{"id":6739,"date":"2026-03-24T15:16:30","date_gmt":"2026-03-24T12:16:30","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6739"},"modified":"2026-03-24T15:18:59","modified_gmt":"2026-03-24T12:18:59","slug":"inspire-duchenne-sgt-003-clinical-trial-update","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/inspire-duchenne-sgt-003-clinical-trial-update\/","title":{"rendered":"Terapia g\u00e9nica SGT-003: Comienza el estudio de fase 3 de INSPIRE DUCHENNE."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Solid Biosciences ha informado de resultados provisionales alentadores de su ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2 INSPIRE DUCHENNE en curso, que eval\u00faa la terapia g\u00e9nica en investigaci\u00f3n SGT-003 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/strong> Los datos sugieren que la terapia puede ayudar a restaurar prote\u00ednas musculares cr\u00edticas, mejorar los biomarcadores de la salud muscular y estabilizar la funci\u00f3n card\u00edaca en los participantes tratados.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La actualizaci\u00f3n se present\u00f3 en la Reuni\u00f3n Anual de la Asociaci\u00f3n de Distrofia Muscular (MDA) de 2026 y destac\u00f3 nuevos hallazgos de biopsias musculares, biomarcadores sangu\u00edneos, evaluaciones card\u00edacas y monitoreo de seguridad.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Descripci\u00f3n general de la prueba INSPIRE DUCHENNE<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>INSPIRE DUCHENNE es el primer ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2 en humanos dise\u00f1ado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la actividad biol\u00f3gica de SGT-003 en ni\u00f1os con distrofia muscular de Duchenne.<\/strong> Leer ahora: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/faq-solid-biosciences-sgt-003-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" data-type=\"link\" data-id=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/faq-solid-biosciences-sgt-003-gene-therapy\/\" rel=\"noreferrer noopener\">Preguntas frecuentes sobre la terapia g\u00e9nica Solid Biosciences SGT-003<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Las caracter\u00edsticas principales del estudio incluyen:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Infusi\u00f3n de terapia g\u00e9nica de dosis \u00fanica<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Nivel de dosis de 1E14 vg\/kg<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Dise\u00f1o multic\u00e9ntrico de etiqueta abierta<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Realizado en 15 sitios cl\u00ednicos en EE. UU., Canad\u00e1, Italia y el Reino Unido.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Al 11 de marzo de 2026, un total de 40 participantes han recibido SGT-003.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Se observ\u00f3 una fuerte expresi\u00f3n de microdistrofina<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Los resultados de la biopsia muscular mostraron una producci\u00f3n robusta de microdistrofina despu\u00e9s del tratamiento.<\/strong> La microdistrofina es una versi\u00f3n abreviada de la prote\u00edna distrofina dise\u00f1ada para ayudar a estabilizar las c\u00e9lulas musculares en personas con Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Los investigadores tambi\u00e9n observaron la restauraci\u00f3n de componentes clave del complejo proteico asociado a la distrofina (DAPC), incluidos:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Beta-sarcoglicano<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Sintetasa de \u00f3xido n\u00edtrico neuronal (nNOS)<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Estas prote\u00ednas desempe\u00f1an un papel fundamental en el mantenimiento de la integridad muscular. En la distrofia muscular de Duchenne, la ausencia de distrofina desestabiliza este complejo, lo que provoca da\u00f1o y degeneraci\u00f3n muscular.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">SGT-003 es notable porque su construcci\u00f3n de microdistrofina contiene el dominio de uni\u00f3n R16\/R17, que ayuda a localizar correctamente la nNOS en el tejido muscular, algo que no est\u00e1 presente en muchos otros dise\u00f1os de terapia gen\u00e9tica.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Las mejoras en los biomarcadores sugieren fibras musculares m\u00e1s sanas<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El estudio tambi\u00e9n midi\u00f3 m\u00faltiples biomarcadores asociados con el da\u00f1o y la reparaci\u00f3n muscular. Los resultados sugieren que el tratamiento con SGT-003 puede ayudar a estabilizar las fibras musculares y reducir la degeneraci\u00f3n continua. M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/biomarkers-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"6725\" rel=\"noreferrer noopener\">Biomarcadores<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Un marcador importante evaluado fue la cadena pesada de miosina embrionaria (eMHC).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>El eMHC normalmente se expresa durante el desarrollo fetal.<\/li>\n\n\n\n<li>En la enfermedad de Duchenne, reaparece cuando los m\u00fasculos intentan reparar el da\u00f1o continuo.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Los investigadores observaron una reducci\u00f3n promedio de 44% en las fibras eMHC positivas en el d\u00eda 90, lo que indica que la terapia puede ayudar a interrumpir el ciclo de degeneraci\u00f3n y regeneraci\u00f3n muscular que se observa com\u00fanmente en la enfermedad de Duchenne.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Estas mejoras de biomarcadores sugieren:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Reducci\u00f3n del da\u00f1o muscular<\/li>\n\n\n\n<li>Mejora la estabilidad de las fibras musculares<\/li>\n\n\n\n<li>Preservaci\u00f3n de c\u00e9lulas madre musculares<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Signos de funci\u00f3n card\u00edaca estabilizada<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Aunque originalmente las mediciones card\u00edacas se incluyeron s\u00f3lo para monitorear la seguridad, los investigadores observaron estabilizaci\u00f3n y mejora en la funci\u00f3n card\u00edaca luego del tratamiento.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La funci\u00f3n card\u00edaca se evalu\u00f3 utilizando la fracci\u00f3n de eyecci\u00f3n del ventr\u00edculo izquierdo (FEVI), una medida de la eficacia con la que el coraz\u00f3n bombea sangre.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Las mejoras fueron particularmente notables en los participantes que ten\u00edan niveles de FEVI bajos-normales antes del tratamiento.