{"id":7752,"date":"2026-04-28T20:01:26","date_gmt":"2026-04-28T17:01:26","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7752"},"modified":"2026-05-15T13:57:36","modified_gmt":"2026-05-15T10:57:36","slug":"faq-pbgene-dmd-gene-editing-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/faq-pbgene-dmd-gene-editing-therapy\/","title":{"rendered":"Terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica PBGENE-DMD: Beneficios, requisitos y preguntas frecuentes"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>La terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica PBGENE-DMD es un tratamiento experimental, el primero de su clase, desarrollado por Precision BioSciences para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A diferencia de las terapias tradicionales, PBGENE-DMD utiliza una estrategia de escisi\u00f3n g\u00e9nica basada en la tecnolog\u00eda de edici\u00f3n gen\u00e9tica ARCUS. Se administra mediante un \u00fanico vector de virus adenoasociado (AAV) que codifica dos nucleasas ARCUS dise\u00f1adas para editar de forma permanente el gen de la distrofina.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Este enfoque tiene como objetivo:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Eliminar las secciones defectuosas de ADN dentro del gen de la distrofina.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Permite que el cuerpo produzca una prote\u00edna distrofina funcional de longitud casi completa.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Proporciona una mejora muscular a largo plazo y potencialmente duradera.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los datos precl\u00ednicos demuestran que PBGENE-DMD puede restaurar la expresi\u00f3n de distrofina en m\u00faltiples tipos de m\u00fasculo, incluyendo el m\u00fasculo esquel\u00e9tico, el diafragma y el tejido card\u00edaco, al tiempo que edita las c\u00e9lulas madre sat\u00e9lite musculares, que son fundamentales para un beneficio sostenido. .<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#why-is-pbgene-dmd-gene-editing-therapy-important\">\u00bfPor qu\u00e9 es importante la terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica PBGENE-DMD?<\/a><ul><li><a href=\"#permanent-gene-editing\">Edici\u00f3n gen\u00e9tica permanente<\/a><\/li><li><a href=\"#near-full-length-dystrophin-production\">Producci\u00f3n de distrofina casi completa<\/a><\/li><li><a href=\"#targeting-muscle-stem-cells\">Dirigido a las c\u00e9lulas madre musculares<\/a><\/li><li><a href=\"#multi-tissue-impact\">Impacto en m\u00faltiples tejidos<\/a><\/li><li><a href=\"#regulatory-recognition\">Reconocimiento regulatorio<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#who-can-receive-pbgene-dmd-gene-editing-therapy-eligibility-fa-qs\">\u00bfQui\u00e9nes pueden recibir la terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica PBGENE-DMD? (Preguntas frecuentes sobre los requisitos de elegibilidad)<\/a><ul><li><a href=\"#\u2705-eligible-patients\">\u2705 Pacientes elegibles<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392685572\">\u00bfQu\u00e9 deleciones de exones son aptas para la terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica PBGENE-DMD?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392706521\">\u00bfQu\u00e9 capacidades f\u00edsicas se requieren?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392815309\">\u00bfSon obligatorias las vacunas?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392838933\">\u00bfSe requiere consentimiento?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392849177\">\u00bfEs necesario un seguimiento a largo plazo?<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#who-is-not-eligible-for-pbgene-dmd-exclusion-fa-qs\">\u00bfQui\u00e9nes NO cumplen los requisitos para recibir el subsidio PBGENE-DMD? (Preguntas frecuentes sobre exclusiones)<\/a><ul><li><a href=\"#\u274c-ineligible-patients\">\u274c Pacientes no elegibles<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393251291\">\u00bfPueden participar pacientes que hayan recibido terapia g\u00e9nica previamente?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393281660\">\u00bfQu\u00e9 hay de la omisi\u00f3n de exones o las terapias con distrofina?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393309651\">\u00bfLos pacientes que participan en otros ensayos cl\u00ednicos pueden optar a ellos?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393318621\">\u00bfLos pacientes con anticuerpos anti-AAV positivos son elegibles?