{"id":7667,"date":"2026-04-22T19:42:28","date_gmt":"2026-04-22T16:42:28","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7667"},"modified":"2026-04-22T19:42:30","modified_gmt":"2026-04-22T16:42:30","slug":"ck-levels-after-duchenne-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/ck-levels-after-duchenne-gene-therapy\/","title":{"rendered":"Por qu\u00e9 los datos de CK, AST y ALT son m\u00e1s importantes que los v\u00eddeos en la terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">En el panorama cambiante de la terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una cuesti\u00f3n se est\u00e1 volviendo cada vez m\u00e1s clara: <strong>Los niveles de CK despu\u00e9s de la terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne son mucho m\u00e1s importantes que los videos virales que circulan en l\u00ednea.<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Las familias est\u00e1n siendo expuestas a v\u00eddeos a c\u00e1mara r\u00e1pida de gran impacto emocional que parecen mostrar una mejor\u00eda tras el tratamiento. <strong>Sin embargo, estas narrativas visuales a menudo se presentan sin datos bioqu\u00edmicos que las acompa\u00f1en, en particular los niveles de creatina quinasa (CK), AST y ALT, que son esenciales para evaluar tanto la eficacia como la seguridad.<\/strong> <\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Esto plantea una cuesti\u00f3n crucial:<br><strong>\u00bfPor qu\u00e9 vemos v\u00eddeos en lugar de los datos de biomarcadores que deber\u00edan definir los resultados del tratamiento?<\/strong><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#the-problem-viral-videos-are-replacing-clinical-evidence\">El problema: Los v\u00eddeos virales est\u00e1n sustituyendo a la evidencia cl\u00ednica.<\/a><\/li><li><a href=\"#ck-levels-after-duchenne-gene-therapy-the-core-biomarker\">Niveles de CK despu\u00e9s de la terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne: el biomarcador clave<\/a><\/li><li><a href=\"#ast-and-alt-essential-safety-and-muscle-biomarkers\">AST y ALT: Biomarcadores esenciales de seguridad y musculares<\/a><\/li><li><a href=\"#why-are-ck-levels-after-duchenne-gene-therapy-not-fully-disclosed\">\u00bfPor qu\u00e9 no se divulgan por completo los niveles de CK despu\u00e9s de la terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne?<\/a><\/li><li><a href=\"#the-ethical-issue-emotion-vs-evidence\">La cuesti\u00f3n \u00e9tica: emoci\u00f3n versus evidencia<\/a><\/li><li><a href=\"#what-real-transparency-should-look-like\">C\u00f3mo deber\u00eda ser la verdadera transparencia<\/a><\/li><li><a href=\"#the-consequences-of-continued-opacity\">Las consecuencias de la opacidad continua<\/a><\/li><li><a href=\"#frequently-asked-questions-faq\">Preguntas frecuentes (FAQ)<\/a><\/li><li><a href=\"#final-thoughts\">Reflexiones finales<\/a><\/li><li><a href=\"#academic-sources-and-references\">Fuentes y referencias acad\u00e9micas<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-problem-viral-videos-are-replacing-clinical-evidence\">El problema: Los v\u00eddeos virales est\u00e1n sustituyendo a la evidencia cl\u00ednica.<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-rise-of-anecdotal-evidence-in-dmd\">El auge de la evidencia anecd\u00f3tica en la distrofia muscular de Duchenne<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los videos de ni\u00f1os caminando, subiendo escaleras o poni\u00e9ndose de pie sin ayuda despu\u00e9s de la terapia g\u00e9nica se comparten ampliamente. Si bien estos momentos pueden ser reales, no son indicadores cient\u00edficamente fiables del \u00e9xito del tratamiento.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Les falta:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Condiciones controladas<\/li>\n\n\n\n<li>Puntuaci\u00f3n funcional estandarizada<\/li>\n\n\n\n<li>Comparaciones de referencia<\/li>\n\n\n\n<li>Seguimiento a largo plazo<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Lo m\u00e1s importante es que carecen de los niveles de CK necesarios para determinar si el da\u00f1o muscular ha disminuido realmente despu\u00e9s de la terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne, as\u00ed como de datos sobre la expresi\u00f3n normal de la distrofina.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/what-is-creatine-kinase-ck\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"2167\" rel=\"noreferrer noopener\">\u00bfQu\u00e9 es la creatina quinasa (CK)?