Recientemente hemos tenido conocimiento de 3 casos de muerte s\u00fabita en ni\u00f1os\/adultos j\u00f3venes con DMD tratados con givinostat.<\/strong><\/p>\n\n\n\nItalfarmaco ha notificado los tres casos a las autoridades reguladoras, incluida la MHRA en el Reino Unido, de acuerdo con los requisitos reglamentarios.<\/p>\n\n\n\n
El 20 de octubre de 2025, Italfarmaco, la empresa productora de givinostat, public\u00f3 el siguiente mensaje para los grupos de asesoramiento de pacientes (PAG) con respecto a los casos de muerte notificados recientemente en pacientes con DMD tratados con givinostat:<\/p>\n\n\n\n
\n\n\n\n\u201cEl perfil de seguridad de givinostat se basa en un estudio doble ciego, controlado con placebo, de 18 meses de duraci\u00f3n, en un total de 179 pacientes ambulatorios con DMD, de 6 a\u00f1os o m\u00e1s, que recib\u00edan tratamiento concomitante con esteroides (estudio EPIDYS). No se registraron muertes durante el ensayo EPIDYS, ni en el grupo de givinostat ni en el de placebo.<\/p>\n\n\n\n
A nivel mundial, m\u00e1s de 1700 pacientes han estado expuestos a givinostat en estudios cl\u00ednicos, durante Programas de Acceso Ampliado y en el entorno comercial.<\/p>\n\n\n\n
Como parte de la vigilancia continua del perfil beneficio-riesgo de givinostat en el uso en la pr\u00e1ctica cl\u00ednica y en ensayos cl\u00ednicos, tenemos conocimiento de dos casos de muerte s\u00fabita en el estudio de extensi\u00f3n abierta (OLE): uno en los Pa\u00edses Bajos (septiembre de 2025) y otro en EE. UU. (octubre de 2024). Tambi\u00e9n tenemos conocimiento de un caso de muerte s\u00fabita en el Programa de Acceso Ampliado de givinostat en Alemania (junio de 2025).<\/strong> Las muertes se han notificado a las autoridades competentes de conformidad con las directrices locales, incluida la MHRA.<\/p>\n\n\n\nHasta la fecha, Italfarmaco ha evaluado que no se han reportado muertes relacionadas con givinostat. Por lo tanto, seg\u00fan los datos disponibles, el perfil beneficio-riesgo de givinostat se mantiene sin cambios.<\/p>\n\n\n\n
Si el perfil beneficio-riesgo cambia, alertaremos a los m\u00e9dicos y a la comunidad y nos comunicaremos con las autoridades reguladoras adecuadamente.<\/p>\n\n\n\n
No podemos proporcionar actualizaciones continuas a menos que el perfil de riesgo-beneficio cambie. Debido a la privacidad del paciente, no podemos compartir detalles por escrito sobre estos casos espec\u00edficos.\u201d<\/p>\n\n\n\n
\n\n\n\nComo profesionales cl\u00ednicos, solo hemos recibido un resumen de las circunstancias de estos casos, lo que nos dificulta realizar una evaluaci\u00f3n de riesgos completa. Es funci\u00f3n de las autoridades reguladoras (MHRA) evaluar la relaci\u00f3n riesgo-beneficio de cualquier medicamento recetado en el Reino Unido, ya sea mediante ensayos cl\u00ednicos, EAP o en la atenci\u00f3n rutinaria del NHS. El 22 de octubre, recibimos la confirmaci\u00f3n de la MHRA de que hab\u00edan recibido la informaci\u00f3n relacionada con los tres casos y nos aseguraron que la est\u00e1n evaluando con celeridad.<\/p>\n\n\n\n
Seg\u00fan la informaci\u00f3n disponible hasta el 22 de octubre de 2025, no existe evidencia clara de que estas muertes est\u00e9n directamente relacionadas con givinostat ni con alguno de sus efectos secundarios conocidos. Otros factores, como las comorbilidades y la medicaci\u00f3n concomitante, podr\u00edan haber influido en estos casos. En respuesta a estos eventos, y a la espera de m\u00e1s informaci\u00f3n de la MHRA, continuamos monitorizando y evaluando estrechamente a cualquier paciente que vaya a iniciar tratamiento o que ya lo est\u00e9 recibiendo para garantizar una evaluaci\u00f3n individualizada de los riesgos y beneficios del tratamiento con givinostat. Compartiremos cualquier informaci\u00f3n adicional a medida que est\u00e9 disponible.<\/p>\n\n\n\n
Leer m\u00e1s<\/strong>:\u00a0Ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"According to an announcement on the Muscular Dystrophy UK website, NorthStar Network stated: ‘As part of ongoing surveillance of the risk profile of Givinostat (Duvyzat) in real-world use and clinical studies, we are aware of three cases of sudden death in the open-label extension (OLE) study.’ Italfarmaco states that there have been no reported deaths […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4869,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[46,47,311,445],"class_list":["post-4868","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-duvyzat","tag-givinostat","tag-italfarmaco","tag-northstar-network"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4868","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4868"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4868\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4869"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4868"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4868"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4868"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}
![\"Tres](\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/10\/Screenshot-2025-10-22-230132-1024x916.png\" "\\"\\"")
<\/figure>\n\n\n\n