{"id":7683,"date":"2026-04-21T17:37:11","date_gmt":"2026-04-21T14:37:11","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7683"},"modified":"2026-04-21T17:37:12","modified_gmt":"2026-04-21T14:37:12","slug":"elevidys-phase-4-enhance-clinical-trial-nct07542314","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/elevidys-phase-4-enhance-clinical-trial-nct07542314\/","title":{"rendered":"Estudio ELEVIDYS ENHANCE: Comienza un ensayo de fase 4 para evaluar la seguridad y la eficacia en la distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>El estudio ENHANCE es un ensayo cl\u00ednico de fase 4 dise\u00f1ado para evaluar la seguridad y la eficacia de ELEVIDYS en la pr\u00e1ctica cl\u00ednica real en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Este estudio es particularmente importante porque se centra en pacientes tratados en un contexto posterior a la comercializaci\u00f3n, es decir, despu\u00e9s de que la terapia ya ha sido aprobada y se est\u00e1 utilizando en la pr\u00e1ctica cl\u00ednica.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El ensayo est\u00e1 patrocinado por Sarepta Therapeutics y lleva el identificador de estudio SRP-9001-402.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#primary-goal-understanding-liver-safety-risks\">Objetivo principal: Comprender los riesgos para la seguridad del h\u00edgado.<\/a><\/li><li><a href=\"#study-design-and-key-details\">Dise\u00f1o del estudio y detalles clave<\/a><\/li><li><a href=\"#who-can-participate\">\u00bfQui\u00e9nes pueden participar?<\/a><\/li><li><a href=\"#who-cannot-participate\">\u00bfQui\u00e9nes no pueden participar?<\/a><\/li><li><a href=\"#why-this-study-is-important-for-the-dmd-community\">Por qu\u00e9 este estudio es importante para la comunidad de DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#contact-information\">Informaci\u00f3n del contacto<\/a><\/li><li><a href=\"#clinical-trial-locations-not-yet-announced\">A\u00fan no se han anunciado los lugares donde se realizar\u00e1n los ensayos cl\u00ednicos.<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"primary-goal-understanding-liver-safety-risks\">Objetivo principal: Comprender los riesgos para la seguridad del h\u00edgado.<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-liver-safety-matters\">Por qu\u00e9 es importante la salud del h\u00edgado<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Una de las principales preocupaciones con las terapias g\u00e9nicas como ELEVIDYS es el riesgo de lesi\u00f3n hep\u00e1tica aguda (LHA).<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"role-of-sirolimus\">Funci\u00f3n del sirolimus<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El estudio eval\u00faa si la adici\u00f3n de sirolimus como tratamiento inmunosupresor preventivo (profil\u00e1ctico) puede ayudar a reducir las complicaciones relacionadas con el h\u00edgado.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En t\u00e9rminos sencillos:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>ELEVIDYS ayuda a introducir un gen de distrofina funcional.<\/li>\n\n\n\n<li>El sirolimus ayuda a controlar la reacci\u00f3n del sistema inmunitario a la terapia.<\/li>\n\n\n\n<li>El objetivo es lograr un tratamiento m\u00e1s seguro sin reducir su eficacia.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"study-design-and-key-details\">Dise\u00f1o del estudio y detalles clave<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"trial-overview\">Descripci\u00f3n general del ensayo<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Tipo de estudio:<\/strong> Intervencionista<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Fase:<\/strong> Fase 4<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Matr\u00edcula estimada:<\/strong> 20 participantes<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Fecha de inicio:<\/strong> 30 de abril de 2026<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Fecha de finalizaci\u00f3n:<\/strong> 31 de marzo de 2027<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"study-groups-cohorts\">Grupos de estudio (cohortes)<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El ensayo incluye dos grupos de participantes:<\/p>\n\n\n\n<h4 class=\"wp-block-heading\" id=\"cohort-1\">Cohorte 1:<\/h4>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Ni\u00f1os de 4 a\u00f1os o m\u00e1s.<\/li>\n\n\n\n<li>Debe poder caminar.<\/li>\n\n\n\n<li>Apto para el tratamiento comercial ELEVIDYS<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h4 class=\"wp-block-heading\" id=\"cohort-2\">Cohorte 2:<\/h4>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Previamente tratado con ELEVIDYS<\/li>\n\n\n\n<li>Ya hab\u00eda recibido sirolimus y corticosteroides antes del tratamiento.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"who-can-participate\">\u00bfQui\u00e9nes pueden participar?