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-this-is-dangerous\">Por qu\u00e9 esto es peligroso<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cuando el contenido anecd\u00f3tico reemplaza a los datos objetivos:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Las familias pueden desarrollar expectativas poco realistas.<\/li>\n\n\n\n<li>Las decisiones de tratamiento pueden verse influenciadas por informaci\u00f3n incompleta.<\/li>\n\n\n\n<li>Se socava el rigor cient\u00edfico.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>No se trata de un problema de comunicaci\u00f3n, sino de un problema de transparencia de datos.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"ck-levels-after-duchenne-gene-therapy-the-core-biomarker\">Niveles de CK despu\u00e9s de la terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne: el biomarcador clave<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-ck-levels-represent\">Qu\u00e9 representan los niveles de CK<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La creatina quinasa (CK) es una enzima fundamental que se libera cuando las fibras musculares se da\u00f1an. En la distrofia muscular de Duchenne (DMD):<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Los niveles de CK suelen estar extremadamente elevados.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>La elevaci\u00f3n persistente refleja una degeneraci\u00f3n muscular en curso.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Tras la terapia g\u00e9nica, se deben controlar de cerca los niveles de CK para determinar si:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>El da\u00f1o muscular est\u00e1 disminuyendo.<\/li>\n\n\n\n<li>La terapia est\u00e1 produciendo un efecto biol\u00f3gico.<\/li>\n\n\n\n<li>El proceso de la enfermedad est\u00e1 siendo modificado<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-ck-data-must-be-public\">Por qu\u00e9 los datos de CK deben ser p\u00fablicos<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sin acceso a los niveles de CK despu\u00e9s de la terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Las afirmaciones de mejora siguen sin verificarse.<\/li>\n\n\n\n<li>Las mejoras funcionales no pueden vincularse a cambios biol\u00f3gicos.<\/li>\n\n\n\n<li>Los m\u00e9dicos y las familias no pueden tomar decisiones informadas.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>CK no es opcional, es fundamental.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"ast-and-alt-essential-safety-and-muscle-biomarkers\">AST y ALT: Biomarcadores esenciales de seguridad y musculares<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"beyond-liver-function\">M\u00e1s all\u00e1 de la funci\u00f3n hep\u00e1tica<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La AST (aspartato aminotransferasa) y la ALT (alanina aminotransferasa) a menudo se malinterpretan como enzimas exclusivamente hep\u00e1ticas. <strong>En la distrofia muscular de Duchenne, tambi\u00e9n reflejan la integridad muscular.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Despu\u00e9s de la terapia g\u00e9nica:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Los niveles elevados de AST\/ALT pueden indicar degradaci\u00f3n muscular o toxicidad relacionada con el tratamiento.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Los cambios en estos marcadores proporcionan se\u00f1ales de seguridad cr\u00edticas.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-transparency-gap\">La brecha de transparencia<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A pesar de su importancia:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Los datos de AST y ALT no se divulgan de forma sistem\u00e1tica.<\/li>\n\n\n\n<li>La informaci\u00f3n p\u00fablica suele ser incompleta o tard\u00eda.<\/li>\n\n\n\n<li>Las familias se quedan sin un perfil de seguridad completo.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Esta falta de transparencia es inaceptable en terapias de alto riesgo.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-are-ck-levels-after-duchenne-gene-therapy-not-fully-disclosed\">\u00bfPor qu\u00e9 no se divulgan por completo los niveles de CK despu\u00e9s de la terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-accountability-problem\">El problema de la rendici\u00f3n de cuentas<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas que desarrollan terapias g\u00e9nicas operan en un entorno altamente competitivo. Sin embargo, esto no justifica la retenci\u00f3n de datos esenciales sobre biomarcadores.