{"id":5141,"date":"2025-11-13T11:00:25","date_gmt":"2025-11-13T08:00:25","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5141"},"modified":"2025-11-13T11:10:04","modified_gmt":"2025-11-13T08:10:04","slug":"why-does-the-fda-approve-dmd-therapies-that-fail-in-clinical-trials","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/why-does-the-fda-approve-dmd-therapies-that-fail-in-clinical-trials\/","title":{"rendered":"\u00bfPor qu\u00e9 el comit\u00e9 FDA aprueba terapias para la DMD que fracasan en los ensayos cl\u00ednicos?"},"content":{"rendered":"

\u00bfRealmente funcionan bien las terapias g\u00e9nicas, comercializadas por millones de d\u00f3lares, y las terapias de omisi\u00f3n de exones administradas mensualmente y vendidas por miles de d\u00f3lares?<\/strong> Las familias que luchan bajo una intensa presi\u00f3n para acceder a las terapias esperan que los tratamientos para la DMD tengan un impacto positivo en la vida de sus hijos, pero los datos son menos prometedores.<\/p>\n\n\n\n

Podr\u00eda haber sido el final del camino para estos medicamentos cuando Sarepta Therapeutics anunci\u00f3 este mes que un ensayo confirmatorio de dos de sus f\u00e1rmacos comercializados para el salto de exones en la distrofia muscular de Duchenne no hab\u00eda alcanzado su objetivo primario. Las terapias de Sarepta para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) basadas en el salto de exones fracasan en un estudio confirmatorio; el precio de las acciones cae.<\/a><\/p>\n\n\n\n

Sin embargo, los directivos de la empresa no estaban dispuestos a abandonar el proyecto. En base a cambios cl\u00ednicamente significativos adicionales observados en los participantes del estudio, cuyas edades oscilan entre los 6 y los 13 a\u00f1os, tienen previsto reunirse con el equipo de FDA para hablar sobre la posibilidad de cambiar la aprobaci\u00f3n acelerada por la tradicional.\u201c<\/p>\n\n\n\n

Un ensayo cl\u00ednico fallido no siempre es una sentencia de muerte, y Sarepta no es la primera empresa en darse cuenta de ello; de hecho, ya ha salvado un medicamento de una muerte segura. A pesar de que un ensayo en fase avanzada no alcanz\u00f3 el objetivo primario, Elevidys, su tratamiento gen\u00e9tico para la DMD, fue aprobado definitivamente y se le ampli\u00f3 su indicaci\u00f3n. \u00bfPor qu\u00e9 la Agencia Europea de Medicamentos no aprob\u00f3 el Elevidys (EMA)?<\/a><\/p>\n\n\n\n

Esta estrategia adaptable tiene sus detractores. Seg\u00fan algunos expertos, la empresa deber\u00eda suspender el desarrollo del medicamento por completo cuando este fracase.<\/p>\n\n\n\n

\u201cNo hay lugar a dudas\u201d, afirm\u00f3 el Dr. Joseph Ross, profesor de medicina y salud p\u00fablica en la Facultad de Medicina de Yale. \u201cNo entiendo c\u00f3mo un ensayo cl\u00ednico dise\u00f1ado para demostrar la eficacia de un f\u00e1rmaco, en caso de fracaso, puede ser aprobado para su uso. \u00bfCu\u00e1l era el prop\u00f3sito del ensayo?\u201d.\u201d<\/p>\n\n\n\n

Los ensayos cl\u00ednicos ya est\u00e1n dise\u00f1ados para brindar a los productos la mejor oportunidad posible de demostrar su beneficio.<\/p>\n\n\n\n

\u201cY si es nulo, es nulo\u201d, dijo.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

V\u00eda de aprobaci\u00f3n acelerada<\/h2>\n\n\n\n

La autorizaci\u00f3n FDA ha aprobado decenas de medicamentos deficientes en los \u00faltimos a\u00f1os. Seg\u00fan una investigaci\u00f3n de la que Ross fue coautor, entre 2018 y 2021, m\u00e1s del 101% de todas las aprobaciones correspondieron a medicamentos que no lograron alcanzar al menos un criterio de valoraci\u00f3n principal en un ensayo cl\u00ednico fundamental. Lea el art\u00edculo<\/a><\/p>\n\n\n\n

Cuando un medicamento se aprueba sin pruebas claras de su beneficio, plantea varios riesgos en cuanto a seguridad y costes.<\/p>\n\n\n\n

\u201cAlgunas de estas terapias g\u00e9nicas, productos biol\u00f3gicos y otros medicamentos especializados, tan costosos, pueden llevar a la ruina a las familias\u201d, afirm\u00f3. El p\u00fablico en general tambi\u00e9n soporta parte de la carga financiera con primas de seguro m\u00e1s elevadas y otros gastos.<\/p>\n\n\n\n

Seg\u00fan afirm\u00f3, es necesario establecer normas FDA m\u00e1s estrictas para proteger a los pacientes.<\/p>\n\n\n\n

\u201cMi impresi\u00f3n general es que, si como sociedad vamos a permitir que se aprueben productos con pruebas menos concluyentes para que lleguen antes a los pacientes, debemos asegurarnos mejor de que las empresas completen los ensayos confirmatorios en el per\u00edodo posterior a la comercializaci\u00f3n en un plazo razonable, para que sepamos que funcionan y que los pacientes no est\u00e9n malgastando su dinero\u201d, dijo Ross.<\/p>\n\n\n\n

Sigue esta p\u00e1gina<\/strong> >>> Todos los ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Do gene therapies, marketed for millions of dollars, and exon-skipping therapies administered monthly and sold for thousands of dollars, actually work well? Families campaigning under intense stress to access the therapies hope that DMD therapies will positively impact their children’s lives, but the data is less promising. It might have been the end of the […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5142,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[282],"tags":[137,33,178,88,61,65],"class_list":["post-5141","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-editorials","tag-clinical-trial","tag-elevidys","tag-exon-skipping-therapies","tag-fda","tag-gene-therapy","tag-sarepta"],"subtitle":"En los \u00faltimos a\u00f1os, aproximadamente 101 de los medicamentos aprobados por la % han recibido autorizaci\u00f3n a pesar de haber fracasado en los ensayos cl\u00ednicos, lo que plantea interrogantes sobre su seguridad y \u00e9tica. Entonces, \u00bfpor qu\u00e9 la FDA aprueba terapias para la DMD que fracasan en los ensayos cl\u00ednicos?","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5141","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5141"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5141\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5142"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5141"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5141"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5141"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}