{"id":6747,"date":"2026-03-12T11:43:48","date_gmt":"2026-03-12T08:43:48","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6747"},"modified":"2026-06-24T22:01:09","modified_gmt":"2026-06-24T19:01:09","slug":"del-zota-phase-3-safari44-clinical-trial-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/del-zota-phase-3-safari44-clinical-trial-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Ensayo cl\u00ednico de fase 3 Del-Zota SAFARI44 para la distrofia muscular de Duchenne: dise\u00f1o del estudio, datos y relevancia cl\u00ednica"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>El ensayo cl\u00ednico de fase 3 del-zota SAFARI44 para la distrofia muscular de Duchenne representa un paso importante hacia el desarrollo de tratamientos espec\u00edficos para pacientes con mutaciones gen\u00e9ticas susceptibles al ex\u00f3n 44 en la distrofia muscular de Duchenne. <\/strong>M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Presentado en la Conferencia Cl\u00ednica y Cient\u00edfica de la Asociaci\u00f3n de Distrofia Muscular, el estudio SAFARI44 eval\u00faa la seguridad y eficacia de del-zota, una terapia de conjugado de anticuerpo-oligonucle\u00f3tido (AOC) en investigaci\u00f3n desarrollada por Avidity Biosciences.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>El ensayo cl\u00ednico de fase 3 se basa en datos alentadores de la etapa inicial que muestran que del-zota puede mejorar significativamente la producci\u00f3n de distrofina y la funci\u00f3n muscular en pacientes con DMD causada por mutaciones del ex\u00f3n 44.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#key-highlights-of-the-safari-44-phase-3-trial\">\u00bfQu\u00e9 es el ensayo cl\u00ednico de fase 3 SAFARI44?<\/a><\/li><li><a href=\"#primary-and-secondary-endpoints\">Criterios de valoraci\u00f3n primarios y secundarios<\/a><\/li><li><a href=\"#mechanism-of-del-zota-therapy\">Mecanismo de la terapia con Del-Zota<\/a><\/li><li><a href=\"#earlier-clinical-data-explore-44-trial\">Datos cl\u00ednicos anteriores: ensayo cl\u00ednico EXPLORE44<\/a><ul><li><a href=\"#key-findings-from-explore-44\">Hallazgos clave de EXPLORE44<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#open-label-extension-ole-results\">Resultados de la extensi\u00f3n de etiqueta abierta (OLE)<\/a><\/li><li><a href=\"#safety-and-tolerability\">Seguridad y tolerabilidad<\/a><\/li><li><a href=\"#why-the-safari-44-trial-matters\">Por qu\u00e9 es importante el ensayo cl\u00ednico SAFARI44<\/a><\/li><li><a href=\"#in-which-countries-will-the-del-zota-phase-3-safari-44-clinical-trials-begin\">\u00bfEn qu\u00e9 pa\u00edses comenzar\u00e1n los ensayos cl\u00ednicos de fase 3 del Del-Zota y del SAFARI44?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"key-highlights-of-the-safari-44-phase-3-trial\" class=\"wp-block-heading\">\u00bfQu\u00e9 es el ensayo cl\u00ednico de fase 3 SAFARI44?<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Participar\u00e1n aproximadamente 70 pacientes ambulatorios de 2 a\u00f1os o m\u00e1s.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Los participantes recibir\u00e1n dosis intravenosas cada seis semanas durante 54 semanas.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>El ensayo cl\u00ednico incluye:<\/strong>\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Fase de tratamiento aleatorizado doble ciego (54 semanas)<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Extensi\u00f3n de etiqueta abierta (54 semanas)<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Seguimiento de seguridad (6 semanas)<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Los participantes recibir\u00e1n del-zota 5 mg\/kg de PMO (28 mg\/kg de peso total de AOC) o placebo en una aleatorizaci\u00f3n 1:1.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Se administrar\u00e1n un total de nueve infusiones durante el per\u00edodo de tratamiento a ciegas.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Este dise\u00f1o tiene como objetivo determinar si del-zota puede mejorar significativamente la funci\u00f3n muscular y la producci\u00f3n de distrofina, objetivos terap\u00e9uticos clave para la distrofia muscular de Duchenne.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"primary-and-secondary-endpoints\" class=\"wp-block-heading\">Criterios de valoraci\u00f3n primarios y secundarios<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>El criterio de valoraci\u00f3n principal del ensayo cl\u00ednico de fase 3 del-zota SAFARI44 es:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Cambio en el tiempo de ascenso de la velocidad<\/strong>:una medida funcional ampliamente utilizada que refleja la fuerza muscular de las extremidades inferiores.