{"id":4776,"date":"2025-10-10T17:06:47","date_gmt":"2025-10-10T14:06:47","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4776"},"modified":"2025-10-10T17:17:25","modified_gmt":"2025-10-10T14:17:25","slug":"new-data-of-sat-3247-in-first-in-human-trial-of-adults-with-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/new-data-of-sat-3247-in-first-in-human-trial-of-adults-with-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Satellos anuncia nuevos datos que demuestran a\u00fan m\u00e1s la seguridad, la tolerabilidad y el impacto funcional de SAT-3247 en el primer ensayo en humanos en adultos con distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Satellos Bioscience anunci\u00f3 nuevos datos que demuestran a\u00fan m\u00e1s la tolerabilidad y la eficacia inicial de SAT-3247 en adultos (de 20 a 27 a\u00f1os) con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne o DMD) en el 30\u00ba Congreso Anual de la Sociedad Mundial de M\u00fasculos en Viena, Austria.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#key-findings\">Hallazgos clave<\/a><\/li><li><a href=\"#increase-in-grip-strength\">Aumento de la fuerza de agarre<\/a><\/li><li><a href=\"#regardless-specific-dystrophin-mutation\">Independiente de la mutaci\u00f3n espec\u00edfica del ex\u00f3n<\/a><\/li><li><a href=\"#future-clinical-trial-plans\">Planes de ensayos cl\u00ednicos futuros<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"key-findings\">Hallazgos clave<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Los adultos con distrofia muscular de Duchenne demostraron mejoras funcionales que superaron la historia natural, luego de un tratamiento de 28 d\u00edas con SAT-3247<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>La fuerza de agarre aument\u00f3 118,6% y la capacidad vital forzada prevista aument\u00f3 5,8%; mientras que ambas disminuyen en la historia natural.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>SAT-3247 demostr\u00f3 seguridad, tolerabilidad y farmacocin\u00e9tica (PK) esperada en todas las partes del estudio de fase 1 a\/b<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Nuevos datos presentados en una sesi\u00f3n de carteles de \u00faltima hora en el 30\u00ba Congreso Anual de la Sociedad Mundial del M\u00fasculo<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cLos nuevos resultados cl\u00ednicos actualizados de Satellos, obtenidos en el estudio cl\u00ednico de 28 d\u00edas en adultos con Duchenne, confirman considerablemente el potencial de SAT-3247 como un tratamiento seguro y cl\u00ednicamente significativo\u201d, afirm\u00f3 Frank Gleeson, cofundador y director ejecutivo de Satellos. \u201cEstamos entusiasmados y confiados en avanzar hacia la siguiente fase de estudios cl\u00ednicos con el objetivo de demostrar el potencial transformador de SAT-3247 a la comunidad con Duchenne\u201d.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los datos presentados en la reuni\u00f3n demuestran que SAT-3247 fue seguro y bien tolerado en el estudio de fase 1a\/b, con un perfil farmacocin\u00e9tico (FC) deseable. La presentaci\u00f3n tambi\u00e9n incluy\u00f3 nuevos an\u00e1lisis de medidas exploratorias del efecto inicial del f\u00e1rmaco.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"increase-in-grip-strength\">Aumento de la fuerza de agarre<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Las personas tratadas con SAT-3247 durante un per\u00edodo de 28 d\u00edas demostraron un aumento en la fuerza de agarre mucho mayor que el observado en la historia natural de Duchenne en este grupo de edad.<\/strong> Espec\u00edficamente, se observ\u00f3 una mejora media de 118,61 TP136T en la fuerza de agarre m\u00e1xima en la mano dominante y de 97,91 TP136T en la mano no dominante, lo que representa una duplicaci\u00f3n aproximada de la fuerza de agarre, de ~2 kg a ~4 kg. Estas mejoras son inconsistentes con la historia natural publicada\u00b9 y se correlacionaron con concentraciones m\u00e1s altas del f\u00e1rmaco el d\u00eda 15 y un nivel basal m\u00e1s alto de creatinina (un indicador indirecto del aumento de la masa muscular), lo que creemos que indica que nuestro f\u00e1rmaco est\u00e1 teniendo el efecto deseado en el m\u00fasculo.