{"id":5323,"date":"2025-12-15T21:53:45","date_gmt":"2025-12-15T18:53:45","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5323"},"modified":"2025-12-15T21:57:24","modified_gmt":"2025-12-15T18:57:24","slug":"ractigen-therapeutics-rag-18-sarna-early-phase-1-clinical-trial-nct07282652-for-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/ractigen-therapeutics-rag-18-sarna-early-phase-1-clinical-trial-nct07282652-for-duchenne\/","title":{"rendered":"Ractigen Therapeutics, con sede en China, est\u00e1 iniciando ensayos cl\u00ednicos para investigar la seguridad y la tolerabilidad de RAG-18 en pacientes con DMD."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Seg\u00fan Ractigen Therapeutics, este estudio es un estudio abierto, de un solo brazo y de aumento de dosis dise\u00f1ado para evaluar la seguridad, la tolerancia, la farmacocin\u00e9tica (PK), la farmacodinamia (PD) y la eficacia preliminar de RAG-18 en pacientes pedi\u00e1tricos con distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El estudio incluir\u00e1 a aproximadamente 12 sujetos en cuatro cohortes para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis intravenosas ascendentes. Los objetivos secundarios incluyen la caracterizaci\u00f3n del perfil farmacocin\u00e9tico (PK)\/farmacodin\u00e1mico (PD) y la evaluaci\u00f3n exploratoria de la eficacia mediante cambios en los biomarcadores musculares, la composici\u00f3n muscular, la funci\u00f3n card\u00edaca\/pulmonar y el rendimiento motor. La decisi\u00f3n de escalar al siguiente nivel de dosis se basar\u00e1 en una evaluaci\u00f3n exhaustiva de la seguridad de la cohorte anterior. <strong>Leer m\u00e1s<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/ractigen-therapeutics-study-of-rag-18-sarna-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">El primer paciente recibe dosis de Ractigen Therapeutics en un estudio IIT de RAG-18, una terapia de ARNsa potencialmente revolucionaria para la distrofia muscular de Duchenne.<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-is-rag-18-sa-rna\">\u00bfQu\u00e9 es el ARNsa RAG-18?<\/a><\/li><li><a href=\"#rag-18-sa-rna-early-phase-1-nct-07282652\">Fase temprana 1 del ARNsa RAG-18 \u2013 NCT07282652<\/a><\/li><li><a href=\"#how-to-participate-in-the-wve-n-531-clinical-trial\">C\u00f3mo participar en el ensayo cl\u00ednico de ARNsa RAG-18<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-rag-18-sa-rna\">\u00bfQu\u00e9 es el ARNsa RAG-18?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>RAG-18 es el primer candidato de saRNA de su tipo, dise\u00f1ado para apuntar espec\u00edficamente y activar la expresi\u00f3n del gen UTRN en c\u00e9lulas musculares a trav\u00e9s del mecanismo de ARNa.<\/strong> La prote\u00edna utrofina codificada por el gen UTRN es estructural y funcionalmente similar a la distrofina, y su regulaci\u00f3n positiva podr\u00eda servir potencialmente como un reemplazo funcional para la distrofina faltante en las c\u00e9lulas musculares con DMD, brindando tratamiento para todos los pacientes con DMD independientemente de la ubicaci\u00f3n espec\u00edfica de la mutaci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"rag-18-sa-rna-early-phase-1-nct-07282652\">Fase temprana 1 del ARNsa RAG-18 \u2013 NCT07282652<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Un estudio iniciado por un investigador para evaluar la seguridad\/tolerabilidad, la farmacocin\u00e9tica, la farmacodinamia y la eficacia preliminar de RAG-18 en pacientes pedi\u00e1tricos con distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Inicio del estudio (estimado)<\/strong>: 2025-12<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Finalizaci\u00f3n primaria (estimada)<\/strong>: 2026-11<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Finalizaci\u00f3n del estudio (estimada)<\/strong>: 2026-11<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>N\u00famero de participantes (estimado)<\/strong>: 12<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Tipo de estudio<\/strong>:Intervencionista<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ubicaci\u00f3n<\/strong>: Porcelana<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Edades elegibles para estudiar<\/strong>: 4 a\u00f1os a 15 a\u00f1os (ni\u00f1o)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Criterios principales de inclusi\u00f3n y exclusi\u00f3n. \u2013 <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT07282652\" target=\"_blank\" data-type=\"link\" data-id=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT07282652\" rel=\"noreferrer noopener\">NCT07282652<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"how-to-participate-in-the-wve-n-531-clinical-trial\">C\u00f3mo participar en el ensayo cl\u00ednico de ARNsa RAG-18<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Para participar en el ensayo cl\u00ednico de fase 1 temprana RAG-18 saRNA, puede utilizar la informaci\u00f3n de contacto que aparece a continuaci\u00f3n.\u00a0<strong>M\u00e1s informaci\u00f3n<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/how-to-participate-in-clinical-trials-for-duchenne\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u00bfC\u00f3mo participar en ensayos cl\u00ednicos para Duchenne (DMD)?<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Nombre<\/strong>: Yi Dai<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>N\u00famero de tel\u00e9fono<\/strong>: +86 138 111 77 531<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Correo electr\u00f3nico<\/strong>:\u00a0pumchdy@pumch.cn<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Leer m\u00e1s<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>According to Ractigen Therapeutics, this study is an open-label, single-arm, dose-escalation study designed to evaluate the safety, tolerance, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), and preliminary efficacy of RAG-18 in pediatric patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). The study will enroll approximately 12 subjects into four cohorts to assess the safety and tolerability of ascending intravenous doses. [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5327,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[123,137,242,466,467,465,468],"class_list":["post-5323","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-china","tag-clinical-trial","tag-clinical-trials","tag-ractigen-therapeutics","tag-rag-18","tag-sarna","tag-utrn-expression"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5323","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5323"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5323\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5327"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5323"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5323"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5323"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}