{"id":4826,"date":"2025-10-21T14:58:09","date_gmt":"2025-10-21T11:58:09","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4826"},"modified":"2025-11-01T16:06:07","modified_gmt":"2025-11-01T13:06:07","slug":"why-elevidys-was-not-approved-by-the-european-medicines-agency-ema","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/why-elevidys-was-not-approved-by-the-european-medicines-agency-ema\/","title":{"rendered":"\u00bfPor qu\u00e9 la Agencia Europea de Medicamentos no aprob\u00f3 el Elevidys (EMA)?"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">La terapia g\u00e9nica Elevidys (sustancia activa: delandistr\u00f3geno moxeparvovec) no fue aprobada por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de ni\u00f1os ambulatorios de 3 a 7 a\u00f1os con distrofia muscular de Duchenne (DMD) debido a preocupaciones significativas sobre su beneficio demostrado en esa poblaci\u00f3n de pacientes.<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Agencia Europea de Medicamentos (EMA)<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Estas son las razones principales:<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#reasons-for-elevidys-refusal-by-the-ema\">Razones de la denegaci\u00f3n del Elevidys por el EMA<\/a><ul><li><a href=\"#additional-context-and-concerns\">Contexto adicional y preocupaciones<\/a><\/li><li><a href=\"#summary\">Resumen<\/a><\/li><\/ul><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"reasons-for-elevidys-refusal-by-the-ema\">Razones de la denegaci\u00f3n del Elevidys por el EMA<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Seg\u00fan la evaluaci\u00f3n p\u00fablica del EMA, las razones espec\u00edficas incluyen:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>En el estudio fundamental (la principal evidencia presentada), no se observ\u00f3 una mejora estad\u00edsticamente significativa en la funci\u00f3n motora (medida mediante la Evaluaci\u00f3n Ambulatoria North Star, NSAA) a los 12 meses entre el grupo Elevidys y el grupo placebo. La diferencia fue de tan solo 0,65 puntos en una escala de 34 puntos, lo que el EMA concluy\u00f3 que \u201cpodr\u00eda deberse al azar\u201d.<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Agencia Europea de Medicamentos (EMA)<\/a>) <strong>Leer m\u00e1s<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u00bfQu\u00e9 es la evaluaci\u00f3n ambulatoria North Star?<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>Aunque la terapia indujo la expresi\u00f3n de una forma m\u00e1s corta de la prote\u00edna distrofina, los niveles de expresi\u00f3n de esa distrofina no pudieron vincularse de manera confiable con mejoras significativas en la capacidad de movimiento.<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Agencia Europea de Medicamentos (EMA)<\/a>)<\/li>\n\n\n\n<li>Incluso al considerar subgrupos de pacientes que parec\u00edan responder mejor, la empresa no pudo demostrar de manera convincente que el tratamiento proporcionara un beneficio cl\u00ednicamente significativo en esos grupos.<a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/en\/2025\/09\/22\/unfavorable-opinion-on-marketing-authorisation-and-suspension-of-clinical-trials-in-europe-for-elevidys-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">instituto-myologie.org<\/a>)<\/li>\n\n\n\n<li>Dado que la empresa hab\u00eda solicitado una autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n condicional (CMA), el est\u00e1ndar que aplica la EMA es que debe existir una relaci\u00f3n beneficio-riesgo positiva (es decir, evidencia de beneficio + riesgo manejable) con datos convincentes que la respalden. La EMA concluy\u00f3 que los beneficios no se han demostrado suficientemente en este contexto, por lo que deneg\u00f3 la autorizaci\u00f3n.<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Agencia Europea de Medicamentos (EMA)<\/a>)<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"additional-context-and-concerns\">Contexto adicional y preocupaciones<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Problemas de seguridad: Tambi\u00e9n se observaron importantes preocupaciones de seguridad, especialmente en pacientes no ambulatorios. Se notificaron varias muertes por insuficiencia hep\u00e1tica aguda en pacientes no ambulatorios que recibieron Elevidys; los ensayos en esa poblaci\u00f3n se suspendieron.