{"id":7866,"date":"2026-05-07T14:46:47","date_gmt":"2026-05-07T11:46:47","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7866"},"modified":"2026-05-07T16:36:59","modified_gmt":"2026-05-07T13:36:59","slug":"entrada-therapeutics-phase-1-2-results-for-entr-601-44-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/entrada-therapeutics-phase-1-2-results-for-entr-601-44-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Entrada Therapeutics anuncia los resultados de la fase 1\/2 de ENTR-601-44 en la distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Entrada Therapeutics anunci\u00f3 los resultados preliminares de los ensayos cl\u00ednicos de ENTR-601-44, un tratamiento experimental para personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esta terapia est\u00e1 dise\u00f1ada para pacientes que pueden beneficiarse de la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44, un enfoque gen\u00e9tico que busca ayudar al cuerpo a producir m\u00e1s prote\u00edna distrofina. M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sin embargo, la terapia de nueva generaci\u00f3n Entrada Therapeutics para la distrofia muscular de Duchenne arroj\u00f3 resultados decepcionantes.<\/strong> Tras el anuncio de los datos, el f\u00e1rmaco que se est\u00e1 desarrollando para ni\u00f1os con distrofia muscular de Duchenne no cumpli\u00f3 con las expectativas de los analistas en un ensayo cl\u00ednico de fase inicial e intermedia, lo que provoc\u00f3 que las acciones de la compa\u00f1\u00eda cayeran m\u00e1s de 50% en las operaciones previas a la apertura del mercado el jueves.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La distrofina es una prote\u00edna importante que ayuda a mantener los m\u00fasculos fuertes. Las personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD) tienen niveles muy bajos o ausencia total de distrofina, lo que provoca debilidad muscular progresiva. M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dystrophin-gene\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"3785\" rel=\"noreferrer noopener\">Gen de la distrofina<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">\u00bfQu\u00e9 ocurri\u00f3 en el estudio?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El estudio de fase 1\/2 ELEVATE-44-201 incluy\u00f3 a ni\u00f1os y hombres j\u00f3venes ambulatorios de entre 4 y 20 a\u00f1os. Los participantes recibieron ENTR-601-44 o un placebo. Los investigadores evaluaron principalmente la seguridad, la producci\u00f3n de distrofina y la funci\u00f3n f\u00edsica.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Principales hallazgos<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los investigadores informaron que:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>El estudio Entrada Therapeutics evalu\u00f3 el ENTR-601-44 en ni\u00f1os ambulatorios de entre 6 y 17 a\u00f1os que padec\u00edan distrofia muscular de Duchenne causada por mutaciones susceptibles de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>La empresa de biotecnolog\u00eda con sede en Boston inform\u00f3 que los pacientes que recibieron tratamiento lograron un aumento de 2,36 puntos porcentuales en la expresi\u00f3n de distrofina con respecto a un nivel inicial de 4%, restaurando parte de la prote\u00edna muscular cr\u00edtica ausente en los pacientes con distrofia muscular de Duchenne.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>En una nota de investigaci\u00f3n publicada en abril, el analista de William Blair, Myles Minter, afirm\u00f3 que un aumento de distrofina ajustado al placebo de al menos 10% representaba el escenario de referencia esperado para la terapia, mientras que las proyecciones internas de la empresa estimaban aproximadamente 11%.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Los resultados tambi\u00e9n fueron desfavorables en comparaci\u00f3n con del-zota, el candidato competidor de Avidity Biosciences para la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44, que previamente demostr\u00f3 ganancias de distrofina ajustadas al placebo de aproximadamente 25% en un estudio cl\u00ednico de fase intermedia, un nivel que los analistas de Oppenheimer hab\u00edan descrito como el punto de referencia para el \u00e9xito del programa de Entrada.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Antes de la publicaci\u00f3n de los datos, Minter identific\u00f3 la eficiencia de la administraci\u00f3n muscular como la principal preocupaci\u00f3n para ENTR-601-44, y posteriormente se revel\u00f3 que la exposici\u00f3n sist\u00e9mica al f\u00e1rmaco en pacientes pedi\u00e1tricos era menor de lo previsto en comparaci\u00f3n con los participantes adultos.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad neuromuscular hereditaria poco com\u00fan que afecta principalmente a los ni\u00f1os y que provoca una degeneraci\u00f3n muscular progresiva con el tiempo.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>El estudio tambi\u00e9n mostr\u00f3 una mejora estad\u00edsticamente significativa en el tiempo que tardaban los participantes tratados en pasar de la posici\u00f3n en el suelo a la de pie, una evaluaci\u00f3n funcional de uso com\u00fan para controlar la fuerza muscular y predecir la p\u00e9rdida de la capacidad de caminar.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>El estudio Entrada tambi\u00e9n confirm\u00f3 que se ha iniciado la administraci\u00f3n del f\u00e1rmaco a una segunda cohorte de pacientes que reciben el doble de la dosis original, y se prev\u00e9 obtener resultados cl\u00ednicos adicionales antes de finales de 2026.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">\u00bfQu\u00e9 hace que esta terapia sea diferente?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los cient\u00edficos que investigan el Entrada creen que su tecnolog\u00eda de administraci\u00f3n puede ayudar a que el tratamiento llegue a las c\u00e9lulas madre musculares llamadas c\u00e9lulas sat\u00e9lite. Estas c\u00e9lulas son importantes porque ayudan a reparar el m\u00fasculo da\u00f1ado y a crear nuevas fibras musculares.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los investigadores creen que esto podr\u00eda explicar por qu\u00e9 algunos pacientes experimentaron mejoras funcionales tempranas a pesar de que los aumentos de distrofina fueron relativamente modestos. <\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">\u00bfQu\u00e9 pasa despu\u00e9s?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Todos los participantes del primer grupo han pasado a la fase abierta del estudio, donde todos reciben la terapia. Los investigadores tambi\u00e9n est\u00e1n probando dosis m\u00e1s altas en otros grupos de pacientes.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Entrada prev\u00e9 obtener m\u00e1s resultados a finales de 2026.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sigue esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos los ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Entrada Therapeutics announced early clinical trial results for ENTR-601-44, an experimental treatment for people with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). The therapy is designed for patients who can benefit from \u201cexon 44 skipping,\u201d a genetic approach aimed at helping the body produce more dystrophin protein. 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