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"key-inclusion-criteria\">Criterios clave de inclusi\u00f3n<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los participantes deben:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Ser var\u00f3n al nacer<\/li>\n\n\n\n<li>Cumplir con los requisitos de edad y elegibilidad para el tratamiento.<\/li>\n\n\n\n<li>Tener un cuidador o ser capaz de seguir los procedimientos del estudio.<\/li>\n\n\n\n<li>Proporcionar el consentimiento informado (o que lo haga un tutor legal).<\/li>\n\n\n\n<li>Si tiene actividad sexual, utilice un m\u00e9todo anticonceptivo adecuado.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"who-cannot-participate\">\u00bfQui\u00e9nes no pueden participar?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"key-exclusion-criteria\">Criterios clave de exclusi\u00f3n<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los participantes no podr\u00e1n unirse si:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>No puede recibir ELEVIDYS de forma segura.<\/li>\n\n\n\n<li>Tener infecciones como:\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>VIH<\/li>\n\n\n\n<li>Hepatitis B o C<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>\u00bfHa tenido infecciones o vacunas recientemente?<\/li>\n\n\n\n<li>Presentar afecciones que podr\u00edan afectar la seguridad o los resultados del estudio.<\/li>\n\n\n\n<li>No tolera el sirolimus.<\/li>\n\n\n\n<li>Tener heridas o lesiones que puedan cicatrizar mal bajo un sistema inmunitario inmunosupresor.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-this-study-is-important-for-the-dmd-community\">Por qu\u00e9 este estudio es importante para la comunidad de DMD<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"real-world-evidence\">Evidencia del mundo real<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A diferencia de ensayos anteriores, este estudio refleja las condiciones de tratamiento de la vida real, lo que ayuda a los m\u00e9dicos a comprender:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>\u00bfQu\u00e9 tan seguro es ELEVIDYS fuera de entornos controlados?<\/li>\n\n\n\n<li>C\u00f3mo responden los pacientes a lo largo del tiempo<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"improving-treatment-safety\">Mejorar la seguridad del tratamiento<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Si tiene \u00e9xito, el estudio podr\u00eda:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Reducir los riesgos relacionados con el h\u00edgado<\/li>\n\n\n\n<li>Mejorar los protocolos de tratamiento<\/li>\n\n\n\n<li>Aumentar la confianza en el uso de la terapia g\u00e9nica.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"contact-information\">Informaci\u00f3n del contacto<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Para obtener m\u00e1s detalles sobre el estudio:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Organizaci\u00f3n:<\/strong> Terap\u00e9utica Sarepta<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Tel\u00e9fono:<\/strong> 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Correo electr\u00f3nico:<\/strong> <a>SareptAlly@sarepta.com<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"clinical-trial-locations-not-yet-announced\">A\u00fan no se han anunciado los lugares donde se realizar\u00e1n los ensayos cl\u00ednicos.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A\u00fan no se han hecho p\u00fablicas las ubicaciones del ensayo cl\u00ednico ENHANCE. Se espera que el patrocinador del estudio, Sarepta Therapeutics, anuncie los centros participantes m\u00e1s adelante. Se recomienda a los pacientes, cuidadores y profesionales de la salud que est\u00e9n atentos a las actualizaciones oficiales a medida que se publique la informaci\u00f3n sobre los centros.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sigue esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos los ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>The ENHANCE study is a Phase 4 clinical trial designed to evaluate the real-world safety and effectiveness of ELEVIDYS in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD). This study is particularly important because it focuses on patients treated in a post-marketing setting, meaning after the therapy has already been approved and is being used in clinical [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":7684,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[137,33,179,702,61,65,703],"class_list":["post-7683","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-clinical-trial","tag-elevidys","tag-elevidys-gene-therapy","tag-enhance","tag-gene-therapy","tag-sarepta","tag-sirolimus"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7683","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=7683"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/7683\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/7684"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=7683"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=7683"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=7683"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}