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393328468\">\u00bfTodas las mutaciones de DMD son elegibles?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393410826\">\u00bfQu\u00e9 afecciones card\u00edacas excluyen a los pacientes?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393452605\">\u00bfPueden participar pacientes con contraindicaciones para la inmunosupresi\u00f3n?<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#pbgene-dmd-gene-editing-therapy-fa-qs-from-families\">Terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica PBGENE-DMD: Preguntas frecuentes de las familias.<\/a><ul><li><a href=\"#faq-question-1777394327672\">\u00bfPuede un ni\u00f1o tratado con Elevidys recibir tambi\u00e9n la terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica PBGENE-DMD?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777394381372\">\u00bfPuede mi hijo, que tiene una deleci\u00f3n del ex\u00f3n 43 en el gen DMD, recibir la terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica PBGENE-DMD?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777394586338\">\u00bfPuede mi hijo, que tiene una deleci\u00f3n de los exones 48-55, recibir la terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica PBGENE-DMD?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777395554562\">\u00bfEs PBGENE-DMD una opci\u00f3n de tratamiento para ni\u00f1os con distrofia muscular de Duchenne por deleci\u00f3n del ex\u00f3n 45?<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#precision-bio-sciences-presents-new-preclinical-data-supporting-the-advancement-of-pbgene-dmd-into-clinic\">Precision BioSciences presenta nuevos datos precl\u00ednicos que respaldan el avance de PBGENE-DMD a la fase cl\u00ednica.<\/a><\/li><li><a href=\"#final-thoughts\">Reflexiones finales<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-is-pbgene-dmd-gene-editing-therapy-important\"><strong>\u00bfPor qu\u00e9 es importante la terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica PBGENE-DMD?<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">PBGENE-DMD representa un cambio importante en la estrategia de tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, ofreciendo varias ventajas potenciales sobre las terapias existentes:<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"permanent-gene-editing\"><strong>Edici\u00f3n gen\u00e9tica permanente<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La mayor\u00eda de los tratamientos actuales, como la omisi\u00f3n de exones, requieren dosis repetidas y proporcionan efectos temporales. El objetivo de PBGENE-DMD es modificar el ADN de forma permanente, lo que podr\u00eda ofrecer un tratamiento de una sola vez.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"near-full-length-dystrophin-production\"><strong>Producci\u00f3n de distrofina casi completa<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A diferencia de las terapias con microdistrofina, que producen prote\u00ednas acortadas, la terapia PBGENE-DMD est\u00e1 dise\u00f1ada para restaurar una prote\u00edna distrofina m\u00e1s completa y funcional, lo que puede mejorar los resultados cl\u00ednicos.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"targeting-muscle-stem-cells\"><strong>Dirigido a las c\u00e9lulas madre musculares<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Mediante la edici\u00f3n de las c\u00e9lulas sat\u00e9lite, PBGENE-DMD puede favorecer la regeneraci\u00f3n muscular continua y la durabilidad a largo plazo, una limitaci\u00f3n clave de otras terapias.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"multi-tissue-impact\"><strong>Impacto en m\u00faltiples tejidos<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los estudios precl\u00ednicos demuestran efectos en:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>M\u00fasculo esquel\u00e9tico<\/li>\n\n\n\n<li>M\u00fasculo card\u00edaco<\/li>\n\n\n\n<li>Diafragma<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Esto es especialmente importante dado el papel que desempe\u00f1an la insuficiencia card\u00edaca y respiratoria en la progresi\u00f3n de la distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"regulatory-recognition\"><strong>Reconocimiento regulatorio<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El PBGENE-DMD ha recibido designaciones importantes del FDA, entre las que se incluyen:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Designaci\u00f3n de v\u00eda r\u00e1pida<\/li>\n\n\n\n<li>Designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano<\/li>\n\n\n\n<li>Designaci\u00f3n de enfermedad pedi\u00e1trica rara<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"who-can-receive-pbgene-dmd-gene-editing-therapy-eligibility-fa-qs\"><strong>\u00bfQui\u00e9nes pueden recibir la terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica PBGENE-DMD? (Preguntas frecuentes sobre los requisitos de elegibilidad)<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los siguientes criterios se basan en los requisitos de elegibilidad para ensayos cl\u00ednicos. .