{"id":5673,"date":"2026-02-05T04:47:49","date_gmt":"2026-02-05T01:47:49","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5673"},"modified":"2026-02-07T09:41:46","modified_gmt":"2026-02-07T06:41:46","slug":"elevidys-gene-therapy-efficacy-in-dmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/elevidys-gene-therapy-efficacy-in-dmd\/","title":{"rendered":"En comparaci\u00f3n con su precio de un mill\u00f3n de d\u00f3lares, \u00bfcu\u00e1nto mejora la terapia g\u00e9nica Elevidys la condici\u00f3n de los ni\u00f1os con DMD?"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Elevidys, la \u00fanica terapia g\u00e9nica aprobada por FDA para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha decepcionado a las comunidades y a los inversores de la DMD tras la publicaci\u00f3n de tres a\u00f1os de datos de pacientes. Comercializado a un precio de 2,9 millones de d\u00f3lares estadounidenses ($), el producto ha planteado varias preguntas a las familias de ni\u00f1os con DMD: &quot;\u00bfQu\u00e9 tan efectiva es la terapia g\u00e9nica Elevidys? \u00bfCu\u00e1nto aumenta la esperanza de vida de los ni\u00f1os? \u00bfEs preciso juzgar la efectividad de una terapia bas\u00e1ndose \u00fanicamente en las puntuaciones de la NSAA?&quot; &gt;&gt;&gt; <strong>M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u00bfQu\u00e9 es la NSAA?<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#sarepta-really-needs-something-to-freshen-up-the-story\">Sarepta realmente necesita algo para refrescar la historia<\/a><\/li><li><a href=\"#i-dont-know-if-elevidys-works\">\u00bfElevidys funciona o no?<\/a><\/li><li><a href=\"#questions-from-families-organizing-the-campaign\">Preguntas de familias que organizan eventos para recaudar fondos<\/a><\/li><li><a href=\"#which-dmd-gene-therapy-should-you-choose\">\u00bfQu\u00e9 terapia g\u00e9nica para DMD deber\u00eda elegir?<\/a><\/li><li><a href=\"#sareptas-1-year-share-price\">Precio de las acciones de Sarepta a un a\u00f1o<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"sarepta-really-needs-something-to-freshen-up-the-story\">Sarepta realmente necesita algo para refrescar la historia<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sarepta public\u00f3 recientemente datos que no inclu\u00edan los niveles de creatina quinasa, uno de los biomarcadores m\u00e1s importantes para la distrofia muscular de Duchenne. Las familias que hacen campa\u00f1a para acceder a la terapia g\u00e9nica Elevidys est\u00e1n indignadas porque no se comparti\u00f3 esta informaci\u00f3n t\u00e9cnica. La gran mayor\u00eda de las familias que han recaudado fondos incansablemente a trav\u00e9s de campa\u00f1as para acceder a la terapia dicen: \u201cSomos nosotros quienes les damos millones de d\u00f3lares, pero ustedes no nos dan nada a cambio; los hechos, los datos y la ciencia. Solo se est\u00e1n quedando con nuestro dinero\u201d. &gt;&gt;&gt; <strong>M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/sarepta-3-year-topline-data-of-elevidys-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Sarepta inform\u00f3 los datos principales de ELEVIDYS para los \u00faltimos 3 a\u00f1os<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cuando ocurrieron dos muertes relacionadas con Elevidys en la primavera de 2025, las acciones de Sarepta comenzaron a caer. Durante el verano, se supo de una tercera muerte, relacionada con un tratamiento gen\u00e9tico en investigaci\u00f3n para la distrofia muscular de cinturas que utiliza el mismo vector AAV que Elevidys. En total, el precio de las acciones de la compa\u00f1\u00eda cay\u00f3 80% desde principios de a\u00f1o hasta su nivel m\u00e1s bajo en casi diez a\u00f1os.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"i-dont-know-if-elevidys-works\">\u00bfElevidys funciona o no?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La direcci\u00f3n de la empresa, pensando que el nuevo estado financiero de 2025 y las estad\u00edsticas actualizadas de los \u00faltimos tres a\u00f1os sobre Elevidys aliviar\u00e1n la situaci\u00f3n, podr\u00eda estar decepcionada. Si bien Sarepta considera que un aumento de 4 puntos en la NSAA indica que la terapia g\u00e9nica es beneficiosa, el coste de la terapia y la puntuaci\u00f3n de 4 puntos en la NSAA generan preocupaci\u00f3n. <strong>Las familias de ni\u00f1os con DMD est\u00e1n esperando respuestas de Sarepta a estas preguntas:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Descubra m\u00e1s: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/what-is-creatine-kinase-ck\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u00bfQu\u00e9 es la creatina quinasa (CK)?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"questions-from-families-organizing-the-campaign\">Preguntas de familias que organizan eventos para recaudar fondos<\/h2>\n\n\n\n<ol class=\"wp-block-list\">\n<li>\u00bfEl aumento de 4 puntos en la NSAA realmente cuesta $2.9 millones?<\/li>\n\n\n\n<li>Hace tres a\u00f1os, \u00bfcu\u00e1l era el nivel de creatina quinasa de un ni\u00f1o con DMD que era candidato para Elevidys, y cu\u00e1l era el nivel de creatina quinasa 3 a\u00f1os despu\u00e9s de recibir Elevidys?<\/li>\n\n\n\n<li>Si los niveles de creatina quinasa no disminuyen despu\u00e9s de tomar Elevidys, \u00bfno significa eso que se est\u00e1 produciendo da\u00f1o muscular?