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Las medidas de resultados secundarios incluyen:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>niveles de creatina quinasa (CK)<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Velocidad de subida de 4 escaleras<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Prueba de caminata\/carrera de 10 metros<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Velocidad de zancada del SV95C<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Evaluaci\u00f3n ambulatoria de North Star (NSAA)<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Estas m\u00e9tricas se utilizan com\u00fanmente en ensayos cl\u00ednicos de DMD para evaluar la progresi\u00f3n de la enfermedad y la mejora funcional. M\u00e1s informaci\u00f3n:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/biomarkers-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Biomarcadores en la DMD<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"mechanism-of-del-zota-therapy\" class=\"wp-block-heading\">Mecanismo de la terapia con Del-Zota<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Del-zota es un conjugado de anticuerpo-oligonucle\u00f3tido (AOC) dise\u00f1ado para administrar olig\u00f3meros de morfolino fosforodiamidato (PMO) directamente al tejido muscular.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La terapia tiene como objetivo:<\/p>\n\n\n\n<ol class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Omitir el ex\u00f3n 44 en el gen de la distrofina<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Restaurar el marco de lectura del ARNm de la distrofina<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Permite la producci\u00f3n de una prote\u00edna distrofina m\u00e1s corta pero funcional.<\/strong><\/li>\n<\/ol>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Esta estrategia puede ayudar a estabilizar las fibras musculares y retardar la progresi\u00f3n de la enfermedad en pacientes cuyas mutaciones son susceptibles de terapias de omisi\u00f3n de exones.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"earlier-clinical-data-explore-44-trial\" class=\"wp-block-heading\">Datos cl\u00ednicos anteriores: ensayo cl\u00ednico EXPLORE44<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>El estudio EXPLORE44 se basa en los resultados del ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2 EXPLORE44, que incluy\u00f3 a 26 participantes con distrofia muscular de Duchenne susceptible al ex\u00f3n 44.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"968\" height=\"1024\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-968x1024.jpg\" alt=\"Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44 para la distrofia muscular de Duchenne\" class=\"wp-image-5275\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-968x1024.jpg 968w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-284x300.jpg 284w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-768x813.jpg 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-1452x1536.jpg 1452w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-11x12.jpg 11w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-397x420.jpg 397w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-150x159.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-300x317.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-696x737.jpg 696w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-1068x1130.jpg 1068w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping.jpg 1890w\" sizes=\"auto, (max-width: 968px) 100vw, 968px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<h3 id=\"key-findings-from-explore-44\" class=\"wp-block-heading\">Hallazgos clave de EXPLORE44<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Datos cl\u00ednicos demostraron:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Concentraciones de PMO de ~200 nM en el m\u00fasculo esquel\u00e9tico<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>~25% de niveles normales de distrofina<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>37% aumento en la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>&gt;80% reducci\u00f3n en la creatina quinasa<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los resultados funcionales tambi\u00e9n mostraron resultados alentadores en comparaci\u00f3n con las cohortes de historia natural. Leer m\u00e1s: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/del-zota-explore44-provides-nearly-30-normal-dystrophin-production-in-patients-amenable-to-exon-44-skipping\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Del-zota (EXPLORE44) proporciona una producci\u00f3n normal de distrofina de casi 30%<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"open-label-extension-ole-results\" class=\"wp-block-heading\">Resultados de la extensi\u00f3n de etiqueta abierta (OLE)<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Los participantes que continuaron el tratamiento en la extensi\u00f3n abierta experimentaron beneficios funcionales mensurables durante 12 a 24 meses.