{"id":4676,"date":"2025-09-29T17:43:53","date_gmt":"2025-09-29T14:43:53","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4676"},"modified":"2025-11-18T12:55:13","modified_gmt":"2025-11-18T09:55:13","slug":"tevard-biosciences-presents-data-demonstrating-production-of-full-length-protein-with-trna-based-therapy-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/tevard-biosciences-presents-data-demonstrating-production-of-full-length-protein-with-trna-based-therapy-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Tevard Biosciences presenta datos que demuestran la producci\u00f3n de prote\u00edna completa con terapia basada en ARNt para la distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Tevard Biosciences anunci\u00f3 la presentaci\u00f3n de nuevos datos precl\u00ednicos que muestran una potente restauraci\u00f3n de prote\u00ednas funcionales de longitud completa en modelos de distrofia muscular de Duchenne (DMD) y miocardiopat\u00eda dilatada (DCM-TTNtv).<\/strong> Es importante destacar que los hallazgos incluyen datos que muestran una restauraci\u00f3n promedio de 70% de la prote\u00edna distrofina de tipo salvaje en modelos de DMD con la \u00faltima generaci\u00f3n de ARNt supresores (suptRNA), lo que respalda el potencial de obtener resultados cl\u00ednicos significativos con dosis m\u00e1s bajas.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los datos fueron presentados por la Dra. Elisabeth Gardiner, directora cient\u00edfica de Tevard Biosciences, durante una presentaci\u00f3n oral invitada y una sesi\u00f3n de p\u00f3steres titulada \u00abEl uso de ARNt supresores terap\u00e9uticos para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne y la miocardiopat\u00eda dilatada\u00bb. Las presentaciones se llevaron a cabo en la Reuni\u00f3n Especial de la Federaci\u00f3n de Sociedades Bioqu\u00edmicas Europeas (FEBS) de 2025, \u00abExpandiendo las fronteras en la investigaci\u00f3n de la aminoacil-ARNt sintetasa\u00bb, en Dubrovnik, Croacia, del 28 de septiembre al 3 de octubre de 2025.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u201cEstos resultados muestran que nuestros ARNt supresores dise\u00f1ados son capaces de restaurar la expresi\u00f3n de prote\u00ednas nativas de longitud completa a niveles que no solo son biol\u00f3gicamente significativos sino tambi\u00e9n cl\u00ednicamente prometedores\u201d, dijo el Dr. Gardiner.<\/strong> Al tratar prote\u00ednas estructurales como la distrofina y la titina, donde el plegamiento, la localizaci\u00f3n y las interacciones prote\u00edna-prote\u00edna son esenciales, restaurar una prote\u00edna completa marca la diferencia. Nuestra plataforma utiliza la maquinaria celular nativa para producir prote\u00ednas naturales que funcionan como el cuerpo espera.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Hallazgos clave presentados<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>En el programa DMD, los suptRNA administrados por AAV dirigidos a mutaciones sin sentido Gln-TAA y Arg-TGA restauraron en promedio 70% de los niveles de distrofina de tipo salvaje de longitud completa in vivo, con una fuerte correlaci\u00f3n con la recuperaci\u00f3n de la funci\u00f3n motora y la normalizaci\u00f3n de los biomarcadores prote\u00f3micos.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>En el programa DCM-TTNtv, el tratamiento con suptRNA restableci\u00f3 la expresi\u00f3n de la prote\u00edna titina de longitud completa y la contractilidad en cardiomiocitos humanos derivados de iPSC en cuatro d\u00edas. In vivo, los suptRNA Arg-TGA administrados mediante AAV impulsaron una producci\u00f3n robusta de titina de longitud completa y restauraron la homeostasis prote\u00f3mica card\u00edaca en seis semanas en un modelo murino TTNtv.<\/li>\n\n\n\n<li>Ambos programas demostraron transducci\u00f3n dependiente de la dosis, rescate de prote\u00ednas y mejor\u00eda funcional luego de la administraci\u00f3n sist\u00e9mica, sin toxicidad detectable ni efectos fuera del objetivo.<\/li>\n\n\n\n<li>En particular, la expresi\u00f3n de suptRNA y el rescate de prote\u00ednas se mantuvieron hasta 12 semanas despu\u00e9s del tratamiento, lo que resalta la durabilidad del efecto terap\u00e9utico despu\u00e9s de una dosis intravenosa \u00fanica.<\/li>\n\n\n\n<li>Estos datos marcan la primera vez que Tevard revela resultados de su programa DCM-TTNtv, uno de sus principales esfuerzos de desarrollo, destacando a\u00fan m\u00e1s la versatilidad y madurez de su plataforma de ARNt supresor en indicaciones gen\u00e9ticamente distintas.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cSer seleccionados para una presentaci\u00f3n oral destacada y una sesi\u00f3n de p\u00f3steres en esta conferencia de renombre mundial resalta el impacto de nuestra plataforma de ARNt supresor\u201d, afirm\u00f3 Daniel Fischer, cofundador, presidente y director ejecutivo de Tevard Biosciences. \u201cLos recientes avances en el ARNt supresor y el dise\u00f1o de vectores han logrado los niveles de rescate proteico necesarios para avanzar con seguridad nuestros programas DMD y DCM-TTNtv en la pr\u00e1ctica cl\u00ednica con dosis seguras y eficaces\u201d.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Leer m\u00e1s<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Tevard Biosciences announced the presentation of new preclinical data showing potent restoration of full-length functional proteins in models of Duchenne muscular dystrophy (DMD) and dilated cardiomyopathy (DCM-TTNtv). Importantly, the findings include data showing on average 70% restoration of wild-type dystrophin protein in DMD models with the latest generation of suppressor tRNAs (suptRNA), supporting the potential [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4677,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,357,271,358],"class_list":["post-4676","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-tevard-biosciences","tag-trna","tag-trna-therapy"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4676","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4676"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4676\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4677"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4676"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4676"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4676"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}