{"id":4672,"date":"2025-09-29T16:14:48","date_gmt":"2025-09-29T13:14:48","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4672"},"modified":"2025-09-29T16:16:28","modified_gmt":"2025-09-29T13:16:28","slug":"dyne-therapeutics-receives-orphan-drug-designation-in-japan-for-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dyne-therapeutics-receives-orphan-drug-designation-in-japan-for-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Dyne Therapeutics recibe la designaci\u00f3n de f\u00e1rmaco hu\u00e9rfano en Jap\u00f3n para DYNE-251 en la distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"

Dyne Therapeutics anunci\u00f3 que el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar (MHLW) de Jap\u00f3n ha otorgado la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano para DYNE-251 en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen mutaciones en el gen DMD que son susceptibles de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51. DYNE-251 se est\u00e1 evaluando en el ensayo cl\u00ednico global DELIVER de fase 1\/2 en curso.<\/p>\n\n\n\n

Expresi\u00f3n significativa de distrofina<\/h2>\n\n\n\n

"En el ensayo DELIVER, hemos visto una mejora funcional sostenida y sin precedentes, impulsada por una expresi\u00f3n significativa de distrofina, lo que subraya el potencial de DYNE-251 para transformar la atenci\u00f3n de las personas que viven con distrofia muscular de Duchenne", dijo Doug Kerr, MD, Ph.D., director m\u00e9dico de Dyne. <\/strong>Con la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano otorgada en Jap\u00f3n, que complementa las designaciones existentes en EE. UU. y Europa, DYNE-251 contin\u00faa avanzando como una prometedora terapia de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51 de \u00faltima generaci\u00f3n. Las personas con mutaciones susceptibles a la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51 se encuentran entre las m\u00e1s prevalentes y con mayor impacto funcional en la poblaci\u00f3n con DMD. Abordar esta necesidad insatisfecha refuerza a\u00fan m\u00e1s nuestro compromiso de desarrollar una terapia que proporcione una mejora funcional a la comunidad con Duchenne, y esperamos colaborar con los organismos reguladores japoneses para determinar la v\u00eda regulatoria para DYNE-251 en Jap\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n

Designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano para DYNE-251 en Jap\u00f3n<\/h2>\n\n\n\n

En Jap\u00f3n, la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano se otorga a medicamentos destinados al tratamiento de enfermedades raras que afectan a menos de 50.000 pacientes en el pa\u00eds y para las que existe una gran necesidad m\u00e9dica.<\/strong> Los beneficios incluyen subsidios para los costos de desarrollo y una posible exclusividad en el mercado por hasta 10 a\u00f1os si se aprueba. DYNE-251 tambi\u00e9n ha recibido la designaci\u00f3n de Terapia Innovadora, V\u00eda R\u00e1pida y Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), y la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano de la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de personas con DMD, susceptibles de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51. M\u00e1s informaci\u00f3n<\/strong>: Designaci\u00f3n de terapia innovadora para DYNE-251<\/a><\/p>\n\n\n\n

\u00bfEs mi hijo apto para terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51?<\/strong>: Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51<\/a><\/p>\n\n\n\n

\"Mutaciones<\/figure>\n\n\n\n

Acerca de DYNE-251<\/h2>\n\n\n\n

DYNE-251 es un tratamiento en investigaci\u00f3n que se est\u00e1 evaluando en el ensayo cl\u00ednico global DELIVER de fase 1\/2 para personas con DMD que presentan mutaciones en el gen DMD susceptibles de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51. DYNE-251 consiste en un olig\u00f3mero de morfolino fosforodiamidato (PMO) conjugado con un fragmento de uni\u00f3n a ant\u00edgeno (Fab) que se une al receptor de transferrina 1 (TfR1). Est\u00e1 dise\u00f1ado para permitir la producci\u00f3n de distrofina casi completa en el m\u00fasculo y el sistema nervioso central (SNC) para proporcionar una mejora funcional. DYNE-251 ha recibido la designaci\u00f3n de Terapia Innovadora, V\u00eda R\u00e1pida y Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), as\u00ed como la designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano de la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el tratamiento de personas con DMD susceptibles de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51.<\/p>\n\n\n\n

Adem\u00e1s de DYNE-251, Dyne est\u00e1 construyendo una franquicia DMD y tiene programas precl\u00ednicos dirigidos a otros exones, incluidos 53, 45 y 44.<\/p>\n\n\n\n

M\u00e1s informaci\u00f3n<\/strong>: Pr\u00f3ximas terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Dyne Therapeutics announced that the Ministry of Health, Labour and Welfare (MHLW) in Japan has granted Orphan Drug designation for DYNE-251 in individuals with Duchenne muscular dystrophy (DMD) who have mutations in the DMD gene that are amenable to exon 51 skipping. DYNE-251 is being evaluated in the ongoing Phase 1\/2 DELIVER global clinical trial. […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4673,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[143,208,145,122,193,421,194,142],"class_list":["post-4672","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dyne","tag-dyne-therapeutics","tag-dyne-251","tag-exon-51","tag-exon-51-skipping","tag-exon-51-skipping-therapy","tag-exon-51-treatment","tag-japan"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4672","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4672"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4672\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4673"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4672"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4672"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4672"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}