{"id":4964,"date":"2025-10-30T15:41:35","date_gmt":"2025-10-30T12:41:35","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4964"},"modified":"2025-11-03T19:56:20","modified_gmt":"2025-11-03T16:56:20","slug":"regenxbio-announces-completion-pivotal-enrollment-and-initiates","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/regenxbio-announces-completion-pivotal-enrollment-and-initiates\/","title":{"rendered":"REGENXBIO anuncia la finalizaci\u00f3n del reclutamiento pivotal de RGX-202 e inicia la producci\u00f3n comercial en su programa de terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"

REGENXBIO anunci\u00f3 la finalizaci\u00f3n de la inscripci\u00f3n en el ensayo pivotal AFFINITY DUCHENNE de RGX-202, una terapia g\u00e9nica en investigaci\u00f3n para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, as\u00ed como la producci\u00f3n exitosa de los primeros lotes destinados al suministro comercial. Leer m\u00e1s<\/strong>: NCT05693142<\/a>.<\/p>\n\n\n\n

\u201cLa comunidad de pacientes con distrofia muscular de Duchenne necesita urgentemente nuevas opciones de tratamiento que proporcionen resultados duraderos y seguros, y que puedan cambiar significativamente el curso de esta enfermedad degenerativa. \u201dAl completar este hito crucial del ensayo y fabricar internamente nuestras primeras dosis destinadas a uso comercial, nos acercamos a\u00fan m\u00e1s a ofrecer RGX-202 como una posible terapia g\u00e9nica de primera clase para pacientes con distrofia muscular de Duchenne con opciones limitadas\u201d, dijo Curran Simpson, presidente y director ejecutivo de REGENXBIO.<\/strong> \u201cEl enfoque terap\u00e9utico diferenciado detr\u00e1s de RGX-202, que incluye nuestros niveles de pureza de producto l\u00edderes en la industria y una nueva construcci\u00f3n con el dominio C-terminal, ha dado como resultado un perfil de seguridad y eficacia positivo, con un beneficio funcional consistente observado en la Fase I\/II. Con estos resultados tan alentadores, nos comprometemos a ampliar nuestro suministro comercial y a compartir datos clave de primera l\u00ednea a principios del segundo trimestre del pr\u00f3ximo a\u00f1o.\u201d<\/strong><\/p>\n\n\n\n

M\u00e1s informaci\u00f3n<\/strong>: Comienza el ensayo cl\u00ednico de fase 3 de la terapia g\u00e9nica RGX-202<\/a><\/p>\n\n\n\n

Resultados clave sobre RGX-202<\/h2>\n\n\n\n
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  • Los pacientes tratados con RGX-202 demuestran una expresi\u00f3n de microdistrofina consistente y robusta, as\u00ed como una mejor\u00eda funcional en comparaci\u00f3n con la evoluci\u00f3n natural de la enfermedad en la fase I\/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE, lo que respalda su posible aprobaci\u00f3n mediante la v\u00eda de aprobaci\u00f3n acelerada.<\/li>\n\n\n\n
  • REGENXBIO contin\u00faa reclutando pacientes para el ensayo confirmatorio.<\/li>\n\n\n\n
  • Los primeros lotes destinados al suministro comercial se fabricaron en el Centro de Innovaci\u00f3n de Fabricaci\u00f3n interno.\n
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    • Capacidad para producir hasta 2.500 dosis de RGX-202 al a\u00f1o.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n
    • Se prev\u00e9 que los datos principales se publiquen a principios del segundo trimestre de 2026 y que la solicitud de licencia biol\u00f3gica se presente a mediados de 2026.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n

      Mecanismo de acci\u00f3n del RGX-202<\/h2>\n\n\n\n
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