{"id":5512,"date":"2026-01-31T12:29:03","date_gmt":"2026-01-31T09:29:03","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5512"},"modified":"2026-01-31T13:15:17","modified_gmt":"2026-01-31T10:15:17","slug":"sonothera-ripple-ultrasound-mediated-delivery-full-length-human-dystrophin","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/sonothera-ripple-ultrasound-mediated-delivery-full-length-human-dystrophin\/","title":{"rendered":"La tecnolog\u00eda RIPPLE de SonoThera ofrece esperanza para la distrofina humana de tama\u00f1o completo"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">SonoThera, una empresa de biotecnolog\u00eda dedicada a tratar las causas fundamentales de las enfermedades humanas mediante el desarrollo de la pr\u00f3xima generaci\u00f3n de medicamentos gen\u00e9ticos, anunci\u00f3 el 8 de enero de 2026 que su tecnolog\u00eda patentada RIPPLE\u2122 hab\u00eda detectado una expresi\u00f3n fuerte y persistente de la prote\u00edna distrofina humana de longitud completa en los m\u00fasculos esquel\u00e9ticos de primates no humanos, alcanzando hasta 290% de niveles normales.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#sono-theras-nonviral-platform-ripple\">La plataforma no viral de SonoThera: RIPPLE<\/a><\/li><li><a href=\"#datas-of-full-length-human-dystrophin-raises-expectations\">Los datos sobre la distrofina humana de longitud completa generan expectativas<\/a><\/li><li><a href=\"#questions-we-asked-sono-thera-and-their-answers\">Preguntas que le hicimos a SonoThera y las respuestas que recibimos<\/a><ul><li><a href=\"#in-your-press-release-you-mentioned-conducting-a-study-on-non-human-primates-in-this-study-which-genetic-medicine-did-you-use-to-deliver-to-organs-using-umd-technology\">En el comunicado de prensa de SonoThera, la empresa mencion\u00f3 la realizaci\u00f3n de un estudio con primates no humanos. En este estudio, \u00bfqu\u00e9 medicamento gen\u00e9tico utiliz\u00f3 la empresa para administrarlo a los \u00f3rganos mediante tecnolog\u00eda UMD?<\/a><\/li><li><a href=\"#to-confirm-we-ask-are-you-using-a-genetic-medicine-developed-in-house-by-sono-thera-using-umd-that-is-not-a-gene-therapy-that-is-already-on-the-market-or-undergoing-clinical-trials-are-you-using-a-gene-medicine-that-is-entirely-owned-by-sono-thera\">Para confirmarlo, preguntamos: \u00bfSonoThera utiliza un medicamento gen\u00e9tico desarrollado internamente? Es decir, no una terapia g\u00e9nica que ya est\u00e9 en el mercado o en ensayos cl\u00ednicos.<\/a><\/li><li><a href=\"#which-tests-were-used-to-determine-if-full-length-dystrophin-production-was-achieved-did-you-measure-it-via-muscle-biopsy\">\u00bfQu\u00e9 pruebas se utilizaron para determinar si se logr\u00f3 la producci\u00f3n completa de distrofina? \u00bfSe midi\u00f3 mediante biopsia muscular con SonoThera?<\/a><\/li><li><a href=\"#did-you-have-the-opportunity-to-see-the-creatine-kinase-ast-and-alt-results-how-much-did-these-values-decrease\">\u00bfTuvo SonoThera la oportunidad de ver los resultados de creatina quinasa, AST y ALT? \u00bfCu\u00e1nto disminuyeron estos valores?<\/a><\/li><li><a href=\"#when-do-you-plan-to-begin-studies-on-humans\">\u00bfCu\u00e1ndo planea SonoThera iniciar estudios en humanos?<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#the-road-to-clinic-trials\">El camino hacia los ensayos cl\u00ednicos<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Para conocer m\u00e1s de primera mano la tecnolog\u00eda RIPPLE de SonoThera, nos comunicamos con Elizabeth Harness del departamento de Comunicaciones Corporativas y compartimos nuestras preguntas en nombre de nuestros seguidores.<\/strong> Elizabeth proporcion\u00f3 detalles de manera reflexiva y completa sobre la tecnolog\u00eda de administraci\u00f3n mediada por ultrasonido (UMD), que tambi\u00e9n est\u00e1 previsto utilizar en la distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">SonoThera, empresa de medicina gen\u00e9tica con sede en el sur de San Francisco, anunci\u00f3 el inicio de una ronda de financiaci\u00f3n Serie B de $125 millones en la 44.\u00aa Conferencia de Salud de JP Morgan. El capital recaudado se utilizar\u00e1 para impulsar estudios cl\u00ednicos pioneros en humanos para tres programas principales dirigidos a la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la enfermedad renal poliqu\u00edstica autos\u00f3mica dominante (ERPAD) y el s\u00edndrome de Alport ligado al cromosoma X (SXLA). <strong>Estos programas aprovechar\u00e1n la plataforma patentada RIPPLE de SonoThera, una tecnolog\u00eda de administraci\u00f3n no viral mediada por ultrasonido dise\u00f1ada para superar las limitaciones de los vectores virales al permitir la administraci\u00f3n de una carga \u00fatil dirigida e independiente del tama\u00f1o y respaldar el desarrollo de una terapia g\u00e9nica escalable y repetible.