PPMD ha proporcionado $400,000 en financiaci\u00f3n a MyoGene a trav\u00e9s de PPMD Venture Pathways, la iniciativa de filantrop\u00eda de riesgo de la organizaci\u00f3n que proporciona financiaci\u00f3n de la industria para acelerar el desarrollo terap\u00e9utico para Duchenne y Becker.<\/p>\n\n\n\n
La estrategia de MyoGene, conocida como MyoDys 45-55, utiliza tecnolog\u00eda de edici\u00f3n gen\u00e9tica para editar el gen DMD de un individuo.<\/strong> Su objetivo es una deleci\u00f3n extensa de los exones 45-55, que abarca una regi\u00f3n con alta frecuencia de variantes causantes de la enfermedad, creando una deleci\u00f3n en el marco de lectura que restaura la producci\u00f3n de distrofina. El enfoque de MyoGene imita una deleci\u00f3n presente en la distrofia muscular de Becker leve, asociada a la producci\u00f3n de una prote\u00edna distrofina altamente funcional. Este tipo de deleci\u00f3n y reencuadre del gen DMD ser\u00eda aplicable a aproximadamente 50 individuos con distrofia muscular de Duchenne (%). A diferencia de las terapias g\u00e9nicas que administran un transg\u00e9n de distrofina cuya durabilidad se desconoce, la edici\u00f3n del ADN representa una alteraci\u00f3n permanente.<\/strong><\/p>\n\n\n\n El apoyo de PPMD permitir\u00e1 a MyoGene llevar a cabo estudios clave para avanzar hacia la cl\u00ednica. MyoGene generar\u00e1 datos que comparen la funcionalidad de su prote\u00edna de distrofina con la deleci\u00f3n 45-55 corregida con otras distrofinas y avanzar\u00e1 en la caracterizaci\u00f3n de la seguridad de este enfoque.<\/p>\n\n\n\n