{"id":6742,"date":"2026-03-11T21:55:54","date_gmt":"2026-03-11T18:55:54","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6742"},"modified":"2026-03-11T21:59:30","modified_gmt":"2026-03-11T18:59:30","slug":"regenxbio-phase-1-2-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/regenxbio-phase-1-2-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202\/","title":{"rendered":"Regenxbio informa nuevos datos provisionales positivos del ensayo de fase 1\/2 de Rgx-202 Affinity Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>REGENXBIO anunci\u00f3 nuevos datos provisionales positivos del ensayo de fase I\/II AFFINITY DUCHENNE de RGX-202, una posible terapia g\u00e9nica de primera clase para la distrofia muscular de Duchenne.<\/strong> La investigadora del ensayo, Dra. Carolina Tesi-Rocha, Profesora Cl\u00ednica de Neurolog\u00eda de la Facultad de Medicina de Stanford, Stanford Children&#039;s Health, presenta estos datos, que incluyen nuevas mediciones de resonancia magn\u00e9tica funcional, de seguridad, de biomarcadores y card\u00edaca, en la Conferencia Cl\u00ednica y Cient\u00edfica de la Asociaci\u00f3n de Distrofia Muscular (MDA). M\u00e1s informaci\u00f3n:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/biomarkers-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Biomarcadores<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#affinity-duchenne-phase-i-ii-interim-data-updates-data-cut-january-5-2026\">Actualizaci\u00f3n de datos provisionales de AFFINITY DUCHENNE Fase I\/II (corte de datos: 5 de enero de 2026)<\/a><ul><li><a href=\"#functional-data\">Datos funcionales<\/a><\/li><li><a href=\"#cardiac-function\">Funci\u00f3n card\u00edaca<\/a><\/li><li><a href=\"#biomarker-data\">Datos de biomarcadores<\/a><\/li><li><a href=\"#safety-and-tolerability-data\">Datos de seguridad y tolerabilidad<\/a><\/li><li><a href=\"#affinity-duchenne-trial\">Ensayo AFFINITY DUCHENNE<\/a><\/li><\/ul><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cLos nuevos datos provisionales de Fase I\/II publicados hoy demuestran un impacto positivo continuo en la funci\u00f3n, una salud card\u00edaca estable y un perfil de seguridad favorable, lo que destaca el potencial de RGX-202 como una opci\u00f3n de terapia g\u00e9nica diferenciada para la Duchenne\u201d, declar\u00f3 el Dr. Steve Pakola, director m\u00e9dico de REGENXBIO. \u201cNuestro enfoque proactivo e integral en materia de seguridad, combinado con nuestro novedoso compuesto de microdistrofina, se ve respaldado por la seguridad sostenida y los resultados funcionales duraderos hasta dos a\u00f1os despu\u00e9s del tratamiento. A medida que nos acercamos a la publicaci\u00f3n de los datos clave a principios del segundo trimestre, nos sentimos muy alentados por este nuevo y exhaustivo conjunto de datos y la oportunidad de impulsar RGX-202 como una posible opci\u00f3n terap\u00e9utica significativa para los pacientes\u201d.\u201d<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cDuchenne es una enfermedad degenerativa devastadora que, con el tiempo, priva a los ni\u00f1os de fuerza muscular e independencia, y me complace ver el continuo y positivo perfil de seguridad y eficacia alentador de RGX-202\u201d, declar\u00f3 la Dra. Tesi-Rocha. \u201cEstos datos positivos de la fase I\/II, que incluyen resultados de biomarcadores, mejor\u00eda funcional, estabilidad card\u00edaca y seguridad hep\u00e1tica, ofrecen una visi\u00f3n m\u00e1s clara del posible impacto de RGX-202 en indicadores clave de salud en pacientes con Duchenne\u2019.\u201d<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"affinity-duchenne-phase-i-ii-interim-data-updates-data-cut-january-5-2026\">Actualizaci\u00f3n de datos provisionales de AFFINITY DUCHENNE Fase I\/II (corte de datos: 5 de enero de 2026)<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"functional-data\">Datos funcionales<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En los resultados funcionales provisionales de siete participantes tratados con el nivel de dosis fundamental (2\u00d71014 GC\/kg), de aproximadamente 6 a 12 a\u00f1os de edad al momento de la dosificaci\u00f3n, RGX-202 contin\u00faa demostrando evidencia de un impacto positivo en la trayectoria de la enfermedad en la Evaluaci\u00f3n Ambulatoria North Star (NSAA) y todas las pruebas de funci\u00f3n cronometradas (tiempo para ponerse de pie, caminata-carrera de 10 metros, tiempo para escalar) al a\u00f1o.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los resultados funcionales se analizaron mediante m\u00faltiples m\u00e9todos validados para estimar la progresi\u00f3n esperada de la enfermedad sin tratamiento, incluyendo el modelo de progresi\u00f3n de la enfermedad cTAP y comparaciones con controles externos mediante emparejamiento exacto aproximado y ponderaci\u00f3n por puntuaci\u00f3n de propensi\u00f3n. La ponderaci\u00f3n por puntuaci\u00f3n de propensi\u00f3n es el principal m\u00e9todo de an\u00e1lisis especificado en el SAP para el ensayo fundamental.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los participantes que recibieron la dosis fundamental mostraron un mejor rendimiento en todas las pruebas de funci\u00f3n cronometrada y NSAA en comparaci\u00f3n con el grupo control externo mediante la ponderaci\u00f3n por puntuaci\u00f3n de propensi\u00f3n. El intervalo de confianza 95% demuestra favorabilidad para RGX-202.