<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"\u2705-eligible-patients\">\u2705 <strong>Pacientes elegibles<\/strong><\/h3>\n\n\n<div id=\"rank-math-faq\" class=\"rank-math-block\">\n<div class=\"rank-math-list\">\n<div id=\"faq-question-1777392685572\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>\u00bfQu\u00e9 deleciones de exones son aptas para la terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica PBGENE-DMD?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Los pacientes deben tener una mutaci\u00f3n DMD confirmada, contenida \u00edntegramente en los exones 45-55.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777392706521\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>\u00bfQu\u00e9 capacidades f\u00edsicas se requieren?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Edades de 2 a &lt;4 a\u00f1os:<\/p>\n<p>\u2022 Capacidad para caminar al menos 10 metros de forma independiente.<br \/>\u2022 Capacidad para levantarse del suelo <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/gowers-sign-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" data-type=\"post\" data-id=\"7263\">(Maniobra de Gowers permitida)<\/a><\/p>\n<p>Edades de 4 a 7 a\u00f1os:<\/p>\n<p>\u2022 Capacidad para caminar al menos 100 metros de forma independiente.<br \/>\u2022 Puntuaci\u00f3n NSAA entre 16 y 29<\/p>\n<p>M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" rel=\"noreferrer noopener\">NSAA<\/a><\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777392815309\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>\u00bfSon obligatorias las vacunas?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>S\u00ed. Los pacientes deben tener al d\u00eda sus vacunas infantiles de rutina.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777392838933\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>\u00bfSe requiere consentimiento?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>S\u00ed. Los padres o tutores legales deben dar su consentimiento informado por escrito, y los ni\u00f1os deben dar su asentimiento cuando corresponda.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777392849177\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>\u00bfEs necesario un seguimiento a largo plazo?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>S\u00ed. Los pacientes deben aceptar participar en un estudio de seguimiento a largo plazo (LTFU).<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"who-is-not-eligible-for-pbgene-dmd-exclusion-fa-qs\"><strong>\u00bfQui\u00e9nes NO cumplen los requisitos para recibir el subsidio PBGENE-DMD? (Preguntas frecuentes sobre exclusiones)<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"\u274c-ineligible-patients\">\u274c <strong>Pacientes no elegibles<\/strong><\/h3>\n\n\n<div id=\"rank-math-faq\" class=\"rank-math-block\">\n<div class=\"rank-math-list\">\n<div id=\"faq-question-1777393251291\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>\u00bfPueden participar pacientes que hayan recibido terapia g\u00e9nica previamente?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>No. Cualquier antecedente de:<\/p>\n<p>\u2022 Terapia g\u00e9nica<br \/>\u2022 Edici\u00f3n gen\u00e9tica<br \/>\u2022 Terapia basada en c\u00e9lulas<br \/>\u2192 resulta en exclusi\u00f3n.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393281660\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>\u00bfQu\u00e9 hay de la omisi\u00f3n de exones o las terapias con distrofina?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Se excluye a los pacientes que:<\/p>\n<p>\u2022 Ha utilizado dichas terapias en los \u00faltimos 6 meses.<br \/>\u2022 No est\u00e1n dispuestos a dejar de tomarlos durante al menos 5 a\u00f1os despu\u00e9s del tratamiento.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393309651\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>\u00bfLos pacientes que participan en otros ensayos cl\u00ednicos pueden optar a ellos?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>No, a menos que el ensayo sea observacional (no intervencionista).