Avidity Biosciences anunci\u00f3 su Programa de Acceso Gestionado (MAP) para la terapia en investigaci\u00f3n delpacibart zotadirsen (del-zota) para personas elegibles con mutaciones de distrofia muscular de Duchenne susceptibles de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44 (DMD44) en los Estados Unidos.<\/p>\n\n\n\n
\u201cReconocemos las importantes necesidades que enfrenta la comunidad DMD44, dado que no existen terapias aprobadas de omisi\u00f3n de exones para esta enfermedad, as\u00ed como el potencial de del-zota basado en los datos sin precedentes mostrados en nuestros estudios cl\u00ednicos\u201d, declar\u00f3 Sarah Boyce, presidenta y directora ejecutiva de Avidity. \u201cNos complace abrir este Programa de Acceso M\u00e1ximo (MAP) para permitir un enfoque conforme a la normativa para proporcionar del-zota a los pacientes elegibles lo antes posible\u201d.\u201d<\/p>\n\n\n\n
De acuerdo con el protocolo de tratamiento autorizado por FDA, Avidity proporcionar\u00e1 del-zota a ni\u00f1os y hombres elegibles con DMD44 a trav\u00e9s de proveedores de atenci\u00f3n m\u00e9dica participantes. Se prev\u00e9 que la inscripci\u00f3n comience a finales de a\u00f1o, y los participantes en EXPLORE44-OLE tendr\u00e1n la opci\u00f3n de pasar al MAP al completar dos a\u00f1os de tratamiento.<\/p>\n\n\n\n
\u00a1Compru\u00e9balo ahora!<\/strong>: \u00bfMi hijo es candidato para la terapia de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44?<\/a><\/p>\n\n\n\n Avidity se aline\u00f3 con FDA para avanzar en la presentaci\u00f3n de la solicitud de autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n (BLA) para del-zota tras una reuni\u00f3n previa a la BLA en octubre de 2025, con la previsi\u00f3n de presentarla en 2026 para su aprobaci\u00f3n acelerada. Los participantes pasar\u00e1n al suministro comercial del f\u00e1rmaco una vez que se obtenga la aprobaci\u00f3n de FDA y el producto est\u00e9 disponible.<\/a><\/p>\n\n\n\n