{"id":5310,"date":"2025-12-11T16:56:58","date_gmt":"2025-12-11T13:56:58","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5310"},"modified":"2025-12-11T16:57:00","modified_gmt":"2025-12-11T13:57:00","slug":"atossa-therapeutics-receives-fda-rare-pediatric-disease-designation-for-z-endoxifen-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/atossa-therapeutics-receives-fda-rare-pediatric-disease-designation-for-z-endoxifen-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Atossa Therapeutics recibe la designaci\u00f3n de enfermedad pedi\u00e1trica rara FDA para (Z)-Endoxifen para la distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Atossa Therapeutics anunci\u00f3 que la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (\u201cFDA\u201d) ha otorgado la designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara (\u201cRPD\u201d) a (Z)-Endoxifen para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne (\u201cDMD\u201d).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cEsta designaci\u00f3n constituye un hito regulatorio importante para Atossa, y creemos que constituye una s\u00f3lida validaci\u00f3n cient\u00edfica que respalda el potencial de (Z)-Endoxifen como tratamiento para la Distrofia Muscular de Duchenne\u201d, declar\u00f3 el Dr. Steven Quay, Ph.D., presidente y director ejecutivo de Atossa Therapeutics. \u201cLa DMD es una de las enfermedades infantiles m\u00e1s devastadoras. Las familias necesitan urgentemente mejores opciones m\u00e1s all\u00e1 de los esteroides y los enfoques dirigidos a genes. Si bien la oncolog\u00eda sigue siendo nuestro enfoque principal, este hito destaca el potencial de (Z)-Endoxifen como terapia de plataforma tanto para el c\u00e1ncer como para las enfermedades raras, lo que abre la puerta a la posible creaci\u00f3n de valor no dilutivo a trav\u00e9s del programa de Enfermedades Pedi\u00e1tricas Raras\u201d.\u201d<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-is-endoxifen\">\u00bfQu\u00e9 es Endoxifen?<\/a><\/li><li><a href=\"#why-endoxifen-in-dmd\">\u00bfPor qu\u00e9 Endoxifen en DMD?<\/a><\/li><li><a href=\"#unmet-need-and-treatment-landscape\">Necesidades insatisfechas y panorama de tratamiento<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-endoxifen\">\u00bfQu\u00e9 es Endoxifen?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Endoxifen es una terapia de mol\u00e9cula peque\u00f1a en investigaci\u00f3n y un metabolito activo principal del tamoxifeno, un modulador selectivo del receptor de estr\u00f3geno (SERM) que se ha utilizado ampliamente en otras indicaciones.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dado que el endoxifeno interact\u00faa directamente con los receptores de estr\u00f3geno, tiene el potencial de modular las v\u00edas implicadas en la salud muscular, incluyendo el crecimiento, la reparaci\u00f3n y la fibrosis muscular. Atossa est\u00e1 desarrollando una formulaci\u00f3n oral de endoxifeno dise\u00f1ada para lograr una exposici\u00f3n constante al f\u00e1rmaco y permitir una dosificaci\u00f3n conveniente una vez al d\u00eda, sujeta a desarrollo y evaluaci\u00f3n continuos.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El Endoxifen no est\u00e1 aprobado para su uso en la DMD ni en ninguna indicaci\u00f3n de distrofia muscular. No se ha establecido su seguridad ni eficacia para estos usos.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-endoxifen-in-dmd\">\u00bfPor qu\u00e9 Endoxifen en DMD?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>El m\u00fasculo esquel\u00e9tico responde a la se\u00f1alizaci\u00f3n hormonal, incluidas las v\u00edas del receptor de estr\u00f3geno, que pueden influir en:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Regeneraci\u00f3n y reparaci\u00f3n muscular<\/li>\n\n\n\n<li>Inflamaci\u00f3n y estr\u00e9s oxidativo<\/li>\n\n\n\n<li>Fibrosis y remodelaci\u00f3n tisular<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los moduladores selectivos del receptor de estr\u00f3geno (SERM) han demostrado actividad biol\u00f3gica en el m\u00fasculo y se est\u00e1n explorando en diversos contextos neuromusculares. <strong>Como metabolito potente y activo, el endoxifeno puede ofrecer:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Modulaci\u00f3n directa del receptor de estr\u00f3geno en el tejido muscular<\/li>\n\n\n\n<li>Potencial de dosificaci\u00f3n oral, que respalda la administraci\u00f3n cr\u00f3nica si finalmente se demuestra que es segura y eficaz.<\/li>\n\n\n\n<li>Un mecanismo independiente de la mutaci\u00f3n, lo que significa que, en principio, podr\u00eda estudiarse en toda la poblaci\u00f3n con DMD, independientemente de la mutaci\u00f3n subyacente del gen de la distrofina.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El programa de Atossa est\u00e1 dise\u00f1ado para evaluar rigurosamente este fundamento cient\u00edfico a trav\u00e9s de estudios precl\u00ednicos y, si corresponde, estudios cl\u00ednicos futuros.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"unmet-need-and-treatment-landscape\">Necesidades insatisfechas y panorama de tratamiento<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El tratamiento actual de la DMD generalmente implica:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Corticosteroides, que pueden ayudar a retardar la progresi\u00f3n de la enfermedad, pero est\u00e1n asociados con efectos secundarios importantes.<\/li>\n\n\n\n<li>Terapias espec\u00edficas para mutaciones, como la omisi\u00f3n de exones o los enfoques dirigidos a genes, que solo est\u00e1n disponibles para pacientes con ciertas variantes gen\u00e9ticas.<\/li>\n\n\n\n<li>Atenci\u00f3n de apoyo, que incluye tratamiento card\u00edaco y respiratorio, fisioterapia y ortopedia.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Existe una clara necesidad de opciones de tratamiento adicionales y de aplicaci\u00f3n general que puedan utilizarse solas o en combinaci\u00f3n con las terapias existentes. Una terapia oral, independiente de la mutaci\u00f3n, si demuestra su seguridad y eficacia, podr\u00eda llegar a una amplia gama de personas con DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sigue esta p\u00e1gina<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Todos los ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Atossa Therapeutics announced that the U.S. Food and Drug Administration (&#8220;FDA&#8221;) has granted Rare Pediatric Disease (&#8220;RPD&#8221;) designation to (Z)-Endoxifen for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (&#8220;DMD&#8221;). &#8220;This designation is an important regulatory milestone for Atossa, and we believe a strong validation of the science supporting the potential of (Z)-Endoxifen as a treatment for [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5312,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[461,462,464,463],"class_list":["post-5310","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-z-endoxifen","tag-atossa-therapeutics","tag-endoxifen","tag-tamoxifen"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5310","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5310"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5310\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5312"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5310"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5310"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5310"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}