<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393318621\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>\u00bfLos pacientes con anticuerpos anti-AAV positivos son elegibles?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>No. Un resultado positivo en la prueba de anticuerpos AAV9 excluye la participaci\u00f3n.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393328468\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>\u00bfTodas las mutaciones de DMD son elegibles?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Participantes con mutaciones pat\u00f3genas en los exones 1-44 y\/o en los exones 56-79.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393410826\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>\u00bfQu\u00e9 afecciones card\u00edacas excluyen a los pacientes?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Pacientes con:<\/p>\n<p>\u2022 <strong>Fracci\u00f3n de eyecci\u00f3n del ventr\u00edculo izquierdo (FEVI) &lt; % 50<\/strong><br \/>\u2022 Se excluyen los casos con evidencia de miocardiopat\u00eda.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393452605\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>\u00bfPueden participar pacientes con contraindicaciones para la inmunosupresi\u00f3n?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>No. Dado que la terapia g\u00e9nica requiere inmunosupresi\u00f3n, dichos pacientes no son elegibles.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pbgene-dmd-gene-editing-therapy-fa-qs-from-families\">Terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica PBGENE-DMD: Preguntas frecuentes de las familias.<\/h2>\n\n\n<div id=\"rank-math-faq\" class=\"rank-math-block\">\n<div class=\"rank-math-list\">\n<div id=\"faq-question-1777394327672\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>\u00bfPuede un ni\u00f1o tratado con Elevidys recibir tambi\u00e9n la terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica PBGENE-DMD?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>No. Los pacientes que hayan recibido previamente terapia g\u00e9nica como Elevidys no son candidatos para PBGENE-DMD, ya que la exposici\u00f3n previa a la terapia g\u00e9nica es un criterio de exclusi\u00f3n. Adem\u00e1s, las respuestas inmunitarias a los vectores AAV pueden reducir la seguridad y la eficacia, y en los protocolos cl\u00ednicos actuales generalmente se evitan los tratamientos g\u00e9nicos repetidos.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777394381372\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>\u00bfPuede mi hijo, que tiene una deleci\u00f3n del ex\u00f3n 43 en el gen DMD, recibir la terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica PBGENE-DMD?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>El gen TP91T n.\u00b0 1 est\u00e1 dise\u00f1ado para mutaciones que se encuentran completamente dentro de los exones 45-55. Una deleci\u00f3n del ex\u00f3n 43 queda fuera de este rango objetivo, por lo que no cumple con los criterios de elegibilidad actuales.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777394586338\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>\u00bfPuede mi hijo, que tiene una deleci\u00f3n de los exones 48-55, recibir la terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica PBGENE-DMD?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>T\u00e9cnicamente, podr\u00eda ser elegible, ya que esta deleci\u00f3n se encuentra dentro del rango de los exones 45 a 55. Sin embargo, las deleciones de los exones 48 a 55 se asocian m\u00e1s com\u00fanmente con la distrofia muscular de Becker, que suele tener un curso m\u00e1s leve. Por lo tanto, ser\u00eda prudente esperar a que se complete la investigaci\u00f3n sobre la mutaci\u00f3n Precision BioSciences en este subgrupo y se publiquen los resultados cl\u00ednicos. Dada la progresi\u00f3n m\u00e1s lenta de la distrofia muscular de Becker, se recomienda un seguimiento cuidadoso y paciencia.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777395554562\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>\u00bfEs PBGENE-DMD una opci\u00f3n de tratamiento para ni\u00f1os con distrofia muscular de Duchenne por deleci\u00f3n del ex\u00f3n 45?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>S\u00ed. El gen PBGENE-DMD est\u00e1 dise\u00f1ado para pacientes con mutaciones localizadas en los exones 45 a 55, y la deleci\u00f3n del ex\u00f3n 45 se encuentra dentro de este rango objetivo. Por lo tanto, los ni\u00f1os con esta mutaci\u00f3n podr\u00edan ser elegibles, siempre que tambi\u00e9n cumplan con otros criterios cl\u00ednicos, como la edad, el estado funcional y el estado de salud general.