{"id":5457,"date":"2026-01-12T16:46:39","date_gmt":"2026-01-12T13:46:39","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5457"},"modified":"2026-01-12T16:46:40","modified_gmt":"2026-01-12T13:46:40","slug":"precision-biosciences-anticipates-beginning-patient-dosing-for-duchenne-muscular-dystrophy-in-the-early-second-quarter-of-2026","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/precision-biosciences-anticipates-beginning-patient-dosing-for-duchenne-muscular-dystrophy-in-the-early-second-quarter-of-2026\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences prev\u00e9 iniciar la dosificaci\u00f3n de pacientes con distrofia muscular de Duchenne a principios del segundo trimestre de 2026"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Para el programa DMD PBGENE-DMD, Precision BioSciences anticipa comenzar la dosificaci\u00f3n a los pacientes a fines del primer o principios del segundo trimestre de 2026, luego de la aprobaci\u00f3n IND esperada.<\/strong> El estudio FUNCTION-DMD de fase 1\/2 tratar\u00e1 a pacientes ambulatorios con mutaciones en los exones 45-55. Se esperan los datos iniciales de m\u00faltiples pacientes para finales de 2026.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">PBGENE-DMD \u2013 Ensayo de fase 1\/2 FUNCTION-DMD en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD)<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">PBGENE-DMD, una novedosa terapia de edici\u00f3n gen\u00e9tica de primera clase, utiliza un enfoque de escisi\u00f3n gen\u00e9tica, que se diferencia claramente de los tratamientos existentes con microdistrofina y omisi\u00f3n de exones. <strong>PBGENE-DMD est\u00e1 dise\u00f1ado para proporcionar potencialmente una mejora funcional muscular duradera para pacientes con DMD con mutaciones en los exones 45-55 que afectan hasta 60% de ni\u00f1os con DMD.<\/strong> Un \u00fanico AAV codifica dos prote\u00ednas ARCUS dise\u00f1adas para editar permanentemente el ADN del paciente dentro del gen de la distrofina, lo que resulta en una prote\u00edna distrofina funcional, casi completa y de expresi\u00f3n natural. Con el respaldo de s\u00f3lida evidencia precl\u00ednica, PBGENE-DMD est\u00e1 dise\u00f1ado para impulsar la mejora funcional a lo largo del tiempo al actuar sobre las c\u00e9lulas sat\u00e9lite musculares. <strong>M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/precision-biosciences-pbgene-dmd-restores-production-of-nearly-full-length-dystrophin-protein\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Precision BioSciences PBGENE-DMD restaura la producci\u00f3n de la prote\u00edna distrofina de longitud casi completa<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Tras la aprobaci\u00f3n de la solicitud de nuevo f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n (IND), se espera que el ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2 FUNCTION-DMD administre la primera dosis al paciente a fines del primer trimestre o principios del segundo trimestre de 2026. <strong>El estudio emplear\u00e1 un r\u00e9gimen de inmunomodulaci\u00f3n adecuado y un programa de monitorizaci\u00f3n de seguridad para tratar a pacientes ambulatorios con mutaciones en los exones 45-55 en centros cl\u00ednicos especializados en DMD de primer nivel. Se esperan datos iniciales de m\u00faltiples pacientes para finales de 2026, y la eficacia inicial se evaluar\u00e1 mediante el porcentaje de expresi\u00f3n de la prote\u00edna distrofina casi completa en biopsias musculares.<\/strong> Tras obtener datos de apoyo de al menos 10 pacientes con DMD, la empresa se reunir\u00eda con FDA para alinearse en un camino regulatorio a seguir.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Leer m\u00e1s<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>For the DMD program PBGENE-DMD, Precision BioSciences anticipates starting patient dosing in late first or early second quarter of 2026, following expected IND approval. The Phase 1\/2 FUNCTION-DMD study will treat ambulatory patients with mutations in exons 45-55. Initial data from multiple patients are expected by the end of 2026. PBGENE-DMD &#8211; Phase 1\/2 FUNCTION-DMD [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5458,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[72,314,313],"class_list":["post-5457","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-gene-editing","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5457","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5457"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5457\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5458"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5457"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5457"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5457"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}