<\/li>\n\n\n\n<li>\u00bfSe tomaron muestras de biopsia muscular para medir los niveles de creatina quinasa en ni\u00f1os que recibieron terapia g\u00e9nica Elevidys?<\/li>\n<\/ol>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Elevidys, la primera terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne aprobada por el FDA (pero no por el EMA), se enfrentar\u00e1 pronto a nuevos competidores. El m\u00e1s cercano a entrar en el mercado es REGENXBIO, que anunci\u00f3 el mes pasado que planea solicitar la aprobaci\u00f3n de su terapia g\u00e9nica RGX-202 para mediados de 2026. La terapia g\u00e9nica SGT-003 de SolidBio tambi\u00e9n es una alternativa ambiciosa, y si estas opciones entran en el mercado, no ser\u00eda sorprendente que los pacientes con DMD y sus familias decidieran no usar Elevidys como tratamiento. &gt;&gt;&gt; <strong>Leer m\u00e1s:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/creatine-kinase-ck-dystrophin-level-nsaa-score-in-elevidys-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Creatina quinasa (CK), nivel de distrofina y puntuaci\u00f3n NSAA en la terapia g\u00e9nica Elevidys<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sarepta podr\u00eda enfrentar tiempos a\u00fan m\u00e1s dif\u00edciles debido a la ca\u00edda de las ventas, la competencia cada vez m\u00e1s dura y la falta de datos cient\u00edficos claros y alentadores. El representante alem\u00e1n de DMDWarrior cree que la empresa biotecnol\u00f3gica se est\u00e1 volviendo menos atractiva como posible objetivo de adquisici\u00f3n, incluso para una gran farmac\u00e9utica, debido al deterioro de su marca y al descontento de sus pacientes. &gt;&gt;&gt; <strong>Preg\u00fantense:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/one-time-gene-therapies-or-exon-skipping-therapies-which-may-be-better-for-duchenne-muscular-dystrophy-dmd-today\/\">\u2018Terapias gen\u00e9ticas de una sola vez o terapias de omisi\u00f3n de exones<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"which-dmd-gene-therapy-should-you-choose\">\u00bfQu\u00e9 terapia g\u00e9nica para DMD deber\u00eda elegir?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los pacientes con DMD y sus familias pronto podr\u00e1n tener que tomar decisiones dif\u00edciles porque Elevidys utiliza el mismo vector que terapias m\u00e1s nuevas como RGX-202 de REGENXBIO y SGT-003 de Solid Biosciences.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong><em>Es necesario recordar de nuevo a las familias que est\u00e1n organizando campa\u00f1as: &quot;\u00a1Solo se puede usar el AAV una vez!&quot;. &quot;Por lo tanto, si eligen la terapia g\u00e9nica Elevidys, podr\u00edan perderse otras opciones&quot;. Por esta raz\u00f3n, ser\u00eda buena idea que las familias que a\u00fan tienen tiempo ralenticen sus campa\u00f1as o incluso las pospongan por un tiempo.<\/em><\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Descubra m\u00e1s:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/frequently-asked-questions-about-elevidys-used-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Preguntas frecuentes sobre Elevidys<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"sareptas-1-year-share-price\">Precio de las acciones de Sarepta a un a\u00f1o<\/h2>\n\n\n\n<div><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-1024x534.jpg\" class=\"td-modal-image\"><figure class=\"wp-block-image size-large\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"1024\" height=\"534\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-1024x534.jpg\" alt=\"Precio de la acci\u00f3n Sarepta Therapeutics a 1 a\u00f1o\" class=\"wp-image-6177\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-1024x534.jpg 1024w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-300x157.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-768x401.jpg 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-18x9.jpg 18w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-805x420.jpg 805w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-150x78.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-696x363.jpg 696w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-1068x557.jpg 1068w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price.jpg 1290w\" sizes=\"auto, (max-width: 1024px) 100vw, 1024px\" \/><\/figure><\/a><\/div>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">A pesar del alentador informe de EMBARK, el rendimiento reciente de la acci\u00f3n de Sarepta Therapeutics ha sido d\u00e9bil, con una rentabilidad por acci\u00f3n de 8,53% en 7 d\u00edas y una ca\u00edda de 4,83% en lo que va de a\u00f1o. Por otro lado, la ca\u00edda de la rentabilidad total para el accionista en 1 a\u00f1o, de 82,22%, y en 3 a\u00f1os, de 83,21%, pone de manifiesto el enfriamiento del sentimiento, incluso despu\u00e9s de una rentabilidad por acci\u00f3n de 8,62% en 90 d\u00edas, lo que sugiere que se est\u00e1 recuperando el impulso a corto plazo.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Elevidys, the only gene therapy approved by the FDA for Duchenne muscular dystrophy (DMD), has disappointed DMD communities and investors following the release of three years of data from patients. 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