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cuando las empresas:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Resaltar las mejoras visuales<\/li>\n\n\n\n<li>Compartir resultados selectivos<\/li>\n\n\n\n<li>Retrasar la divulgaci\u00f3n de biomarcadores<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Crean una asimetr\u00eda de informaci\u00f3n que perjudica tanto a los pacientes como a los m\u00e9dicos.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-role-of-regulators\">El papel de los reguladores<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Organizaciones como la Agencia Europea de Medicamentos son responsables de garantizar la seguridad y la transparencia. Sin embargo, el acceso p\u00fablico a:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Tendencias de CK<\/li>\n\n\n\n<li>Datos AST\/ALT<\/li>\n\n\n\n<li>Resultados a largo plazo<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">sigue siendo limitado en muchos casos.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>La supervisi\u00f3n regulatoria debe evolucionar para priorizar la transparencia de los datos en tiempo real.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-ethical-issue-emotion-vs-evidence\">La cuesti\u00f3n \u00e9tica: emoci\u00f3n versus evidencia<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Que las familias compartan videos no es el problema de ra\u00edz; est\u00e1n respondiendo a la falta de acceso a datos. Sin embargo, cuando estos videos dominan la narrativa:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Pueden enga\u00f1ar involuntariamente a otros.<\/li>\n\n\n\n<li>Desv\u00edan la atenci\u00f3n de los resultados medibles.<\/li>\n\n\n\n<li>Generan presi\u00f3n dentro de la comunidad de pacientes.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El verdadero problema es un sistema donde:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Los datos son escasos.<\/li>\n\n\n\n<li>La emoci\u00f3n llena el vac\u00edo.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Este desequilibrio debe corregirse.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-real-transparency-should-look-like\">C\u00f3mo deber\u00eda ser la verdadera transparencia<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Para restablecer la confianza y la integridad cient\u00edfica, el sector debe adoptar un nuevo est\u00e1ndar:<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"1-routine-disclosure-of-ck-levels-after-duchenne-gene-therapy\">1. Divulgaci\u00f3n rutinaria de los niveles de CK despu\u00e9s de la terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne.<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Comparaciones entre el estado inicial y el estado posterior al tratamiento.<\/li>\n\n\n\n<li>Seguimiento longitudinal (meses\/a\u00f1os)<\/li>\n\n\n\n<li>Interpretaci\u00f3n clara de las tendencias<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"2-full-reporting-of-ast-and-alt\">2. Informe completo de AST y ALT<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Vigilancia de seguridad<\/li>\n\n\n\n<li>Detecci\u00f3n de eventos adversos<\/li>\n\n\n\n<li>Explicaci\u00f3n contextual<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"3-public-access-to-data\">3. Acceso p\u00fablico a los datos<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Registros abiertos<\/li>\n\n\n\n<li>Conjuntos de datos descargables<\/li>\n\n\n\n<li>Paneles de control visuales<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"4-independent-validation\">4. Validaci\u00f3n independiente<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>An\u00e1lisis de terceros<\/li>\n\n\n\n<li>Colaboraci\u00f3n acad\u00e9mica<\/li>\n\n\n\n<li>Revisi\u00f3n regulatoria<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-consequences-of-continued-opacity\">Las consecuencias de la opacidad continua<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Si los niveles de CK despu\u00e9s de la terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne permanecen sin revelarse:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>La confianza en la terapia g\u00e9nica disminuir\u00e1.<\/li>\n\n\n\n<li>Las familias pueden tomar decisiones mal informadas.<\/li>\n\n\n\n<li>El progreso cient\u00edfico se ralentizar\u00e1.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>La transparencia no es solo un requisito cient\u00edfico, sino una obligaci\u00f3n \u00e9tica.