Genethon, public\u00f3 datos positivos de eficacia a largo plazo que revelaron que tres pacientes con distrofia muscular de Duchenne mostraron una ganancia significativa de la funci\u00f3n motora en comparaci\u00f3n con pacientes no tratados y experimentaron reducciones significativas y sostenidas en la creatina fosfoquinasa (CPK), un biomarcador de da\u00f1o muscular, dos a\u00f1os despu\u00e9s de recibir una inyecci\u00f3n de la terapia g\u00e9nica de microdistrofina de dosis baja de Genethon (GNT0004).<\/p>\n\n\n\n
Con una dosis de microdistrofina de 3\u00d710\u00b9\u00b3 vg\/kg se observ\u00f3 lo siguiente dos a\u00f1os despu\u00e9s de la inyecci\u00f3n:<\/strong><\/p>\n\n\n\n Estos resultados tambi\u00e9n se presentaron en la WMS2025 de la World Muscular Society del 7 al 11 de octubre en Viena, Austria.<\/p>\n\n\n\n \u201cEstos pacientes fueron tratados en la fase de escalada de dosis de nuestro ensayo europeo de Fase 1\/2\/3 y nos complace presentar estos resultados positivos de eficacia a largo plazo al iniciar el ensayo pivotal de Fase 3, que ya est\u00e1 en marcha con los primeros pacientes incluidos en Francia\u201d, declar\u00f3 Frederic Revah, director ejecutivo de Genethon. \u201cLa dosis terap\u00e9utica de 3\u00d710\u00b9\u00b3 vg\/kg administrada a los tres pacientes es inferior a la de otras terapias g\u00e9nicas para la DMD y es la dosis utilizada en el ensayo de Fase 3, en el que se inscribir\u00e1n 64 ni\u00f1os de entre 6 y 10 a\u00f1os que han conservado su capacidad de caminar\u201d.<\/p>\n\n\n\n\n