Form Bio, l\u00edder en el desarrollo de medicina gen\u00e9tica e ingenier\u00eda gen\u00f3mica con tecnolog\u00eda de IA, anunci\u00f3 una alianza estrat\u00e9gica con Cure Rare Disease (CRD), una empresa biotecnol\u00f3gica sin fines de lucro que desarrolla terapias gen\u00e9ticas para el tratamiento de enfermedades neuromusculares y neurodegenerativas raras y ultrarraras. Juntas, ambas organizaciones acelerar\u00e1n programas para identificar y optimizar m\u00faltiples indicaciones principales, comenzando con la distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n
A trav\u00e9s de esta colaboraci\u00f3n, Form Bio llevar\u00e1 a cabo investigaciones de IA utilizando su plataforma in silico patentada para apoyar al CRD en el desarrollo de candidatos a f\u00e1rmacos de terapia gen\u00e9tica optimizados para el empaquetado, la expresi\u00f3n, la seguridad y la capacidad de fabricaci\u00f3n, factores cr\u00edticos para garantizar el \u00e9xito cl\u00ednico y la reducci\u00f3n de costos.<\/strong> El programa est\u00e1 dise\u00f1ado para agilizar la selecci\u00f3n de candidatos principales, acelerar los plazos de desarrollo y mejorar los resultados para pacientes con enfermedades neuromusculares devastadoras que actualmente carecen de opciones de tratamiento.<\/p>\n\n\n\n El CRD se asoci\u00f3 inicialmente con Form Bio para mejorar un candidato terap\u00e9utico para la DMD que a\u00fan no estaba optimizado para su fabricaci\u00f3n o presentaba una inmunogenicidad reducida. Mediante secuenciaci\u00f3n de lectura larga, an\u00e1lisis de integridad gen\u00f3mica, dise\u00f1o racional y modelos de IA\/ML, Form Bio identific\u00f3 ineficiencias de empaquetado que podr\u00edan haber inhibido el \u00e9xito cl\u00ednico. Al modificar el promotor y optimizar la nucleasa, Form Bio mejor\u00f3 el porcentaje de genoma completo de AAV de 13% a 59%, un aumento de 4,4 veces en el rendimiento terap\u00e9utico logrado en solo un mes.<\/strong><\/p>\n\n\n\n \u201cPara los pacientes y las familias que se enfrentan a enfermedades neuromusculares y neurodegenerativas raras, el tiempo es crucial\u201d, afirm\u00f3 Richard Horgan, fundador y director ejecutivo de Cure Rare Disease. \u201cLa experiencia y la tecnolog\u00eda de Form Bio ya han logrado una mejora apreciable en nuestro programa de DMD, avanz\u00e1ndolo a estudios precl\u00ednicos in vivo con una capacidad de fabricaci\u00f3n y una eficiencia significativamente mayores. Esta colaboraci\u00f3n representa un ejemplo contundente de c\u00f3mo las organizaciones sin fines de lucro y los l\u00edderes tecnol\u00f3gicos pueden unir fuerzas para acelerar el desarrollo de terapias transformadoras para poblaciones marginadas\u201d.<\/p>\n\n\n\n \u201cNuestra misi\u00f3n en Form Bio es empoderar a socios como Cure Rare Disease con nuestros conocimientos basados en IA que transforman la biolog\u00eda en sistemas dise\u00f1ados y programables\u201d, afirm\u00f3 la Dra. Michelle Chen, presidenta y directora ejecutiva de Form Bio. \u201cAl optimizar el dise\u00f1o del vector AAV desde el principio, podemos reducir el tiempo, los costos y los riesgos en todo el proceso de desarrollo de la terapia g\u00e9nica. Nos enorgullece ayudar al CRD a acercar terapias tan necesarias a pacientes que actualmente no tienen opciones\u201d.<\/p>\n\n\n\n