{"id":6203,"date":"2026-02-11T17:08:53","date_gmt":"2026-02-11T14:08:53","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6203"},"modified":"2026-02-11T17:08:55","modified_gmt":"2026-02-11T14:08:55","slug":"precision-biosciences-pbgene-dmd-function-dmd-phase-1-2-clinical-study","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/precision-biosciences-pbgene-dmd-function-dmd-phase-1-2-clinical-study\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences recibe la autorizaci\u00f3n estadounidense FDA para la solicitud de nuevo f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n, el primero de su clase, PBGENE-DMD, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Precision BioSciences anunci\u00f3 que la Compa\u00f1\u00eda recibi\u00f3 una notificaci\u00f3n de que el estudio puede continuar de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). <strong>Esto permite que Precision BioSciences inicie las actividades del IRB y la activaci\u00f3n del sitio de ensayo cl\u00ednico para el ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2 FUNCTION-DMD para PBGENE-DMD para el tratamiento de pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en sitios de ensayos cl\u00ednicos altamente especializados.<\/strong> El objetivo del estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia, incluida la expresi\u00f3n de la prote\u00edna distrofina y los resultados funcionales en pacientes afectados por DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u2013 La notificaci\u00f3n de que el estudio FDA de EE. UU. puede proceder permite el inicio de la activaci\u00f3n del sitio de ensayo cl\u00ednico para el estudio cl\u00ednico de fase 1\/2 FUNCTION-DMD en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) \u2013<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u2013 El proceso de la Junta de Revisi\u00f3n Institucional (IRB) est\u00e1 en marcha en varios sitios de ensayos cl\u00ednicos de DMD de clase mundial \u2013<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u2013 PBGENE-DMD es un producto de investigaci\u00f3n de edici\u00f3n gen\u00e9tica in vivo dise\u00f1ado para corregir la causa gen\u00e9tica subyacente de la DMD a trav\u00e9s de una novedosa terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica de una sola vez.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u2013 La empresa planea organizar un evento virtual en marzo despu\u00e9s de la conferencia de la Asociaci\u00f3n de Distrofia Muscular para discutir PBGENE-DMD y el estudio cl\u00ednico FUNCTION-DMD con la participaci\u00f3n de l\u00edderes de opini\u00f3n clave, incluidos defensores de los pacientes.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">\u00bfQu\u00e9 es PBGENE-DMD?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">PBGENE-DMD es el programa de edici\u00f3n gen\u00e9tica in vivo, primero en su clase y de propiedad absoluta de Precision, que utiliza un enfoque de escisi\u00f3n gen\u00e9tica destinado a corregir de forma permanente el gen de la distrofina en pacientes con mutaciones entre los exones 45 y 55, la regi\u00f3n de &quot;punto caliente&quot;, que representa el subconjunto molecular m\u00e1s grande de pacientes con DMD, aproximadamente 60%. <strong>El objetivo terap\u00e9utico es restaurar la capacidad del gen de la distrofina para producir una prote\u00edna distrofina funcional casi completa. Esta prote\u00edna conserva 80% de distrofina completa, una cantidad considerablemente mayor que las construcciones sint\u00e9ticas de microdistrofina aprobadas o en desarrollo (que tienen aproximadamente 34% del tama\u00f1o de la distrofina completa).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">El objetivo es activar el primer sitio cl\u00ednico en el primer semestre de 2026<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cLa notificaci\u00f3n de la posibilidad de proceder del estudio para PBGENE-DMD por parte de FDA representa otro logro regulatorio para Precision BioSciences, a medida que avanzamos hacia la fase cl\u00ednica de nuestro segundo programa de propiedad absoluta. A pesar de las terapias aprobadas actualmente, los ni\u00f1os con DMD carecen de tratamientos que produzcan mejoras funcionales con el tiempo. Nos entusiasma llevar este novedoso enfoque de escisi\u00f3n g\u00e9nica para la DMD a la fase cl\u00ednica con el objetivo de activar el primer centro cl\u00ednico en EE. UU. en el primer semestre de 2026. Estoy orgulloso de nuestro equipo por haber cumplido nuestro objetivo de presentar la solicitud de autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n (IND) para finales de a\u00f1o y recibir la notificaci\u00f3n de la posibilidad de proceder del estudio para FDA en el primer trimestre. La compa\u00f1\u00eda continuar\u00e1 trabajando con m\u00faltiples juntas de revisi\u00f3n institucional (IRB) y con FDA para iniciar la activaci\u00f3n de los centros cl\u00ednicos, afirm\u00f3 Michael Amoroso, director ejecutivo de Precision BioSciences.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sigue esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos los ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Precision BioSciences announced that the Company received a Study May Proceed notification from the U.S. Food and Drug Administration (FDA). This allows Precision BioSciences to initiate IRB activities and clinical trial site activation for the FUNCTION-DMD Phase 1\/2 clinical trial for PBGENE-DMD for the treatment of ambulatory Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients at highly specialized [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6205,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,479,72,314,313],"class_list":["post-6203","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-function-dmd","tag-gene-editing","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6203","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6203"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6203\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6205"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6203"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6203"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6203"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}