{"id":4512,"date":"2025-09-19T13:20:49","date_gmt":"2025-09-19T10:20:49","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4512"},"modified":"2025-09-19T17:03:29","modified_gmt":"2025-09-19T14:03:29","slug":"fda-grants-orphan-drug-designation-to-ns-051-ncnp-04-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/fda-grants-orphan-drug-designation-to-ns-051-ncnp-04-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"FDA otorga la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano a NS-051\/NCNP-04 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Nippon Shinyaku anunci\u00f3 que la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano a NS-051\/NCNP-04 que se est\u00e1 desarrollando para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano en EE. UU. se otorga para tratamientos de enfermedades que afectan a menos de 200,000 pacientes en el pa\u00eds, lo que apoya su desarrollo y evaluaci\u00f3n. Esta designaci\u00f3n otorga al NS-051\/NCNP-04 siete a\u00f1os de derechos exclusivos de comercializaci\u00f3n. <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/fda-grants-rare-pediatric-disease-designation-to-nippon-shinyakus-exon-51-skipping-study-ns-051-ncnp-04\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">El NS-051\/NCNP-04 ya recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de enfermedad pedi\u00e1trica rara por parte del FDA en enero de 2025.<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La DMD es una enfermedad de desgaste muscular progresivo causada por una deficiencia de la prote\u00edna distrofina. Provoca debilidad de los m\u00fasculos esquel\u00e9tico, card\u00edaco y respiratorio. Existen muchos tipos de mutaciones gen\u00e9ticas que pueden causar DMD, y el NS-051\/NCNP-04 se est\u00e1 desarrollando para tratar a pacientes con mutaciones gen\u00e9ticas confirmadas susceptibles a la terapia de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51. M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-51-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">NS-051\/NCNP-04 es un oligonucle\u00f3tido antisentido, codescubierto por el Centro Nacional de Neurolog\u00eda y Psiquiatr\u00eda (NCNP, Kodaira City, Tokio; presidente: Kazuyuki Nakagome) y Nippon Shinyaku. NS-051\/NCNP-04 omite parte de la informaci\u00f3n gen\u00e9tica del gen de la distrofina y produce una prote\u00edna distrofina funcional con una longitud de cadena ligeramente m\u00e1s corta, que se espera que tenga el efecto de suprimir el deterioro de la funci\u00f3n muscular.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En Nippon Shinyaku, estamos comprometidos con el desarrollo de nuevas terapias innovadoras para enfermedades raras e intratables con un sentido de misi\u00f3n y trabajando activamente para brindar nuevas opciones de tratamiento a los pacientes con DMD lo antes posible.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>M\u00e1s informaci\u00f3n<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/exon-51-skipping-therapies-dmd\/\">Pr\u00f3ximas terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Nippon Shinyaku announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Orphan Drug Designation to NS-051\/NCNP-04 which is being developed for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). The Orphan Drug Designation in the U.S. is granted for treatments for diseases affecting fewer than 200,000 patients in the U.S., supporting their development and [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4514,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[122,193,421,194,136,192,195],"class_list":["post-4512","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-exon-51","tag-exon-51-skipping","tag-exon-51-skipping-therapy","tag-exon-51-treatment","tag-nippon-shinyaku","tag-ns-051-ncnp-04","tag-orphan-drug"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4512","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4512"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4512\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4514"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4512"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4512"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4512"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}