\u00edstica; el 93 por ciento de los pacientes lograron una expresi\u00f3n de microdistrofina superior al 10 por ciento (p&lt;0,0001).<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Se observ\u00f3 una correlaci\u00f3n estad\u00edsticamente significativa entre la expresi\u00f3n de microdistrofina RGX-202 y la mejor\u00eda funcional (NSAA n=9), lo que respalda la validez del criterio de valoraci\u00f3n sustituto.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Perfil de seguridad diferenciado y bien tolerado<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>La empresa se prepara para una posible aprobaci\u00f3n acelerada en 2027.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Adem\u00e1s, los datos funcionales provisionales sugirieron que los pacientes experimentaron una mejor\u00eda en las puntuaciones de la NSAA (Evaluaci\u00f3n Ambulatoria North Star) y en pruebas funcionales cronometradas como:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Es hora de ponerse de pie<\/li>\n\n\n\n<li>Caminata\/carrera de 10 metros<\/li>\n\n\n\n<li>Es hora de escalar<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Estos resultados son importantes porque la NSAA es una de las herramientas cl\u00ednicas m\u00e1s utilizadas para evaluar la funci\u00f3n motora en ni\u00f1os con distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">\u00bfPor qu\u00e9 es importante mejorar la NSAA?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">La NSAA mide las habilidades funcionales en la vida real.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La escala NSAA eval\u00faa las capacidades f\u00edsicas cotidianas, como ponerse de pie, subir escaleras, caminar y saltar. En la distrofia muscular de Duchenne, las puntuaciones de la NSAA suelen disminuir con el tiempo a medida que progresa el da\u00f1o muscular.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Una estabilizaci\u00f3n o mejora en las puntuaciones de la NSAA puede sugerir que una terapia est\u00e1 ayudando a preservar la funci\u00f3n muscular o a ralentizar la progresi\u00f3n de la enfermedad.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Correlaci\u00f3n entre la microdistrofina y la mejora funcional<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">REGENXBIO tambi\u00e9n afirm\u00f3 que RGX-202 demostr\u00f3 una correlaci\u00f3n estad\u00edsticamente significativa entre la expresi\u00f3n de microdistrofina y la mejor\u00eda funcional al cabo de un a\u00f1o. Esto es particularmente importante porque los reguladores como el FDA buscan cada vez m\u00e1s evidencia de que las mejoras en los biomarcadores se traduzcan en un beneficio cl\u00ednico significativo para los pacientes. M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">NSAA<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Se observ\u00f3 la expresi\u00f3n de microdistrofina.<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">El 93 por ciento de los pacientes superaron el umbral del 10 por ciento.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Uno de los hallazgos m\u00e1s destacados fue que el 93 % de los participantes alcanz\u00f3 una expresi\u00f3n de microdistrofina superior al 10 %. En el campo de la distrofia muscular de Duchenne, este umbral suele considerarse cl\u00ednicamente significativo, ya que niveles m\u00e1s altos de distrofina pueden mejorar la estabilidad muscular y reducir la degeneraci\u00f3n con el tiempo.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La compa\u00f1\u00eda tambi\u00e9n inform\u00f3 que el 80 por ciento de los pacientes lograron una expresi\u00f3n de microdistrofina superior al 40 por ciento, lo que se considera un nivel extraordinariamente alto para un estudio de terapia g\u00e9nica en la distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Encuentra m\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/regenxbio.gcs-web.com\/static-files\/b554d29e-1bb8-40f1-ba4c-e1494d5172f1\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Estudio fundamental AFFINITY DUCHENNE de RGX-202<\/a><\/strong><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Sin embargo, no se compartieron datos importantes sobre biomarcadores.<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Faltaban datos de creatina quinasa (CK), AST y ALT.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A pesar de los prometedores resultados preliminares, el comunicado de prensa no incluy\u00f3 datos detallados sobre varios biomarcadores cr\u00edticos, entre ellos:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/what-is-creatine-kinase-ck\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"2167\" rel=\"noreferrer noopener\">Creatina quinasa (CK)<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>Aspartato aminotransferasa (AST)<\/li>\n\n\n\n<li>Alanina aminotransferasa (ALT)<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Esta omisi\u00f3n es importante porque estos biomarcadores se utilizan ampliamente para evaluar el da\u00f1o muscular y los problemas de seguridad relacionados con el h\u00edgado en la distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">\u00bfPor qu\u00e9 son tan importantes la CK, la AST y la ALT en la distrofia muscular de Duchenne?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Creatina quinasa (CK)<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La creatina quinasa (CK) es uno de los biomarcadores m\u00e1s importantes en la distrofia muscular de Duchenne. Los niveles elevados de CK indican una degradaci\u00f3n muscular continua. Si una terapia g\u00e9nica realmente protege las fibras musculares, muchos expertos prev\u00e9n que los niveles de CK disminuyan con el tiempo.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sin datos de CK, resulta m\u00e1s dif\u00edcil comprender si la terapia est\u00e1 reduciendo el da\u00f1o muscular activo a nivel bioqu\u00edmico.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">AST y ALT<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La AST y la ALT se conocen com\u00fanmente como enzimas hep\u00e1ticas, pero en pacientes con distrofia muscular de Duchenne tambi\u00e9n pueden elevarse debido a una lesi\u00f3n muscular. Los niveles elevados de AST y ALT pueden reflejar:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Destrucci\u00f3n muscular continua<\/li>\n\n\n\n<li>Inflamaci\u00f3n del h\u00edgado<\/li>\n\n\n\n<li>Toxicidad potencial relacionada con el tratamiento<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El seguimiento de estos biomarcadores es especialmente importante en los ensayos de terapia g\u00e9nica, ya que los efectos adversos relacionados con el h\u00edgado siguen siendo una preocupaci\u00f3n importante en materia de seguridad en este campo. Leer m\u00e1s: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/ck-levels-after-duchenne-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u00bfPor qu\u00e9 son importantes los datos de CK, AST y ALT?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Por qu\u00e9 es importante la transparencia de los biomarcadores<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Si bien la expresi\u00f3n de microdistrofina y la mejora de los niveles de NSAA son hallazgos alentadores, los biomarcadores como la CK, la AST y la ALT proporcionan otra capa fundamental de evidencia sobre c\u00f3mo la terapia afecta al cuerpo biol\u00f3gicamente.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Las familias, los m\u00e9dicos y los investigadores necesitan datos de biomarcadores transparentes para comprender mejor:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Si el da\u00f1o muscular est\u00e1 disminuyendo realmente<\/li>\n\n\n\n<li>Qu\u00e9 tan duradero puede ser el efecto terap\u00e9utico<\/li>\n\n\n\n<li>Si surgen problemas de seguridad con el tiempo<\/li>\n\n\n\n<li>Comparaci\u00f3n de RGX-202 con otras terapias g\u00e9nicas para la distrofia muscular de Duchenne.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La comunidad de pacientes con distrofia muscular de Duchenne ha esperado d\u00e9cadas por terapias eficaces. Los datos funcionales positivos y la fuerte expresi\u00f3n de microdistrofina representan avances alentadores, pero la transparencia integral de los biomarcadores ser\u00e1 esencial para evaluar completamente el valor cl\u00ednico a largo plazo y el perfil de seguridad de RGX-202.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sigue esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos los ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>REGENXBIO recently announced positive topline results from the Phase 3 portion of the AFFINITY DUCHENNE trial evaluating RGX-202, an investigational gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD). According to the company, the study met its primary endpoint with high statistical significance, while also showing encouraging functional improvements in treated patients. 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