{"id":5470,"date":"2026-01-14T10:57:27","date_gmt":"2026-01-14T07:57:27","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5470"},"modified":"2026-01-14T10:58:30","modified_gmt":"2026-01-14T07:58:30","slug":"solid-biosciences-announces-2026-outlook-for-clinical-trials-of-duchenne-gene-therapy-sgt-003","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/solid-biosciences-announces-2026-outlook-for-clinical-trials-of-duchenne-gene-therapy-sgt-003\/","title":{"rendered":"Solid Biosciences anuncia las perspectivas para 2026 de los ensayos cl\u00ednicos de la terapia g\u00e9nica SGT-003 para la enfermedad de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">En un comunicado de prensa emitido por Solid Biosciences, se afirm\u00f3 que \u201ccon m\u00faltiples interacciones regulatorias planificadas en los pr\u00f3ximos meses, nuestro objetivo es lograr la alineaci\u00f3n en una posible v\u00eda de aprobaci\u00f3n acelerada para SGT-003 y llevar nuestra terapia en investigaci\u00f3n al mercado para satisfacer la abrumadora demanda de la comunidad con Duchenne\u201d.\u201d <strong>M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/faq-solid-biosciences-sgt-003-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Preguntas frecuentes sobre la terapia g\u00e9nica Solid Biosciences SGT-003<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">SGT-003 para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) en EE. UU.<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Hasta la fecha l\u00edmite de seguridad del 9 de enero de 2026, SGT-003 ha sido generalmente bien tolerado en los 33 participantes dosificados en el ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2 INSPIRE DUCHENNE en curso.\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>El perfil de seguridad y tolerabilidad de SGT-003 contin\u00faa respaldando un r\u00e9gimen de inmunomodulaci\u00f3n profil\u00e1ctica solo con esteroides.<\/li>\n\n\n\n<li>La dosificaci\u00f3n ambulatoria est\u00e1 habilitada desde septiembre de 2025.<\/li>\n\n\n\n<li>No se observ\u00f3 lesi\u00f3n hep\u00e1tica inducida por f\u00e1rmacos (DILI), microangiopat\u00eda tromb\u00f3tica (MAT), s\u00edndrome hemol\u00edtico ur\u00e9mico at\u00edpico (SHUa) ni miocarditis hasta la fecha de corte del 9 de enero de 2026.<\/li>\n\n\n\n<li>La monitorizaci\u00f3n de la seguridad card\u00edaca ha mostrado reducciones en las lesiones card\u00edacas y se\u00f1ales tempranas de normalizaci\u00f3n de la funci\u00f3n sist\u00f3lica card\u00edaca, medida mediante la fracci\u00f3n de eyecci\u00f3n del ventr\u00edculo izquierdo (FEVI) (N = 14, corte de datos del 29 de septiembre de 2025).<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>Se han observado niveles convincentes de expresi\u00f3n de microdistrofina (N = 10, corte de datos del 29 de septiembre de 2025) y una restauraci\u00f3n concordante de componentes clave del complejo proteico asociado a la distrofina (DAPC).<\/li>\n\n\n\n<li>Se han observado mejoras en una variedad de biomarcadores de integridad muscular, lo que sugiere un efecto coordinado posterior (N = 11-14, corte de datos el 29 de septiembre de 2025).<\/li>\n\n\n\n<li>Durante la primera mitad de 2026, la Compa\u00f1\u00eda planea tener m\u00faltiples interacciones con la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para alinearse en el dise\u00f1o de su ensayo confirmatorio de Fase 3 y en la evidencia confirmatoria necesaria requerida para respaldar la posible aprobaci\u00f3n acelerada para SGT-003, con una actualizaci\u00f3n esperada a mediados de 2026.<\/li>\n\n\n\n<li>La Compa\u00f1\u00eda espera informar datos adicionales del ensayo de fase 1\/2 INSPIRE DUCHENNE a mediados de 2026.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Descubra m\u00e1s:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/solid-biosciences-sgt-003-gene-therapy-phase-3-clinical-trial-nct07160634\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Solid Biosciences inicia el ensayo cl\u00ednico de fase 3 de la terapia g\u00e9nica SGT-003 (IMPACT DUCHENNE) en varones ambulantes<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Ensayo cl\u00ednico de SGT-003 fuera de EE. UU.<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>El primer participante se ha inscrito en IMPACT DUCHENNE, un ensayo cl\u00ednico de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y realizado fuera de EE. UU., cuya dosificaci\u00f3n se espera que se realice en el primer trimestre de 2026.<\/li>\n\n\n\n<li>El ensayo IMPACT DUCHENNE tiene dos sitios de ensayos cl\u00ednicos activos, ubicados en Canad\u00e1 y Australia, con una expansi\u00f3n planificada a otros pa\u00edses, incluso en Europa, a partir de mediados de 2026, sujeto a la recepci\u00f3n de aprobaciones regulatorias.<\/li>\n\n\n\n<li>SGT-003 ha recibido la designaci\u00f3n de Pasaporte de Innovaci\u00f3n bajo la nueva Ruta de Acceso y Licencias Innovadoras del Reino Unido (ILAP), que tiene como objetivo acelerar el tiempo de comercializaci\u00f3n y facilitar el acceso de los pacientes a nuevos medicamentos, posicionando a SGT-003 para convertirse potencialmente en la primera terapia g\u00e9nica para Duchenne en el mercado en el Reino Unido &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/solid-biosciences-sgt-003-innovation-passport-designation-licensing\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Designaci\u00f3n de Pasaporte de Innovaci\u00f3n<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Leer m\u00e1s<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>In a press release issued by Solid Biosciences, it was stated that &#8220;With multiple regulatory interactions planned in the coming months, we aim to achieve alignment on a potential accelerated approval pathway for SGT-003 and to bring our investigational therapy to market to meet the overwhelming demand from the Duchenne community.\u201d&#8221; Learn More: Frequently Asked [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5473,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[66,61,110,170,109],"class_list":["post-5470","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-gene-therapy","tag-sgt-003","tag-sgt-003-gene-therapy","tag-solid-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5470","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5470"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5470\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5473"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5470"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5470"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5470"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}