{"id":5484,"date":"2026-01-26T16:38:21","date_gmt":"2026-01-26T13:38:21","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5484"},"modified":"2026-01-26T23:15:59","modified_gmt":"2026-01-26T20:15:59","slug":"sarepta-3-year-topline-data-of-elevidys-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/sarepta-3-year-topline-data-of-elevidys-gene-therapy\/","title":{"rendered":"Sarepta informa los principales datos de 3 a\u00f1os de la terapia g\u00e9nica ELEVIDYS en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Sarepta anunci\u00f3 los resultados funcionales principales de 3 a\u00f1os de los pacientes tratados en la primera parte de EMBARK (estudio 9001-301), el estudio de fase 3 global, aleatorizado y controlado con placebo que eval\u00faa ELEVIDYS (delandistr\u00f3geno moxeparvovec-rokl) en individuos ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne que ten\u00edan entre cuatro y siete a\u00f1os de edad al momento del tratamiento.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sarepta no revel\u00f3 los niveles de creatina quinasa, el biomarcador m\u00e1s importante de la distrofia muscular de Duchenne, entre los datos de 3 a\u00f1os.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>A una edad media de 9 a\u00f1os, los pacientes tratados con ELEVIDYS alcanzaron puntuaciones medias en la evaluaci\u00f3n ambulatoria North Star (NSAA) superiores a las iniciales tres a\u00f1os despu\u00e9s del tratamiento (n = 52).<\/li>\n\n\n\n<li>La terapia g\u00e9nica con ELEVIDYS demostr\u00f3 una reducci\u00f3n de 70% o mayor en la tasa de deterioro en comparaci\u00f3n con el grupo de control externo ponderado por propensi\u00f3n, medida mediante el tiempo de recuperaci\u00f3n (TTR) y la caminata\/carrera de 10 metros (10MWR). Los pacientes tratados con ELEVIDYS mostraron un efecto creciente del tratamiento con el tiempo, y la brecha funcional, en comparaci\u00f3n con el grupo de control externo, se ampli\u00f3 significativamente entre el segundo y el tercer a\u00f1o.<\/li>\n\n\n\n<li>No se observaron nuevas se\u00f1ales de seguridad relacionadas con el tratamiento, en consonancia con el perfil de seguridad manejable observado con ELEVIDYS en pacientes ambulatorios hasta la fecha.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Leer m\u00e1s:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Evaluaci\u00f3n ambulatoria North Star (NSAA) en Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-full\"><img decoding=\"async\" width=\"778\" height=\"118\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table.png\" alt=\"Sarepta informa los principales datos de 3 a\u00f1os de la terapia g\u00e9nica ELEVIDYS en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne\" class=\"wp-image-5496\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table.png 778w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table-300x46.png 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table-768x116.png 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table-18x3.png 18w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table-150x23.png 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table-696x106.png 696w\" sizes=\"(max-width: 778px) 100vw, 778px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-table\"><table class=\"has-fixed-layout\"><tbody><tr><td><strong>Resultados funcionales<\/strong><\/td><td><strong>Diferencia de cambio de LSM vs. EC<\/strong><\/td><td><strong>Valor p<\/strong><\/td><\/tr><tr><td>NSAA<\/td><td>+4,39 puntos (mejora)<\/td><td>p=0,0002<\/td><\/tr><tr><td>TTR<\/td><td>-6,05 segundos (mejora)<\/td><td>p&lt;0,0001<\/td><\/tr><tr><td>10 MWR<\/td><td>-2,70 segundos (mejora)<\/td><td>p=0,0039<\/td><\/tr><\/tbody><\/table><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El 26 de enero de 2026, las acciones de Sarepta comenzaron a cotizar a 22 d\u00f3lares estadounidenses y subieron a 24,68 d\u00f3lares estadounidenses tras la publicaci\u00f3n de los datos de tres a\u00f1os sobre su terapia g\u00e9nica Elevidys. Sin embargo, horas despu\u00e9s, cayeron, cotizando a 22,52 d\u00f3lares estadounidenses a la 1:04 p. m., hora del este. Esta ca\u00edda se interpret\u00f3 como una se\u00f1al de que los inversores no estaban satisfechos con los datos de tres a\u00f1os sobre la terapia g\u00e9nica Elevidys.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/creatine-kinase-ck-dystrophin-level-nsaa-score-in-elevidys-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Creatina quinasa (CK), nivel de distrofina y puntuaci\u00f3n NSAA en la terapia g\u00e9nica Elevidys<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Sarepta announced 3-year topline functional results from patients treated in Part One of EMBARK (Study 9001-301), the global, randomized placebo-controlled Phase 3 study evaluating ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) in ambulatory individuals with Duchenne muscular dystrophy who were aged four to seven at time of treatment. Sarepta were not disclosed creatine kinase levels, the most major biomarker [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5485,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[66,33,179,65],"class_list":["post-5484","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-elevidys","tag-elevidys-gene-therapy","tag-sarepta"],"subtitle":"Los biomarcadores m\u00e1s significativos de la distrofia muscular de Duchenne, la creatina quinasa (CK), la AST y la ALT, no se revelaron en los datos publicados por Sarepta a tres a\u00f1os. La compa\u00f1\u00eda a\u00fan ofrece un tratamiento g\u00e9nico de dosis \u00fanica a pacientes con DMD por $2.9 millones de d\u00f3lares estadounidenses. En sus datos a tres a\u00f1os, Sarepta parece haberse centrado en las puntuaciones de la NSAA. La comunidad de pacientes con Duchenne cree que la terapia g\u00e9nica es demasiado cara y que los datos actuales son insuficientes.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5484","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5484"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5484\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5485"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5484"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5484"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5484"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}