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/precisionbiosciences.com\/arcus-genome-editing\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Edici\u00f3n del genoma ARCUS<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"precision-bio-sciences-presents-new-preclinical-data-supporting-the-advancement-of-pbgene-dmd-into-clinic\">Precision BioSciences presenta nuevos datos precl\u00ednicos que respaldan el avance de PBGENE-DMD a la fase cl\u00ednica.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Precision BioSciences anunci\u00f3 nuevos datos precl\u00ednicos de su programa PBGENE-DMD en una presentaci\u00f3n oral en la Reuni\u00f3n Anual de 2026 de la Sociedad Estadounidense de Terapia G\u00e9nica y Celular (ASGCT).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En ratones j\u00f3venes en etapa temprana, el tratamiento con PBGENE-DMD logr\u00f3 una restauraci\u00f3n de la prote\u00edna distrofina hasta 3 veces mayor en el m\u00fasculo esquel\u00e9tico y hasta 12 veces mayor en el m\u00fasculo respiratorio, en comparaci\u00f3n con ratones j\u00f3venes en etapa tard\u00eda a niveles de dosis equivalentes.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Se observ\u00f3 una fuerte eficacia que super\u00f3 el umbral terap\u00e9utico esperado de restauraci\u00f3n de la prote\u00edna distrofina de % 5 en los tejidos musculares respiratorios, con ratones que lograron hasta % 12 de restauraci\u00f3n de distrofina en el diafragma y hasta % 30 en los intercostales, m\u00fasculos cuya funci\u00f3n es fundamental para prevenir la insuficiencia respiratoria en pacientes con DMD.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Un estudio toxicol\u00f3gico en un modelo de rat\u00f3n DMD humanizado demostr\u00f3 que el tratamiento con PBGENE-DMD produjo una reducci\u00f3n mayor que la observada con 45% en la creatina quinasa s\u00e9rica en m\u00faltiples niveles de dosis, junto con mejoras en la patolog\u00eda muscular en comparaci\u00f3n con los controles tratados con el veh\u00edculo, lo que respalda el perfil de seguridad del programa.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>La variante PBGENE-DMD indujo altos niveles de fibras positivas para distrofina en ratones j\u00f3venes en etapa temprana, con niveles 2 a 3 veces superiores en los tejidos musculares esquel\u00e9ticos y respiratorios que en los ratones j\u00f3venes en etapa tard\u00eda despu\u00e9s de tres meses, alcanzando hasta un 70 por ciento de fibras positivas para distrofina.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Se logr\u00f3 una eficacia terap\u00e9utica similar en el m\u00fasculo card\u00edaco tanto en ratones j\u00f3venes en etapa temprana como tard\u00eda.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>M\u00e1s all\u00e1 de su seguridad, PBGENE-DMD ha demostrado una eficacia sostenida a lo largo del tiempo mediante la restauraci\u00f3n de la prote\u00edna distrofina y la formaci\u00f3n de miofibras positivas para la distrofina, lo que se traduce en una funci\u00f3n muscular duradera.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los ratones tratados mantuvieron hasta el 92 por ciento de la fuerza m\u00e1xima que produc\u00edan los animales sanos, mientras que los ratones enfermos no tratados mostraron una disminuci\u00f3n progresiva de la fuerza.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"final-thoughts\">Reflexiones finales<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica PBGENE-DMD representa un avance hacia la correcci\u00f3n gen\u00e9tica duradera de la distrofia muscular de Duchenne. Al atacar la causa ra\u00edz, podr\u00eda permitir la restauraci\u00f3n casi completa de la distrofina. Su enfoque de dosis \u00fanica podr\u00eda ser m\u00e1s eficaz que las terapias de dosis repetidas. Sin embargo, los estrictos criterios de elegibilidad limitan el acceso. La seguridad, la durabilidad y los resultados en la pr\u00e1ctica cl\u00ednica siguen en estudio. Los ensayos en curso definir\u00e1n su impacto cl\u00ednico a largo plazo.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sigue esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos los ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>PBGENE-DMD Gene Editing Therapy is an investigational, first-in-class treatment developed by Precision BioSciences for Duchenne muscular dystrophy (DMD). 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