{"id":6211,"date":"2026-02-17T15:37:49","date_gmt":"2026-02-17T12:37:49","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6211"},"modified":"2026-02-17T15:39:39","modified_gmt":"2026-02-17T12:39:39","slug":"data-monitoring-committee-recommended-initiating-an-increased-dose-for-group-2-in-entrada-therapeutics-exon-44-skipping-study","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/data-monitoring-committee-recommended-initiating-an-increased-dose-for-group-2-in-entrada-therapeutics-exon-44-skipping-study\/","title":{"rendered":"El Comit\u00e9 de Monitoreo de Datos recomend\u00f3 iniciar una dosis mayor para el Grupo 2 en el estudio de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44 de Entrada"},"content":{"rendered":"

Entrada Therapeutics anunci\u00f3 que un Comit\u00e9 de Monitoreo de Datos (DMC) independiente, seg\u00fan el protocolo del estudio, revis\u00f3 todos los datos de seguridad y farmacocin\u00e9tica disponibles de los ocho pacientes que completaron la dosificaci\u00f3n en la Cohorte 1 de la parte de dosis ascendente m\u00faltiple (MAD) doble ciego controlada con placebo de ELEVATE-44-201.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

La recomendaci\u00f3n de aumento de dosis es un indicador de resultados positivos<\/h2>\n\n\n\n

\u201cNos complace que, despu\u00e9s de revisar los datos de la cohorte 1 de nuestro estudio ELEVATE-44-201, el Comit\u00e9 de Monitoreo de Datos independiente respalde el inicio de la dosificaci\u00f3n de la cohorte 2 con una dosis mayor de 12 mg\/kg\u201d, afirm\u00f3 Natarajan Sethuraman, PhD, presidente de Investigaci\u00f3n y Desarrollo en Entrada Therapeutics. \u201cDado que todos los programas neuromusculares de Entrada aprovechan el mismo veh\u00edculo de escape endos\u00f3mico, confiamos en que la progresi\u00f3n de este estudio reduce sustancialmente el riesgo de nuestros programas cl\u00ednicos y marca un punto de inflexi\u00f3n cl\u00ednico significativo para nuestra empresa.<\/strong> Establecer que ENTR-601-44 es seguro a 6 mg\/kg es un hito claro para el programa. Esperamos que nuestros datos de la cohorte 1 a 6 mg\/kg muestren una producci\u00f3n de distrofina de dos d\u00edgitos cuando los publiquemos en el segundo trimestre. A medida que aumentemos la dosis a 12 mg\/kg, creemos que lograremos una recuperaci\u00f3n de distrofina excepcional con la publicaci\u00f3n de los datos de la cohorte 2 a finales de este a\u00f1o.\u201d<\/p>\n\n\n\n

ELEVATE-44-201 es un estudio global, de dos partes, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de fase 1\/2 que eval\u00faa la seguridad, tolerabilidad y eficacia de ENTR-601-44 en pacientes ambulatorios con DMD que son susceptibles de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44. La Compa\u00f1\u00eda complet\u00f3 la dosificaci\u00f3n de la fase MAD del estudio para la Cohorte 1, y los participantes han pasado a la fase 2 abierta de 6 dosis. La Compa\u00f1\u00eda est\u00e1 en camino de informar los datos de la Cohorte 1 (6 mg\/kg) en el segundo trimestre de 2026, los de la Cohorte 2 (12 mg\/kg) para finales de a\u00f1o y los de la Cohorte 3 (hasta 18 mg\/kg) posteriormente. <\/strong>La Compa\u00f1\u00eda tambi\u00e9n tiene la intenci\u00f3n de abrir una cohorte de expansi\u00f3n m\u00e1s adelante en el a\u00f1o para aumentar el n\u00famero de participantes tratados en el estudio ELEVATE-44-201, ya que este estudio ha sido dise\u00f1ado para respaldar una aprobaci\u00f3n acelerada en los EE. UU. En diciembre de 2025, la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) otorg\u00f3 la designaci\u00f3n de enfermedad pedi\u00e1trica rara a ENTR-601-44.<\/p>\n\n\n\n

M\u00e1s informaci\u00f3n<\/strong>:\u00a0Pr\u00f3ximas terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n

Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44 para la distrofia muscular de Duchenne<\/h2>\n\n\n\n
\"Mutaciones<\/figure>\n\n\n\n

Sigue esta p\u00e1gina<\/strong>\u00a0>>>\u00a0Todos los ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Entrada Therapeutics announced that an independent Data Monitoring Committee (DMC), per study protocol, has reviewed all available safety and PK data from the eight patients who completed dosing in Cohort 1 of the double-blinded, placebo-controlled, multiple ascending dose (MAD) portion of ELEVATE-44-201. Dose increase recommendation is an indicator of positive results \u201cWe are pleased that […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6213,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[233,234,141,127,246],"class_list":["post-6211","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-entrada","tag-entrada-therapeutics","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6211","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6211"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6211\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6213"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6211"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6211"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6211"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}