{"id":7875,"date":"2026-05-08T10:37:41","date_gmt":"2026-05-08T07:37:41","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7875"},"modified":"2026-05-08T10:37:43","modified_gmt":"2026-05-08T07:37:43","slug":"bmn-351-exon-51-skipping-therapy-phase-2-clinical-trial-nct07573631","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/bmn-351-exon-51-skipping-therapy-phase-2-clinical-trial-nct07573631\/","title":{"rendered":"BioMarin inicia el ensayo cl\u00ednico de fase 2 de la terapia de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51 BMN 351 para la distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>BioMarin Pharmaceutical ha puesto en marcha oficialmente un nuevo estudio de extensi\u00f3n de fase 2 (NCT07573631) que eval\u00faa BMN 351, una terapia experimental de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51 dise\u00f1ada para personas que viven con distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/strong> El estudio se centrar\u00e1 en la seguridad a largo plazo, la tolerabilidad y los resultados de la funci\u00f3n f\u00edsica en los participantes que completaron previamente el ensayo cl\u00ednico 351-201.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">\u00bfQu\u00e9 es el ensayo cl\u00ednico de fase 2 de la terapia de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51 del BMN 351?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>El ensayo cl\u00ednico de fase 2 de la terapia de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51 BMN 351 es un estudio de extensi\u00f3n multic\u00e9ntrico y abierto para personas con distrofia muscular de Duchenne que son candidatas a la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51.<\/strong> Los investigadores evaluar\u00e1n la seguridad y la eficacia de las infusiones intravenosas semanales de BMN 351 durante un per\u00edodo de tratamiento m\u00e1s prolongado.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El ensayo cl\u00ednico prev\u00e9 reclutar hasta 18 participantes de entre 4 y 23 a\u00f1os que hayan completado previamente el estudio de fase 1\/2 conocido como 351-201.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Comprensi\u00f3n de la distrofia muscular de Duchenne y la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">\u00bfQu\u00e9 es la distrofia muscular de Duchenne?<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad gen\u00e9tica rara que causa debilidad y degeneraci\u00f3n muscular progresivas. Est\u00e1 causada por mutaciones en el gen de la distrofina, esencial para el mantenimiento de la salud de las c\u00e9lulas musculares.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">\u00bfQu\u00e9 es la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51?<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Las terapias de omisi\u00f3n de exones est\u00e1n dise\u00f1adas para ayudar al cuerpo a producir una versi\u00f3n m\u00e1s corta pero funcional de la prote\u00edna distrofina. La omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51 se dirige espec\u00edficamente a pacientes cuyas mutaciones podr\u00edan beneficiarse de la omisi\u00f3n de dicho ex\u00f3n durante el proceso de producci\u00f3n de la prote\u00edna.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">BMN 351 se est\u00e1 investigando como una terapia de omisi\u00f3n de exones de pr\u00f3xima generaci\u00f3n que podr\u00eda ayudar a ralentizar la progresi\u00f3n de la enfermedad en pacientes que cumplan los requisitos.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"847\" height=\"1024\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-847x1024.jpg\" alt=\"Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51 para la distrofia muscular de Duchenne\" class=\"wp-image-4526\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-847x1024.jpg 847w, 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class=\"wp-block-heading\">Cronograma estimado<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Inicio del estudio: abril de 2026<\/li>\n\n\n\n<li>Finalizaci\u00f3n principal: diciembre de 2031<\/li>\n\n\n\n<li>Finalizaci\u00f3n estimada del estudio: diciembre de 2031<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Pa\u00edses que participan en el estudio<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El estudio incluye ubicaciones de ensayos cl\u00ednicos en:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Italia<\/li>\n\n\n\n<li>Pa\u00edses Bajos<\/li>\n\n\n\n<li>Espa\u00f1a<\/li>\n\n\n\n<li>Turqu\u00eda<\/li>\n\n\n\n<li>Reino Unido<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">\u00bfQui\u00e9nes pueden participar?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Criterios principales de inclusi\u00f3n<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los participantes deben:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>He completado el estudio 351-201.<\/li>\n\n\n\n<li>Continuar con un tratamiento estable con corticosteroides.<\/li>\n\n\n\n<li>Cumpla con los requisitos de la visita de estudio.<\/li>\n\n\n\n<li>Proporcionar consentimiento informado o asentimiento cuando corresponda.<\/li>\n\n\n\n<li>Utilice anticonceptivos si as\u00ed lo exigen las directrices del protocolo.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Criterios principales de exclusi\u00f3n<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los participantes no podr\u00e1n unirse si:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Presentan trastornos de la coagulaci\u00f3n conocidos<\/li>\n\n\n\n<li>Utilizar medicamentos prohibidos<\/li>\n\n\n\n<li>Recibi\u00f3 otra terapia de omisi\u00f3n de exones aprobada dentro de las 12 semanas previas al inicio del estudio.<\/li>\n\n\n\n<li>Anteriormente recibi\u00f3 terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne.<\/li>\n\n\n\n<li>Utilice anticoagulantes o inmunosupresores.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Por qu\u00e9 este juicio es importante para la comunidad de distrofia muscular de Duchenne.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>El inicio del ensayo cl\u00ednico de fase 2 de la terapia de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51 del gen BMN 351 representa otro paso importante en el desarrollo de terapias gen\u00e9ticas dirigidas para la distrofia muscular de Duchenne.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los estudios de extensi\u00f3n a largo plazo son especialmente importantes porque ayudan a los investigadores a comprender:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Si los beneficios del tratamiento se pueden mantener a lo largo del tiempo.<\/li>\n\n\n\n<li>Perfiles de seguridad a largo plazo<\/li>\n\n\n\n<li>Efectos sobre la funci\u00f3n f\u00edsica diaria<\/li>\n\n\n\n<li>Impacto potencial en la progresi\u00f3n de la enfermedad<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Para las familias afectadas por la distrofia muscular de Duchenne, el continuo progreso en la investigaci\u00f3n sobre la omisi\u00f3n de exones ofrece nuevas esperanzas para futuras opciones de tratamiento.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sigue esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos los ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>BioMarin Pharmaceutical has officially launched a new Phase 2 extension study (NCT07573631) evaluating BMN 351, an investigational exon 51 skipping therapy designed for people living with Duchenne muscular dystrophy (DMD). 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