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"sono-theras-nonviral-platform-ripple\">La plataforma no viral de SonoThera: RIPPLE<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El enfoque de SonoThera para la administraci\u00f3n gen\u00e9tica aborda directamente uno de los desaf\u00edos m\u00e1s persistentes de la terapia g\u00e9nica: las limitaciones inherentes a los vectores virales. Si bien el virus adenoasociado (VAA) sigue siendo la modalidad de administraci\u00f3n predominante, se ve limitado por una capacidad de carga relativamente peque\u00f1a de aproximadamente 4,7 kb, posibles respuestas inmunog\u00e9nicas y dificultades asociadas con la administraci\u00f3n repetida de dosis debido al desarrollo de anticuerpos neutralizantes. Estos inconvenientes son especialmente problem\u00e1ticos en enfermedades que requieren la administraci\u00f3n de secuencias gen\u00e9ticas extensas, siendo la distrofia muscular de Duchenne un claro ejemplo.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>La plataforma RIPPLE de la empresa, que aprovecha la administraci\u00f3n mediada por ultrasonido (UMD), est\u00e1 dise\u00f1ada para superar estas barreras.<\/strong> Al combinar el ultrasonido focalizado con la activaci\u00f3n de microburbujas, la tecnolog\u00eda aumenta temporalmente la permeabilidad de la membrana celular, lo que permite la captaci\u00f3n selectiva de material gen\u00e9tico, independientemente del tama\u00f1o de la carga. Cabe destacar que la plataforma se posiciona como redosificable, de larga duraci\u00f3n y adecuada para la administraci\u00f3n de genes de longitud completa, lo que abre posibilidades terap\u00e9uticas para enfermedades que han sido dif\u00edciles de abordar con sistemas convencionales basados en vectores.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Desde una perspectiva m\u00e1s amplia, RIPPLE representa m\u00e1s que un avance gradual en la tecnolog\u00eda de administraci\u00f3n. Los analistas de la industria sugieren que podr\u00eda ayudar a definir una nueva clase de terapias g\u00e9nicas no virales asistidas por dispositivos, especialmente a medida que se intensifica el escrutinio regulatorio de los vectores virales en respuesta a los continuos desaf\u00edos de fabricaci\u00f3n y seguridad.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"datas-of-full-length-human-dystrophin-raises-expectations\">Los datos sobre la distrofina humana de longitud completa generan expectativas<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>La selecci\u00f3n de DMD como indicaci\u00f3n prioritaria indica que SonoThera pretende ir m\u00e1s all\u00e1 de las limitaciones de los paradigmas de tratamiento existentes.<\/strong> Las terapias basadas en AAV actualmente aprobadas para la DMD, incluyendo Sarepta Therapeutics&#039; Elevidys, dependen de construcciones de microdistrofina debido a las estrictas restricciones de carga que imponen los vectores AAV. Si bien estos genes acortados pueden ralentizar la progresi\u00f3n de la enfermedad, no son curativos ni restauran completamente la funci\u00f3n muscular.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>En comparaci\u00f3n, se ha informado de la expresi\u00f3n de SonoThera de distrofina humana de longitud completa en el m\u00fasculo esquel\u00e9tico de primates no humanos a niveles que alcanzan hasta 290% de lo normal, junto con una recuperaci\u00f3n demostrada de la fuerza muscular en modelos de roedores.<\/strong>. Si estos resultados se trasladan, aunque sea parcialmente, a entornos cl\u00ednicos, podr\u00edan representar un avance transformador en la terapia de la DMD, logrando potencialmente niveles de beneficio terap\u00e9utico cercanos a los observados en la distrofia muscular de Becker o en portadores asintom\u00e1ticos de mutaciones de distrofina.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"questions-we-asked-sono-thera-and-their-answers\">Preguntas que le hicimos a SonoThera y las respuestas que recibimos<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"in-your-press-release-you-mentioned-conducting-a-study-on-non-human-primates-in-this-study-which-genetic-medicine-did-you-use-to-deliver-to-organs-using-umd-technology\"><strong>En el comunicado de prensa de SonoThera, la empresa mencion\u00f3 la realizaci\u00f3n de un estudio con primates no humanos. En este estudio, \u00bfqu\u00e9 medicamento gen\u00e9tico utiliz\u00f3 la empresa para administrarlo a los \u00f3rganos mediante tecnolog\u00eda UMD?