{"id":4855,"date":"2025-11-01T22:09:30","date_gmt":"2025-11-01T19:09:30","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4855"},"modified":"2025-11-02T11:17:33","modified_gmt":"2025-11-02T08:17:33","slug":"becker-muscular-dystrophy-eligible-for-elevidys-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/becker-muscular-dystrophy-eligible-for-elevidys-gene-therapy\/","title":{"rendered":"\u00bfPueden los pacientes con enfermedad de Becker recibir Elevidys? \u00bfBeneficia Elevidys a los pacientes con enfermedad de Becker?"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">\u00bfEs la distrofia muscular de Becker candidata a la terapia g\u00e9nica con Elevidys? En este art\u00edculo, analizaremos la investigaci\u00f3n actual, las directrices sobre FDA y las opiniones de expertos para responder si la distrofia muscular de Becker es candidata a la terapia g\u00e9nica con Elevidys y qu\u00e9 implicaciones tiene esto para los futuros avances en terapia g\u00e9nica.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u00bfBeneficia la mutaci\u00f3n Elevidys a los pacientes con enfermedad de Becker?<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">No \u2014 Seg\u00fan la informaci\u00f3n publicada en la literatura, los pacientes con distrofia muscular de Becker (DMB) pueden no beneficiarse de la terapia g\u00e9nica ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec\u2011rokl).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Aqu\u00ed ten\u00e9is un desglose del porqu\u00e9:<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#\u2705-what-elevidys-is-approved-for\">\u2705 Para qu\u00e9 est\u00e1 aprobado ELEVIDYS<\/a><\/li><li><a href=\"#\ud83d\udeab-why-bmd-patients-not-eligible\">\ud83d\udeab \u00bfPor qu\u00e9 los pacientes con DMO no son elegibles?<\/a><\/li><li><a href=\"#\ud83d\udccb-summary\">\ud83d\udccb Resumen<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"\u2705-what-elevidys-is-approved-for\"><strong>\u2705 Para qu\u00e9 est\u00e1 aprobado ELEVIDYS<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>ELEVIDYS est\u00e1 aprobado por la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) (FDA) \u00fanicamente para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tengan al menos 4 a\u00f1os de edad, sean ambulatorios y tengan una mutaci\u00f3n confirmada en el gen DMD. &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/fda-elevidys-gene-therapy-will-continue-to-be-used-in-ambulatory-dmd-patients\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">La terapia g\u00e9nica Elevidys seguir\u00e1 utiliz\u00e1ndose en pacientes ambulatorios con DMD.<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>Es posible que se requiera la verificaci\u00f3n del beneficio cl\u00ednico para que ELEVIDYS mantenga su aprobaci\u00f3n para personas con distrofia muscular de Duchenne que no pueden caminar. Se est\u00e1n realizando estudios para evaluar este posible impacto. <a href=\"https:\/\/www.elevidys.com\/treatment-journey\/eligibility\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Elevidys<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>La informaci\u00f3n para la prescripci\u00f3n indica espec\u00edficamente que los pacientes con cualquier deleci\u00f3n en el ex\u00f3n 8 y\/o el ex\u00f3n 9 del gen DMD tienen contraindicado el uso de ELEVIDYS. &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/www.elevidyshcp.com\/about-elevidys\/importance-of-treatment\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Elevidys<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"\ud83d\udeab-why-bmd-patients-not-eligible\"><strong>\ud83d\udeab \u00bfPor qu\u00e9 los pacientes con DMO no son elegibles?<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>La distrofia muscular de Becker (DMB) es causada por mutaciones en el mismo gen de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), pero esas mutaciones generalmente permiten que se produzca algo de distrofina parcialmente funcional, lo que lleva a una forma m\u00e1s leve de la enfermedad en comparaci\u00f3n con la DMD. <strong>Leer m\u00e1s<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/becker-muscular-dystrophy-bmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Distrofia muscular de Becker: s\u00edntomas, causas y curas<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>Seg\u00fan un comunicado, el documento de pol\u00edtica cl\u00ednica establece claramente: \u201cEs poco probable que los pacientes con distrofia muscular de Becker (DMB) se beneficien de la terapia g\u00e9nica ELEVIDYS\u201d.<a href=\"https:\/\/www.molinaclinicalpolicy.com\/molinaclinicalpolicy\/-\/media\/Molina\/PublicWebsite\/PDF\/Common\/Molina-Clinical-Policy\/Elevidys_delandistrogene-moxeparvovec_R.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Molina Healthcare<\/a>\u2026 <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Elevidys_delandistrogene-moxeparvovec_R.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Lee esto<\/a>)<\/li>\n\n\n\n<li>La terapia se desarroll\u00f3 para la deficiencia m\u00e1s grave en la DMD, no para la situaci\u00f3n de funcionamiento parcial en la BMD.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"\ud83d\udccb-summary\">\ud83d\udccb Resumen<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Elegible<\/strong>: DMD, edad \u2265 4 a\u00f1os y ambulatorio, mutaci\u00f3n del gen DMD confirmada, excluyendo ciertas deleciones (ex\u00f3n 8\/9).<\/li>\n\n\n\n<li><strong>No elegible<\/strong>: Pacientes con DMO (debido a diferentes mecanismos\/gravedad de la enfermedad) y aquellos con ciertas deleciones del gen DMD (ex\u00f3n 8\/9).<\/li>\n\n\n\n<li>Si usted tiene Becker, ELEVIDYS no est\u00e1 indicado bajo la aprobaci\u00f3n\/cobertura actual.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>M\u00e1s informaci\u00f3n<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/frequently-asked-questions-about-elevidys-used-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Preguntas frecuentes sobre Elevidys<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Is Becker muscular dystrophy eligible for Elevidys? In this article, we\u2019ll explore current research, FDA guidance, and expert insights to answer whether Becker muscular dystrophy is eligible for Elevidys and what this means for future gene therapy advancements. Does Elevidys Benefit Becker Patients? No \u2014 Based on published literature information, patients with Becker muscular dystrophy [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4988,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[121,33,179,61,203,65],"class_list":["post-4855","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-dmd","tag-delandistrogene-moxeparvovec","tag-elevidys","tag-elevidys-gene-therapy","tag-gene-therapy","tag-roche","tag-sarepta"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4855","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4855"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4855\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4988"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4855"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4855"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4855"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}