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"frequently-asked-questions-faq\">Preguntas frecuentes (FAQ)<\/h2>\n\n\n<div id=\"rank-math-faq\" class=\"rank-math-block\">\n<div class=\"rank-math-list\">\n<div id=\"faq-question-1776705232498\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">\u00bfQu\u00e9 es la CK y por qu\u00e9 es importante en la terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>La creatina quinasa (CK) es una enzima que se libera al torrente sangu\u00edneo cuando las fibras musculares se da\u00f1an. En la distrofia muscular de Duchenne, los niveles de CK suelen ser muy altos debido a la continua degradaci\u00f3n muscular.<\/p>\n<p>Tras la terapia g\u00e9nica, la CK es importante porque:<\/p>\n<p>\u2022 Una disminuci\u00f3n de la CK puede indicar una reducci\u00f3n del da\u00f1o muscular.<br \/>\u2022 Los niveles estables o en aumento de CK pueden sugerir actividad de la enfermedad en curso.<br \/>\u2022 Las tendencias de CK ayudan a evaluar si la terapia est\u00e1 teniendo un efecto biol\u00f3gico, no solo uno visible.<\/p>\n<p>En breve: <strong>La CK proporciona evidencia bioqu\u00edmica objetiva, algo que los v\u00eddeos por s\u00ed solos no pueden ofrecer.<\/strong><\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1776705321179\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">\u00bfSon los v\u00eddeos de mejor\u00eda tras la terapia g\u00e9nica una prueba fiable?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p><strong>No, los v\u00eddeos no constituyen una prueba cient\u00edfica fiable.<\/strong><\/p>\n<p>Si bien pueden mostrar momentos reales, carecen de:<\/p>\n<p>\u2022 Condiciones de prueba estandarizadas<br \/>\u2022 Comparaciones de referencia<br \/>\u2022 Seguimiento a largo plazo<br \/>\u2022 Escalas de medici\u00f3n objetivas<\/p>\n<p>Que un ni\u00f1o parezca m\u00e1s fuerte en un v\u00eddeo podr\u00eda deberse a:<\/p>\n<p>\u2022 Motivaci\u00f3n o est\u00edmulo<br \/>\u2022 Grabaci\u00f3n o edici\u00f3n selectiva<br \/>\u2022 Variaci\u00f3n natural del d\u00eda a d\u00eda<\/p>\n<p>Para la evaluaci\u00f3n cl\u00ednica, los m\u00e9dicos se basan en:<\/p>\n<p>\u2022 Escalas funcionales (p. ej., NSAA)<br \/>\u2022 Biomarcadores como CK, AST, ALT<br \/>\u2022 Datos de ensayos cl\u00ednicos controlados<\/p>\n<p><strong>Los v\u00eddeos pueden ilustrar, pero no pueden validar la eficacia del tratamiento.<\/strong><\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1776705412246\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">\u00bfPor qu\u00e9 deber\u00edan informarse los niveles de AST y ALT despu\u00e9s de la terapia g\u00e9nica?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>La AST (aspartato aminotransferasa) y la ALT (alanina aminotransferasa) son enzimas que reflejan la salud tanto del h\u00edgado como de los m\u00fasculos.<\/p>\n<p>Son fundamentales despu\u00e9s de la terapia g\u00e9nica porque:<\/p>\n<p>\u2022 Los niveles elevados pueden indicar estr\u00e9s o toxicidad hep\u00e1tica.<br \/>\u2022 En la distrofia muscular de Duchenne, tambi\u00e9n reflejan la degradaci\u00f3n muscular.<br \/>\u2022 Los picos repentinos pueden indicar problemas de seguridad.<\/p>\n<p>La monitorizaci\u00f3n de AST y ALT ayuda a:<\/p>\n<p>\u2022 Evaluar la seguridad del tratamiento<br \/>\u2022 Detectar los efectos adversos a tiempo<br \/>\u2022 Comprender c\u00f3mo responde el cuerpo m\u00e1s all\u00e1 de los cambios visibles<\/p>\n<p><strong>Sin los datos de AST y ALT, la evaluaci\u00f3n de seguridad est\u00e1 incompleta.<\/strong><\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1776705562117\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">\u00bfPor qu\u00e9 las compa\u00f1\u00edas farmac\u00e9uticas no comparten p\u00fablicamente todos los datos de biomarcadores?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>No existe una \u00fanica raz\u00f3n, pero entre los factores comunes se incluyen:<\/p>\n<p>\u2022 Plazos regulatorios (datos publicados tras los procesos de revisi\u00f3n)<br \/>\u2022 Estrategias de presentaci\u00f3n de informes selectivos (destacando primero los resultados positivos)<br \/>\u2022 Preocupaci\u00f3n por la interpretaci\u00f3n err\u00f3nea de los datos brutos<br \/>\u2022 Consideraciones competitivas y comerciales<\/p>\n<p>Sin embargo, en tratamientos de alto riesgo como la terapia g\u00e9nica:<\/p>\n<p>\u2022 La transparencia deber\u00eda prevalecer sobre estas preocupaciones.<br \/>\u2022 Los pacientes y sus familias necesitan informaci\u00f3n completa, no parcial.<\/p>\n<p>Se espera que organizaciones como la Agencia Europea de Medicamentos garanticen que los datos de seguridad y eficacia, incluidos los biomarcadores, sean accesibles y fiables.