<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La medicina gen\u00e9tica es una categor\u00eda amplia que incluye muchos tipos de terapias gen\u00e9ticas. <strong>SonoThera es una empresa de terapia gen\u00e9tica; sin embargo, a diferencia de las terapias gen\u00e9ticas para DMD aprobadas actualmente, no utilizamos veh\u00edculos de administraci\u00f3n viral como AAV.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En su lugar, SonoThera ha desarrollado en exclusiva una novedosa plataforma de administraci\u00f3n no viral llamada RIPPLE\u2122. RIPPLE\u2122 se dise\u00f1\u00f3 espec\u00edficamente para superar las limitaciones de seguridad, eficacia y coste\/fabricaci\u00f3n de los m\u00e9todos existentes de administraci\u00f3n de genes.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nuestro enfoque patentado permite una biodistribuci\u00f3n segura, eficiente y uniforme de cargas gen\u00e9ticas en todo el \u00f3rgano objetivo. <strong>En la distrofia muscular de Duchenne, nuestro enfoque est\u00e1 en la administraci\u00f3n de una mol\u00e9cula de ADN que codifica la distrofina de longitud completa al m\u00fasculo esquel\u00e9tico, el coraz\u00f3n y el diafragma, mientras minimizamos el riesgo de administraci\u00f3n fuera del objetivo.<\/strong> Dado que RIPPLE\u2122 no es viral, es inmunosupresor y fundamentalmente diferente de las plataformas de administraci\u00f3n de genes utilizadas en terapias aprobadas para la DMD. La tecnolog\u00eda tambi\u00e9n est\u00e1 dise\u00f1ada para ser duradera y redosificable.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>RIPPLE\u2122 utiliza sistemas de ultrasonido, sondas y microburbujas disponibles comercialmente para administrar cargas gen\u00e9ticas de forma no invasiva.<\/strong> Las microburbujas y la carga gen\u00e9tica se administran juntas por v\u00eda intravenosa y circulan por todo el cuerpo. Posteriormente, se aplica energ\u00eda ultras\u00f3nica espec\u00edficamente al tejido diana, lo que provoca el colapso de las microburbujas y la creaci\u00f3n de poros transitorios. <strong>Esto permite que la carga gen\u00e9tica salga de los vasos sangu\u00edneos, ingrese a las c\u00e9lulas musculares y posteriormente llegue al n\u00facleo, donde puede ocurrir la expresi\u00f3n gen\u00e9tica.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"to-confirm-we-ask-are-you-using-a-genetic-medicine-developed-in-house-by-sono-thera-using-umd-that-is-not-a-gene-therapy-that-is-already-on-the-market-or-undergoing-clinical-trials-are-you-using-a-gene-medicine-that-is-entirely-owned-by-sono-thera\"><strong>Para confirmarlo, preguntamos: \u00bfSonoThera utiliza un medicamento gen\u00e9tico desarrollado internamente? Es decir, no una terapia g\u00e9nica que ya est\u00e9 en el mercado o en ensayos cl\u00ednicos.<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">SonoThera ha desarrollado una novedosa plataforma de administraci\u00f3n no viral llamada RIPPLE\u2122, que utiliza sistemas de ultrasonido, sondas y microburbujas disponibles comercialmente para administrar cargas gen\u00e9ticas de forma no invasiva. En cuanto a cargas gen\u00e9ticas o &quot;medicamentos&quot;, nuestro enfoque nos permite utilizar diversos tipos de cargas gen\u00e9ticas sin l\u00edmite de tama\u00f1o. <strong>Lo m\u00e1s importante es que no utilizamos veh\u00edculos de administraci\u00f3n viral como AAV, por lo que nuestro enfoque es no viral.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En t\u00e9rminos de la carga \u00fatil que estamos utilizando para el estudio DMD, estamos utilizando ADN para el reemplazo de c\u00e9lulas. <strong>Esta carga \u00fatil y sus elementos son propiedad de SonoThera.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"which-tests-were-used-to-determine-if-full-length-dystrophin-production-was-achieved-did-you-measure-it-via-muscle-biopsy\"><strong>\u00bfQu\u00e9 pruebas se utilizaron para determinar si se logr\u00f3 la producci\u00f3n completa de distrofina? \u00bfSe midi\u00f3 mediante biopsia muscular con SonoThera?<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>S\u00ed. La expresi\u00f3n de distrofina de longitud completa se evalu\u00f3 utilizando biopsias musculares recolectadas despu\u00e9s del tratamiento.<\/strong> Estas muestras se analizaron utilizando m\u00e9todos de laboratorio controlados, incluido Western Blot para confirmar la presencia de la prote\u00edna distrofina de longitud completa, as\u00ed como inmunohistoqu\u00edmica para evaluar la biodistribuci\u00f3n de las fibras musculares y la localizaci\u00f3n subcelular apropiada a lo largo del tiempo.