{"id":6289,"date":"2026-04-29T17:14:16","date_gmt":"2026-04-29T14:14:16","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6289"},"modified":"2026-04-29T17:16:44","modified_gmt":"2026-04-29T14:16:44","slug":"precision-biosciences-pbgene-dmd-phase-1-2a-function-dmd-clinical-trial-nct07429240","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/precision-biosciences-pbgene-dmd-phase-1-2a-function-dmd-clinical-trial-nct07429240\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences anunci\u00f3 el inicio del estudio de fase 1\/2a (FUNCTION-DMD) de PBGENE-DMD en pacientes ambulatorios con Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Precision BioSciences anunci\u00f3 el inicio de un ensayo de fase 1\/2a de PBGENE-DMD (NCT07429240) en pacientes ambulatorios con Duchenne de 2 a 7 a\u00f1os de edad.<\/strong> En este ensayo, se estudiar\u00e1 una dosis \u00fanica de FUNCTION-DMD durante 130 semanas. <strong>Leer m\u00e1s:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/precision-biosciences-pbgene-dmd-function-dmd-phase-1-2-clinical-study\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Precision BioSciences recibe la autorizaci\u00f3n estadounidense FDA para la solicitud de nuevo f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-is-pbgene-dmd-phase-1-2-a-clinical-trial\">\u00bfQu\u00e9 es el ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2a PBGENE-DMD?<\/a><\/li><li><a href=\"#pbgene-dmd-phase-1-2-a-nct-07429240\">PBGENE-DMD Fase 1\/\u200b2a \u2013 NCT07429240<\/a><\/li><li><a href=\"#how-to-participate-in-the-pbgene-dmd-phase-1-2-a-clinical-trial\">C\u00f3mo participar en el ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2a PBGENE-DMD<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Este estudio de fase 1\/2a est\u00e1 dise\u00f1ado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los primeros signos de eficacia de PBGENE-DMD en personas con DMD que tienen mutaciones adecuadas para la escisi\u00f3n de los exones 45-55.<\/strong> En vista de las limitaciones de las opciones de tratamiento actuales, PBGENE-DMD ofrece una nueva estrategia prometedora destinada a brindar una correcci\u00f3n \u00fanica y duradera del defecto gen\u00e9tico subyacente en el subgrupo molecular m\u00e1s grande de personas con DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Se pueden inscribir hasta 18 participantes en este ensayo. La duraci\u00f3n total de la participaci\u00f3n en el ensayo para cada participante es de aproximadamente 130 semanas.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-pbgene-dmd-phase-1-2-a-clinical-trial\">\u00bfQu\u00e9 es el ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2a PBGENE-DMD?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Este es un ensayo cl\u00ednico en fase inicial que prueba un nuevo tratamiento llamado PBGENE-DMD en ni\u00f1os y hombres con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que presentan alteraciones gen\u00e9ticas espec\u00edficas que podr\u00edan responder a esta terapia. Los participantes recibir\u00e1n una dosis \u00fanica del tratamiento por v\u00eda intravenosa (una vena del brazo). Los m\u00e9dicos supervisar\u00e1n de cerca la seguridad, los efectos secundarios y las primeras se\u00f1ales de que el tratamiento est\u00e1 funcionando.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Para ayudar a reducir posibles reacciones inmunes, los participantes tambi\u00e9n recibir\u00e1n medicamentos a corto plazo durante el tratamiento.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El estudio consta de dos partes. En la primera, los investigadores determinar\u00e1n una dosis segura y bien tolerada. Si se confirma dicha dosis, en la segunda, se incluir\u00e1n participantes adicionales para evaluar el tratamiento con m\u00e1s detalle.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Participar\u00e1n en el estudio hasta 18 participantes. Se realizar\u00e1 un seguimiento de cada uno durante aproximadamente dos a\u00f1os y medio (aproximadamente 130 semanas).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/faq-pbgene-dmd-gene-editing-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica PBGENE-DMD: Beneficios, requisitos y preguntas frecuentes<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pbgene-dmd-phase-1-2-a-nct-07429240\">PBGENE-DMD Fase 1\/\u200b2a \u2013 NCT07429240<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Estudio multic\u00e9ntrico de fase 1\/2a, abierto, para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de PBGENE-DMD en participantes con distrofia muscular de Duchenne (FUNCTION-DMD).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Inicio del estudio (estimado):<\/strong> 2026-03<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Finalizaci\u00f3n primaria (estimada):<\/strong> 2029-11<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Finalizaci\u00f3n del estudio (estimada):<\/strong> 2029-12<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>N\u00famero de participantes (estimado):<\/strong> 18<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Tipo de estudio:<\/strong> Intervencionista<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ubicaci\u00f3n:<\/strong> Hospital de Ni\u00f1os de Arkansas<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Edades elegibles para estudiar:<\/strong> 2 a\u00f1os a 7 a\u00f1os (ni\u00f1o)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Criterios principales de inclusi\u00f3n y exclusi\u00f3n. \u2013 <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT07429240\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">NCT07429240<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"how-to-participate-in-the-pbgene-dmd-phase-1-2-a-clinical-trial\">C\u00f3mo participar en el ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2a PBGENE-DMD<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Para participar en el ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2a PBGENE-DMD, puede utilizar la informaci\u00f3n de contacto que aparece a continuaci\u00f3n.&nbsp;<strong>M\u00e1s informaci\u00f3n<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/how-to-participate-in-clinical-trials-for-duchenne\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u00bfC\u00f3mo participar en ensayos cl\u00ednicos para Duchenne (DMD)?<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Nombre:<\/strong> Eileen Bristow<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>N\u00famero de tel\u00e9fono:<\/strong> +1-610-462-1004<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Correo electr\u00f3nico:<\/strong> function-DMD@precisionbiosciences.com<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Leer m\u00e1s<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Precision BioSciences announced the commencement of a Phase 1\/\u200b2a trial of PBGENE-DMD (NCT07429240) in ambulatory patients with Duchenne aged 2 to 7 years. In this trial, single dose of FUNCTION-DMD will be studied over 130 weeks. Read More: Precision BioSciences Receives U.S. FDA Clearance of Investigational New Drug Application This Phase 1\/2a study is designed [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6291,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[137,242,359,479,72,493,314,313],"class_list":["post-6289","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-clinical-trial","tag-clinical-trials","tag-full-length-dystrophin","tag-function-dmd","tag-gene-editing","tag-nct07429240","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6289","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6289"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6289\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6291"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6289"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6289"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6289"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}