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1776705628252\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">\u00bfEn qu\u00e9 deber\u00edan fijarse las familias en lugar de en los v\u00eddeos a la hora de evaluar la terapia g\u00e9nica?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Las familias deben priorizar los datos objetivos y cl\u00ednicamente validados, que incluyen:<\/p>\n<p>\u2022 Tendencias de los niveles de CK antes y despu\u00e9s del tratamiento<br \/>\u2022 Valores de AST y ALT para el control de seguridad<br \/>\u2022 Resultados de ensayos cl\u00ednicos controlados<br \/>\u2022 Evaluaciones funcionales (por ejemplo, <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" rel=\"noreferrer noopener\">Puntuaci\u00f3n de la NSAA<\/a>)<br \/>\u2022 Datos de seguimiento a largo plazo (12-24 meses o m\u00e1s)<\/p>\n<p>Adem\u00e1s, las familias deber\u00edan:<\/p>\n<p>\u2022 Consulte a especialistas neuromusculares<br \/>\u2022 Revisar los datos de organismos reguladores de confianza como la Agencia Europea de Medicamentos.<br \/>\u2022 Tenga cuidado con las conclusiones basadas \u00fanicamente en las redes sociales.<\/p>\n<p><strong>El principio fundamental: las decisiones deben basarse en datos, no en impresiones visuales aisladas.<\/strong><\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Leer m\u00e1s: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/biomarkers-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Por qu\u00e9 se deben divulgar los niveles de creatina quinasa (CK), AST, ALT y distrofina.<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"final-thoughts\">Reflexiones finales<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El futuro de la terapia g\u00e9nica en la distrofia muscular de Duchenne depende de un principio: <strong>La evidencia debe preceder a la narrativa.<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Se espera que las empresas que desarrollan terapias, incluidas Solid Biosciences (SGT-003), REGENXBIO (RGX-202), Genethon (GNT0004) y Satellos (SAT-3247), divulguen p\u00fablicamente los niveles de CK despu\u00e9s de la terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne, junto con los datos de AST y ALT, a trav\u00e9s de canales oficiales como la Agencia Europea de Medicamentos.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La comunidad no necesita m\u00e1s v\u00eddeos.<br><strong>Necesita datos que puedan medirse, verificarse y en los que se pueda confiar.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Hasta que no se cumpla ese est\u00e1ndar, el escepticismo no es resistencia, es responsabilidad.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"stop-the-noise-just-share-the-data-for-duchenne-muscular-dystrophy\"><strong>Dejen de basarse en v\u00eddeos innecesarios y poco cient\u00edficos; c\u00e9ntrense en compartir los datos sobre la distrofia muscular de Duchenne.<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Leer m\u00e1s: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/biomarkers-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Los amino\u00e1cidos no esteroideos por s\u00ed solos no son suficientes: por qu\u00e9 se deben divulgar los niveles de creatina quinasa (CK), AST, ALT y distrofina.<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"academic-sources-and-references\"><strong>Fuentes y referencias acad\u00e9micas<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Bushby, K., Finkel, R., Birnkrant, DJ, et al.<\/strong> (2010). Diagn\u00f3stico y tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, parte 1: diagn\u00f3stico y tratamiento farmacol\u00f3gico y psicosocial. The Lancet Neurology, 9(1), 77\u201393. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(09)70271-6\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(09)70271-6<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Bushby, K., Finkel, R., Birnkrant, DJ, et al.<\/strong> (2010). Diagn\u00f3stico y manejo de la distrofia muscular de Duchenne, parte 2: implementaci\u00f3n de la atenci\u00f3n multidisciplinaria. The Lancet Neurology, 9(2), 177\u2013189. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(09)70272-8\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(09)70272-8<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Birnkrant, DJ, Bushby, K., Bann, CM y col.<\/strong> (2018). Diagn\u00f3stico y tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, parte 1: diagn\u00f3stico, tratamiento neuromuscular, rehabilitaci\u00f3n, tratamiento endocrino y gastrointestinal. The Lancet Neurology, 17(3), 251\u2013267. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(18)30024-3\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(18)30024-3<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Birnkrant, DJ, Bushby, K., Bann, CM y col.<\/strong> (2018). Diagn\u00f3stico y tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, parte 2: tratamiento respiratorio, card\u00edaco, \u00f3seo y ortop\u00e9dico. The Lancet Neurology, 17(4), 347\u2013361. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(18)30025-5\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(18)30025-5<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mendell, JR, Sahenk, Z., Lehman, K., et al.<\/strong> (2020). Evaluaci\u00f3n de la administraci\u00f3n sist\u00e9mica de rAAVrh74.MHCK7.micro-distrofina en ni\u00f1os con distrofia muscular de Duchenne. New England Journal of Medicine, 383(21), 2039\u20132047. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1056\/NEJMoa2002295\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1056\/NEJMoa2002295<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Du\u00e1n, D.<\/strong> (2018). Terapia g\u00e9nica sist\u00e9mica con microdistrofina AAV para la distrofia muscular de Duchenne. Molecular Therapy, 26(10), 2337\u20132356. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1016\/j.ymthe.2018.03.012\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1016\/j.ymthe.2018.03.012<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Hathout, Y., Brody, E., Clemens, PR, et al.<\/strong> (2015). Descubrimiento a gran escala de biomarcadores de prote\u00ednas s\u00e9ricas en la distrofia muscular de Duchenne. Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), 112(23), 7153\u20137158. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1073\/pnas.1507719112\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1073\/pnas.1507719112<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>McDonald, CM, et al.<\/strong> (2018). Biomarcadores s\u00e9ricos en la distrofia muscular de Duchenne. Neurology, 90(21), e1839\u2013e1848. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1212\/WNL.0000000000005515\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1212\/WNL.0000000000005515<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Brancaccio, P., Lippi, G. y Maffulli, N.<\/strong> (2007). Marcadores bioqu\u00edmicos de da\u00f1o muscular. Qu\u00edmica Cl\u00ednica y Medicina de Laboratorio, 45(5), 603\u2013611. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1515\/CCLM.2007.115\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1515\/CCLM.2007.115<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Nathwani, RA, Pais, S., Reynolds, TB y Kaplowitz, N.<\/strong> (2005). Alanina aminotransferasa s\u00e9rica en enfermedades del m\u00fasculo esquel\u00e9tico. Hepatolog\u00eda, 41(2), 380\u2013382. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1002\/hep.20548\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1002\/hep.20548<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>High, KA y Roncarolo, MG.<\/strong> (2019). Terapia g\u00e9nica. New England Journal of Medicine, 381(5), 455\u2013464. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1056\/NEJMra1706910\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1056\/NEJMra1706910<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mendell, JR y Rodino-Klapac, LR.<\/strong> (2020). Distrofia muscular de Duchenne: tratamiento con CRISPR\/Cas9. Cell Research, 30(6), 465\u2013466. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1038\/s41422-020-0317-7\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1038\/s41422-020-0317-7<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Agencia Europea de Medicamentos (EMA).<\/strong> Directrices regulatorias e informes de evaluaci\u00f3n sobre terapia g\u00e9nica. Disponibles en: <a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/www.ema.europa.eu<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA).<\/strong> Gu\u00eda de terapia g\u00e9nica humana para la industria. Disponible en: <a href=\"https:\/\/www.fda.gov\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/www.fda.gov<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>In the evolving landscape of gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD), one issue is becoming increasingly clear: CK levels after Duchenne gene therapy are far more important than viral videos circulating online. Families are being exposed to emotionally powerful, time-lapse videos that appear to show improvement after treatment. 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