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"did-you-have-the-opportunity-to-see-the-creatine-kinase-ast-and-alt-results-how-much-did-these-values-decrease\"><strong>\u00bfTuvo SonoThera la oportunidad de ver los resultados de creatina quinasa, AST y ALT? \u00bfCu\u00e1nto disminuyeron estos valores?<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Hemos evaluado AST, ALT y otros marcadores de respuesta inmune y hasta la fecha no hemos observado problemas de seguridad despu\u00e9s del tratamiento \u00fanico o repetido en modelos animales peque\u00f1os y grandes.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Actualmente estamos en el proceso de evaluar las reducciones en la creatina quinasa (CK) luego del tratamiento de modelos de enfermedad de Duchenne con distrofina de longitud completa.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"when-do-you-plan-to-begin-studies-on-humans\"><strong>\u00bfCu\u00e1ndo planea SonoThera iniciar estudios en humanos?<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nos estamos preparando para el desarrollo cl\u00ednico y tenemos como objetivo iniciar nuestro primer ensayo cl\u00ednico en humanos en la primera mitad de 2027, pendiente de revisi\u00f3n regulatoria.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-road-to-clinic-trials\">El camino hacia los ensayos cl\u00ednicos<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Fuera del \u00e1mbito cl\u00ednico, la evoluci\u00f3n de la din\u00e1mica regulatoria podr\u00eda fortalecer a\u00fan m\u00e1s la posici\u00f3n de SonoThera. Tanto FDA como EMA han comenzado a priorizar los avances en las tecnolog\u00edas de administraci\u00f3n, en particular tras los reveses en los programas basados en AAV y los informes de fallecimientos de pacientes en estudios sist\u00e9micos de dosis alta. Demostrar un enfoque seguro y no viral para la administraci\u00f3n de genes, que permita la administraci\u00f3n repetida de dosis, podr\u00eda tener implicaciones de gran alcance, configurando las expectativas regulatorias e influyendo en la investigaci\u00f3n acad\u00e9mica futura y las estrategias de plataformas comerciales en este campo.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Si SonoThera logra aprovechar al menos una parte de su potencial tecnol\u00f3gico, la plataforma RIPPLE podr\u00eda pasar de ser una innovaci\u00f3n emergente a un marco fundamental para la pr\u00f3xima generaci\u00f3n de terapias gen\u00e9ticas no virales.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong><span style=\"text-decoration: underline;\">Aviso importante de SonoThera para pacientes y familiares:<\/span><\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Tenga en cuenta que SonoThera no puede aceptar ni revisar informaci\u00f3n m\u00e9dica personal bajo ninguna circunstancia. Ocasionalmente, recibimos mensajes de pacientes, familiares o cuidadores que desean compartir informaci\u00f3n m\u00e9dica con la esperanza de participar en un futuro ensayo cl\u00ednico. Sin embargo, las leyes y los requisitos reglamentarios aplicables nos proh\u00edben estrictamente recibir, almacenar o evaluar dicha informaci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Cuando SonoThera inicie su primer ensayo cl\u00ednico en humanos, el anuncio se har\u00e1 p\u00fablico mediante un comunicado de prensa oficial y las redes sociales de la compa\u00f1\u00eda, junto con un enlace directo a la lista del estudio en una base de datos de ensayos cl\u00ednicos aprobados. Recomendamos encarecidamente a los lectores que se basen \u00fanicamente en estas comunicaciones oficiales y que sigan las actualizaciones a trav\u00e9s de nuestro sitio web, LinkedIn, BlueSky y cuentas de Twitter\/X. &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/www.linkedin.com\/company\/sonothera\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">LinkedIn<\/a> | <a href=\"https:\/\/bsky.app\/profile\/sonothera.bsky.social\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Cielo azul<\/a> | <a href=\"https:\/\/x.com\/SonotheraI41798\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Twitter\/X<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>SonoThera, a biotechnology company dedicated to treat the root causes of human diseases by developing the next generation of genetic medicines, announced on January 8, 2026, that its proprietary RIPPLE\u2122 technology had detected strong and persistent full-length human dystrophin protein expression in the skeletal muscles of non-human primates, reaching up to 290% of normal levels. 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