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Adem\u00e1s, los participantes mostraron una mejora media de 5,81 TP136T en la capacidad vital forzada prevista; dicho aumento tambi\u00e9n es incompatible con la evoluci\u00f3n natural, con descensos de aproximadamente 51 TP136T al a\u00f1o entre los adultos con Duchenne. Todas las dem\u00e1s medidas se mantuvieron estables durante el per\u00edodo del estudio. No se observaron eventos adversos relacionados con el f\u00e1rmaco de gravedad moderada o superior en ninguno de los estudios, ni se produjeron toxicidades limitantes de la dosis.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"regardless-specific-dystrophin-mutation\">Independiente de la mutaci\u00f3n espec\u00edfica del ex\u00f3n<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los cofundadores cient\u00edficos de Satellos fueron los primeros en reconocer que el proceso innato de regeneraci\u00f3n muscular del cuerpo est\u00e1 gravemente afectado en la Duchenne. Inventaron SAT-3247 con el objetivo de reiniciar este proceso de regeneraci\u00f3n deteriorado, para que el cuerpo pueda reparar y reconstruir el m\u00fasculo de nuevo, afirm\u00f3 el Dr. Wildon Farwell, director m\u00e9dico de Satellos. \u00abEstos primeros indicios de eficacia en adultos con enfermedad m\u00e1s avanzada son sumamente alentadores y respaldan la expansi\u00f3n de nuestro programa cl\u00ednico a la comunidad de Duchenne en general. SAT-3247 ha sido dise\u00f1ado para ser una terapia oral pr\u00e1ctica con el potencial de mejorar los resultados, independientemente de la mutaci\u00f3n espec\u00edfica de distrofina de cada individuo\u00bb.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"future-clinical-trial-plans\">Planes de ensayos cl\u00ednicos futuros<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los cinco pacientes adultos, de entre 20 y 27 a\u00f1os, que participaron en el ensayo de fase 1b est\u00e1n invitados a participar en un estudio de seguimiento abierto de 11 meses con SAT-3247, en el que tambi\u00e9n se incluir\u00e1n otros hombres con DMD, de entre 16 y 25 a\u00f1os. Los criterios de valoraci\u00f3n principales de este estudio son evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo, as\u00ed como el efecto de SAT-3247 sobre la fracci\u00f3n de grasa del m\u00fasculo b\u00edceps braquial. Los criterios de valoraci\u00f3n secundarios incluyen el efecto de SAT-3247 sobre la fracci\u00f3n de grasa y el impacto en la fuerza y la funci\u00f3n muscular. Una vez que los participantes hayan completado su visita de seguimiento a los 3 meses, la compa\u00f1\u00eda proporcionar\u00e1 los resultados provisionales iniciales.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bas\u00e1ndose en los datos iniciales de seguridad y eficacia del ensayo de fase 1a\/b, Satellos tambi\u00e9n est\u00e1 planeando un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, global y de prueba de concepto de SAT-3247 en ni\u00f1os ambulatorios con DMD. Los criterios de valoraci\u00f3n principales evaluar\u00e1n la seguridad y la tolerabilidad de SAT-3247 y su efecto sobre la fuerza muscular. Los criterios de valoraci\u00f3n secundarios evaluar\u00e1n el impacto de SAT-3247 en la calidad, la funci\u00f3n y la regeneraci\u00f3n muscular. La compa\u00f1\u00eda ha presentado recientemente solicitudes regulatorias en EE. UU. y a nivel mundial para avanzar en este estudio.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Satellos Bioscience announced new data further demonstrating tolerability and initial efficacy of SAT-3247 in adults (aged 20-27 years) with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne or DMD) at the 30th Annual Congress of the World Muscle Society in Vienna, Austria. 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