<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/aan-report-reviews-the-state-of-evidence-on-elevidys-gene-therapy-cure-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">DMDWarrioR<\/a>) Si bien el rechazo de EMA se debi\u00f3 principalmente a cuestiones de eficacia para la poblaci\u00f3n ambulatoria de 3 a 7 a\u00f1os, la se\u00f1al de seguridad probablemente influy\u00f3 en el entorno regulatorio general.<\/li>\n\n\n\n<li>La solicitud presentada a EMA se dirigi\u00f3 a pacientes ambulatorios de 3 a 7 a\u00f1os. EMA consider\u00f3 que el dise\u00f1o del ensayo y la elecci\u00f3n del criterio de valoraci\u00f3n principal (cambio en la NSAA a los 12 meses) eran insuficientes para demostrar una ralentizaci\u00f3n significativa de la progresi\u00f3n de la enfermedad en ese grupo.<a href=\"https:\/\/www.institut-myologie.org\/en\/2025\/09\/22\/unfavorable-opinion-on-marketing-authorisation-and-suspension-of-clinical-trials-in-europe-for-elevidys-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">instituto-myologie.org<\/a>)<\/li>\n\n\n\n<li>La terapia hab\u00eda sido aprobada en otros territorios (por ejemplo, Jap\u00f3n y algunos pa\u00edses de Oriente Medio) bajo marcos regulatorios diferentes.<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/in-which-countries-is-elevidys-approved-is-elevidys-approved-\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">dmdwarrior.com<\/a>)<\/li>\n\n\n\n<li>La opini\u00f3n de EMA (a trav\u00e9s de su Comit\u00e9 de Medicamentos de Uso Humano, CHMP) no es legalmente vinculante hasta la decisi\u00f3n de la Comisi\u00f3n Europea, pero en la pr\u00e1ctica las opiniones negativas del CHMP casi siempre conducen al rechazo.<a href=\"https:\/\/www.globenewswire.com\/de\/news-release\/2025\/08\/11\/3131260\/32716\/en\/sarepta-therapeutics-srpt-declines-again-on-ema-recommendation-to-refuse-elevidys-marketing-authorization-securities-class-action-pending-hagens-berman.html\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">GlobeNewswire<\/a>)<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"summary\">Resumen<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Si bien el Elevidys representa un nuevo enfoque de terapia g\u00e9nica para la DMD, el EMA concluy\u00f3 que la evidencia presentada no demostraba suficientemente que mejora la funci\u00f3n motora en los ni\u00f1os deambulatorios objetivo (de 3 a 7 a\u00f1os) y que no se hab\u00eda establecido la relaci\u00f3n beneficio-riesgo para dicha poblaci\u00f3n. Por lo tanto, recomendaron la denegaci\u00f3n de la autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n.<a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Agencia Europea de Medicamentos (EMA)<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Leer m\u00e1s<\/strong>: <a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/documents\/assessment-report\/elevidys-epar-refusal-public-assessment-report_en.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Puede acceder al informe completo sobre los motivos de la denegaci\u00f3n del Elevidys publicado por EMA desde este enlace.<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>The Elevidys (active substance: delandistrogene\u202fmoxeparvovec) gene therapy was not approved by the European Medicines Agency (EMA) for the treatment of ambulatory children aged 3\u20117 years with Duchenne\u202fmuscular\u202fdystrophy (DMD) because of significant concerns about its demonstrated benefit in that patient population. (European Medicines Agency (EMA)) Here are the key reasons: Reasons for Elevidys&#8217; Refusal by the [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4833,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[282],"tags":[121,33,61,65],"class_list":["post-4826","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-editorials","tag-delandistrogene-moxeparvovec","tag-elevidys","tag-gene-therapy","tag-sarepta"],"subtitle":"Si busca respuestas a la pregunta \"\u00bfpor qu\u00e9 la Agencia Europea de Medicamentos no aprob\u00f3 la Elevidys (EMA)?\", no est\u00e1 solo. En este art\u00edculo, analizamos las razones clave de la decisi\u00f3n de la EMA y sus implicaciones para los pacientes, las familias y el futuro de la terapia g\u00e9nica en la UE.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4826","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4826"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4826\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4833"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4826"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4826"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4826"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}