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los resultados observados incluyeron:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Prueba de subir 4 escaleras<\/strong>\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Mejora de 2,1 segundos<\/li>\n\n\n\n<li><strong>La cohorte de historia natural disminuy\u00f3 2,7 segundos<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>Caminata\/carrera de 10 metros\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Mejora de 0,7 segundos frente a una disminuci\u00f3n de 1,5 segundos en cohortes no tratadas<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>Hora de levantarse del suelo\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Mejora de 3,2 segundos frente a una disminuci\u00f3n de 1,6 segundos<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los hallazgos adicionales incluyeron:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Puntuaciones NSAA estables en pacientes tratados<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Mejora de 1,5 puntos en las puntuaciones de Rendimiento de las Extremidades Superiores (PUL)<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Estos resultados sugieren que del-zota puede retardar o estabilizar el deterioro funcional, un objetivo importante en la terapia de la distrofia muscular de Duchenne.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"safety-and-tolerability\" class=\"wp-block-heading\">Seguridad y tolerabilidad<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En los primeros estudios cl\u00ednicos, del-zota demostr\u00f3 un perfil de seguridad favorable:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>La mayor\u00eda de los eventos adversos fueron leves a moderados.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>No se reportaron se\u00f1ales de seguridad inesperadas<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Se observaron reducciones significativas en los niveles de creatina quinasa.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Estos hallazgos respaldan la continuaci\u00f3n de la investigaci\u00f3n en el ensayo cl\u00ednico de fase 3 SAFARI44.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"why-the-safari-44-trial-matters\" class=\"wp-block-heading\">Por qu\u00e9 es importante el ensayo cl\u00ednico SAFARI44<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>El ensayo cl\u00ednico de fase 3 del-zota SAFARI44 para la distrofia muscular de Duchenne podr\u00eda proporcionar evidencia fundamental que respalde una nueva terapia de precisi\u00f3n para pacientes susceptibles al ex\u00f3n 44.<\/strong> M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/upcoming-exon-44-skipping-therapies-for-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Pr\u00f3ximas terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Si tiene \u00e9xito, del-zota puede:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Aumentar la producci\u00f3n de distrofina<\/li>\n\n\n\n<li>Mejorar la funci\u00f3n muscular<\/li>\n\n\n\n<li>Retrasar la progresi\u00f3n de la enfermedad<\/li>\n\n\n\n<li>Ampliar las opciones de tratamiento para la comunidad con DMD<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 id=\"in-which-countries-will-the-del-zota-phase-3-safari-44-clinical-trials-begin\" class=\"wp-block-heading\">\u00bfEn qu\u00e9 pa\u00edses comenzar\u00e1n los ensayos cl\u00ednicos de fase 3 del Del-Zota y del SAFARI44?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El ensayo cl\u00ednico de fase 3 SAFARI44 de del-zota est\u00e1 dise\u00f1ado como un estudio cl\u00ednico global, lo que significa que el reclutamiento se realizar\u00e1 en varias regiones en lugar de en un solo pa\u00eds. Se espera que el estudio inscriba a participantes en varios pa\u00edses de Europa, Asia y otras regiones. Se espera que Avidity Biosciences anuncie los pa\u00edses donde se realizar\u00e1 el ensayo SAFARI44.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sigue esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos los ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>The del-zota phase 3 SAFARI44 clinical trial for Duchenne muscular dystrophy represents a major step toward developing targeted treatments for patients with exon-44\u2013amenable genetic mutations in Duchenne Muscular Dystrophy. Learn More: Mutations and Deletions Amenable to Exon 44 Skipping Therapies Presented at the Muscular Dystrophy Association Clinical &amp; Scientific Conference, the SAFARI44 study evaluates the [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6751,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[126,137,298,141,127,246,77,178],"class_list":["post-6747","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-avidity-biosciences","tag-clinical-trial","tag-del-zota","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies","tag-exon-skipping","tag-exon-skipping-therapies"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6747","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6747"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6747\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6751"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6747"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6747"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6747"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}