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Este hallazgo es especialmente importante porque la miocardiopat\u00eda es una de las principales causas de muerte en la distrofia muscular de Duchenne. Los estudios sugieren:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Aproximadamente el 25% de los pacientes muestran signos de miocardiopat\u00eda a los 6 a\u00f1os<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Casi 59% muestran s\u00edntomas a los 10 a\u00f1os<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Seguridad y tolerabilidad<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>El SGT-003 ha demostrado hasta ahora un perfil de seguridad favorable.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Entre los 40 participantes tratados:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>La terapia ha sido generalmente bien tolerada.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>No se han reportado problemas de seguridad importantes en el an\u00e1lisis provisional.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Otro aspecto distintivo del tratamiento es su enfoque simplificado de manejo inmunitario. La terapia se administra mediante un r\u00e9gimen de inmunomodulaci\u00f3n profil\u00e1ctica solo con esteroides, lo que puede reducir la carga del tratamiento en comparaci\u00f3n con los protocolos m\u00e1s complejos utilizados en otras terapias g\u00e9nicas.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Terapia g\u00e9nica SGT-003: Fase 3 de INSPIRE DUCHENNE (NCT06138639)<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Este estudio investiga una terapia g\u00e9nica llamada SGT-003 para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Existen criterios espec\u00edficos que los pacientes deben cumplir para participar.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/how-to-participate-in-clinical-trials-for-duchenne\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u00bfC\u00f3mo participa mi hijo en los ensayos cl\u00ednicos para la enfermedad de Duchenne?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">\u00bfQui\u00e9nes pueden participar? (Criterios de inclusi\u00f3n)<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Grupos de edad:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Grupo 1: de 4 a menos de 7 a\u00f1os<\/li>\n\n\n\n<li>Grupo 2: de 7 a menos de 12 a\u00f1os<\/li>\n\n\n\n<li>Grupo 3: Desde el nacimiento hasta los 4 a\u00f1os o menos<\/li>\n\n\n\n<li>Grupo 4: de 12 a menos de 18 a\u00f1os<\/li>\n\n\n\n<li>Grupo 5: de 10 a menos de 18 a\u00f1os<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Capacidad para caminar:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Grupos 1, 2 y 4: Deben poder caminar.<\/li>\n\n\n\n<li>Grupo 3: Pueden caminar o no caminar.<\/li>\n\n\n\n<li>Grupo 5: No deben caminar actualmente, pero deben haber podido caminar en el pasado.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Adem\u00e1s, los participantes (cuando corresponda) deben ser capaces de completar una caminata o carrera de 10 metros en menos de 30 segundos.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Diagn\u00f3stico y gen\u00e9tica:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Debe tener un diagn\u00f3stico confirmado de distrofia muscular de Duchenne.<\/li>\n\n\n\n<li>Debe presentar una mutaci\u00f3n en el gen de la distrofina compatible con la distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/li>\n\n\n\n<li>En algunos casos, puede ser necesaria una biopsia muscular para medir los niveles de distrofina.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Estado inmunol\u00f3gico:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Debe dar negativo en la prueba de anticuerpos contra el AAV (vector viral).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Uso de esteroides:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Grupos 1, 2, 4 y 5:\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Debe estar siguiendo un r\u00e9gimen diario estable de esteroides durante al menos 12 semanas.<\/li>\n\n\n\n<li>Esto incluye prednisona (al menos 0,5 mg\/kg\/d\u00eda) o deflazacort (al menos 0,75 mg\/kg\/d\u00eda).<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>Grupo 3: No requiere esteroides<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Evaluaciones f\u00edsicas:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Debe cumplir con los criterios de la prueba de caminar\/correr de 10 metros.<\/li>\n\n\n\n<li>Debe cumplir con los criterios de tiempo para ponerse de pie (desde estar acostado).<\/li>\n\n\n\n<li>El grupo 5 tambi\u00e9n debe cumplir con los requisitos de funci\u00f3n de las extremidades superiores (prueba PUL 2.0).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Otro requisito:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>El peso corporal debe ser de 90 kg o menos.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT06138639\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">NCT06138639<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">\u00bfQui\u00e9nes no pueden participar? (Criterios de exclusi\u00f3n)<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los participantes no podr\u00e1n unirse al estudio si:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Haber utilizado f\u00e1rmacos modificadores de la distrofina en los \u00faltimos 3 meses.<\/li>\n\n\n\n<li>Haber recibido previamente alguna terapia g\u00e9nica (aprobada o experimental).<\/li>\n\n\n\n<li>Haber tomado ciertos medicamentos en los \u00faltimos 3 meses o antes de que el medicamento se haya eliminado completamente del cuerpo.<\/li>\n\n\n\n<li>Diagn\u00f3stico cl\u00ednico establecido de DMD asociado con cualquier mutaci\u00f3n por deleci\u00f3n, invariante o variante, que se prevea que no exprese los exones 1 a 11, o los exones 42 a 45, o los exones 57 a 69, ambos inclusive, en el gen DMD, seg\u00fan lo documentado por un informe gen\u00e9tico y confirmado por las pruebas gen\u00e9ticas del patrocinador.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sigue esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos los ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Solid Biosciences has reported encouraging interim results from its ongoing Phase 1\/2 INSPIRE DUCHENNE clinical trial, evaluating the investigational gene therapy SGT-003 for Duchenne muscular dystrophy (DMD). 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The update was presented at [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6740,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[61,419,524,110,170,109],"class_list":["post-6739","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-gene-therapy","tag-impact-duchenne","tag-inspire-duchenne","tag-sgt-003","tag-sgt-003-gene-therapy","tag-solid-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6739","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6739"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6739\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6740"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6739"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6739"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6739"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}