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En el NSAA, los participantes que recibieron la dosis pivotal superaron la trayectoria esperada de la enfermedad y los controles externos. Cabe destacar que cinco de los siete participantes ten\u00edan m\u00e1s de 8 a\u00f1os al momento de la administraci\u00f3n, edad en la que se espera un deterioro funcional. Al a\u00f1o, los participantes (n=7) mejoraron un promedio de +4,9 puntos en comparaci\u00f3n con cTAP. Los participantes de mayor edad (n=5) mejoraron un promedio de +5,2 puntos en comparaci\u00f3n con cTAP.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Adem\u00e1s, los participantes del nivel de dosis 1 (1\u00d71014 GC\/kg) (n = 3) superaron la trayectoria de la enfermedad esperada y mejoraron un promedio de +5,6 puntos en comparaci\u00f3n con cTAP a los dos a\u00f1os.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"cardiac-function\">Funci\u00f3n card\u00edaca<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los participantes que recibieron la dosis fundamental demostraron estabilidad card\u00edaca un a\u00f1o despu\u00e9s del tratamiento, medida mediante puntos finales de resonancia magn\u00e9tica, incluida la fracci\u00f3n de eyecci\u00f3n del ventr\u00edculo izquierdo media, la tensi\u00f3n circunferencial global y la fibrosis evaluada mediante realce tard\u00edo con gadolinio.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"biomarker-data\">Datos de biomarcadores<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los datos de biomarcadores del estudio de fase I\/II siguen respaldando una expresi\u00f3n y transducci\u00f3n elevadas y constantes de la microdistrofina RGX-202 (n=13). Nuevos datos de un paciente adicional, de 3,6 a\u00f1os en el momento de la administraci\u00f3n, mostraron un nivel de expresi\u00f3n de microdistrofina de 51,21 TP158T en la semana 12. El criterio de valoraci\u00f3n principal en la fase pivotal de AFFINITY DUCHENNE es la proporci\u00f3n de participantes cuya expresi\u00f3n de microdistrofina RGX-202 es &gt;101 TP158T en la semana 12.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">RGX-202 se localiz\u00f3 apropiadamente en el sarcolema, lo que demuestra que el constructo diferenciado con la inclusi\u00f3n del dominio C-Terminal (CT) se dirige apropiadamente al m\u00fasculo.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"safety-and-tolerability-data\">Datos de seguridad y tolerabilidad<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los nuevos datos provisionales de seguridad de todos los participantes de la dosis pivotal de Fase I\/II, de 1 a &lt;12 a\u00f1os de edad, en el momento de la administraci\u00f3n, no muestran evidencia de da\u00f1o hep\u00e1tico en m\u00faltiples mediciones. La media de gamma-glutamil transferasa (GGT) y la bilirrubina total, marcadores reconocidos de inflamaci\u00f3n hep\u00e1tica en la distrofia muscular de Duchenne, no superaron el l\u00edmite superior de la normalidad hasta dos a\u00f1os despu\u00e9s del tratamiento. Se observ\u00f3 una reducci\u00f3n media de la creatincinasa al a\u00f1o del tratamiento (n = 8), respaldada por reducciones medias de ALT (n = 7), AST (n = 7) y LDH (n = 8).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">RGX-202 fue bien tolerado, sin eventos adversos graves (EAG) ni eventos adversos de especial inter\u00e9s (EAI) en el estudio de fase I\/II hasta la fecha de corte de datos (n=13). Los eventos adversos comunes relacionados con el f\u00e1rmaco incluyeron v\u00f3mitos, fatiga y n\u00e1useas. Todos son t\u00edpicamente previsibles con la administraci\u00f3n de terapia g\u00e9nica. Un r\u00e9gimen proactivo de inmunomodulaci\u00f3n de corta duraci\u00f3n, en combinaci\u00f3n con un constructo diferenciado y niveles de pureza de producto l\u00edderes en la industria de m\u00e1s de 801 c\u00e1psides completas TP158T, podr\u00eda contribuir a un perfil de seguridad favorable para RGX-202.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"affinity-duchenne-trial\">Ensayo AFFINITY DUCHENNE<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">REGENXBIO espera compartir los datos clave a principios del segundo trimestre de 2026 y solicitar una reuni\u00f3n previa a la BLA con el FDA a mediados de 2026. La compa\u00f1\u00eda contin\u00faa inscribiendo a unos 30 participantes mayores de 1 a\u00f1o en el ensayo confirmatorio de RGX-202 y espera tener a la mayor\u00eda de los participantes inscritos en este ensayo al momento de la presentaci\u00f3n de la BLA.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sigue esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos los ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>REGENXBIO announced new positive interim data from the Phase I\/II AFFINITY DUCHENNE trial of RGX-202, a potential best-in-class gene therapy for Duchenne muscular dystrophy. 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Los investigadores tambi\u00e9n informan de resultados card\u00edacos estables y un perfil de seguridad favorable. Estos hallazgos generan expectaci\u00f3n por los datos cruciales del ensayo, previstos para 2026.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6742","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6742"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6742\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6744"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6742"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6742"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6742"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}