{"id":4500,"date":"2025-09-18T14:58:30","date_gmt":"2025-09-18T11:58:30","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4500"},"modified":"2025-09-18T14:58:31","modified_gmt":"2025-09-18T11:58:31","slug":"del-zota-dmd-rna-therapy-from-avidity-biosciences-reverses-the-progression-of-disease","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/del-zota-dmd-rna-therapy-from-avidity-biosciences-reverses-the-progression-of-disease\/","title":{"rendered":"La terapia con ARN DMD Del-Zota a partir de Avidity Biosciences revierte la progresi\u00f3n de la enfermedad"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Debido al fallecimiento de dos pacientes tras el uso de Elevidys, una terapia g\u00e9nica basada en Sarepta Therapeutics, la comunidad de pacientes con DMD ha tenido un a\u00f1o dif\u00edcil. Familias, activistas e investigadores se sintieron conmocionados por la p\u00e9rdida, que sirvi\u00f3 como un recordatorio aleccionador de los peligros y los posibles beneficios de la terapia g\u00e9nica experimental. <strong>Pero a principios de este a\u00f1o, apareci\u00f3 un rayo de esperanza en medio de la tristeza y la incertidumbre: Del-Zota, una terapia de ARN a partir de Avidity Biosciences.<\/strong> Avidity report\u00f3 un \u00e9xito mecanicista temprano en la primavera, restaurando la producci\u00f3n de una prote\u00edna distrofina casi completa a niveles asociados con la enfermedad asintom\u00e1tica, al omitir el ex\u00f3n 44 del gen de la distrofina. La evidencia en ese momento suger\u00eda que el tratamiento podr\u00eda tener efectos moleculares. Seg\u00fan los \u00faltimos resultados funcionales de Avidity de su investigaci\u00f3n con EXPLORE44, del-zota no solo retrasa el avance implacable de la DMD, sino que parece revertirlo.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-is-del-zota\">\u00bfQu\u00e9 es DEL-ZOTA?<\/a><\/li><li><a href=\"#reverses-the-progression-of-disease\">Revierte la progresi\u00f3n de la enfermedad<\/a><\/li><li><a href=\"#full-length-dystrophin-is-not-a-dream\">La distrofina de cuerpo entero no es un sue\u00f1o<\/a><\/li><li><a href=\"#growing-and-building-muscle\">Los ni\u00f1os crecen y desarrollan sus m\u00fasculos<\/a><\/li><li><a href=\"#a-patient-or-family-friendly-dosing-regimen\">Un r\u00e9gimen de dosificaci\u00f3n adecuado para el paciente o la familia<\/a><\/li><li><a href=\"#biologics-license-application-bla\">Solicitud de Licencia de Productos Biol\u00f3gicos (BLA)<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-del-zota\">\u00bfQu\u00e9 es DEL-ZOTA?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Del-zota est\u00e1 dise\u00f1ado para administrar olig\u00f3meros de morfolino fosforodiamidato (PMO) al m\u00fasculo esquel\u00e9tico y al tejido card\u00edaco para omitir espec\u00edficamente el ex\u00f3n 44 del gen de la distrofina y permitir la producci\u00f3n de distrofina en personas que viven con distrofia muscular de Duchenne con mutaciones susceptibles de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44 (DMD44).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>M\u00e1s informaci\u00f3n<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44 para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"reverses-the-progression-of-disease\">Revierte la progresi\u00f3n de la enfermedad<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">&quot;Hemos visto realmente una reversi\u00f3n de la enfermedad&quot;, afirm\u00f3 W. Michael Flanagan, PhD, director cient\u00edfico de Avidity.<strong>Esto no solo ralentiza la progresi\u00f3n. De hecho, revierte la enfermedad. Y es la primera vez que ocurre.<\/strong>\u2018&#039;\u2018<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El olig\u00f3mero de morfolino fosfonodiamidito (PMO), una sustancia qu\u00edmica que ha demostrado ser eficaz en la omisi\u00f3n de ex\u00f3n, es la carga de ARN preferida por Avidity para la enfermedad de Duchenne. El PMO evita el ex\u00f3n da\u00f1ado en la DMD susceptible al ex\u00f3n 44, restaura el marco de lectura y produce distrofina funcional.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"full-length-dystrophin-is-not-a-dream\">La distrofina de cuerpo entero no es un sue\u00f1o<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">&quot;Es realmente una forma de deshacerse del ex\u00f3n da\u00f1ado y proporcionar una distrofina de alta calidad y casi de longitud completa, y eso es lo que nuestra tecnolog\u00eda ha podido hacer&quot;, dijo Flanagan.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Se reclutaron 26 ni\u00f1os y hombres j\u00f3venes con mutaciones en el ex\u00f3n 44 para la investigaci\u00f3n de Fase I\/II EXPLORE44, que fue aleatoria, controlada con placebo y doble ciego. <strong>Los primeros hallazgos fueron alentadores: la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44 provoc\u00f3 disminuciones significativas en la creatina quinasa (CK), un biomarcador de lesi\u00f3n muscular, y una fuerte reparaci\u00f3n de la distrofina.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>M\u00e1s informaci\u00f3n<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/avidity-biosciences-del-zota-increase-dystrophin-phase-1-2-clinical-trial\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Del-zota (terapia de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44) demostr\u00f3 la reversi\u00f3n de la progresi\u00f3n de la enfermedad en los criterios de valoraci\u00f3n funcionales clave en un ensayo de fase 1\/2.<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cEn los casos con un alelo da\u00f1ado, es probable que produzcan alrededor de 50% y permanezcan asintom\u00e1ticos\u201d, se\u00f1al\u00f3 Flanagan. \u201cEstamos alcanzando niveles de distrofina casi normales o, al menos, asintom\u00e1ticos. Estos resultados muestran que la CK disminuye dr\u00e1sticamente a niveles casi normales. No creo que ning\u00fan otro programa en Duchenne haya mostrado una normalizaci\u00f3n casi total de los niveles de CK. Y observamos que aproximadamente 50% de las personas tratadas con del-zota se encuentran dentro del rango normal. El resto se encuentra justo por encima del rango normal\u201d. <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/what-is-creatine-kinase-ck\/\" data-type=\"post\" data-id=\"2167\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u00bfQu\u00e9 es la creatina quinasa?<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"growing-and-building-muscle\">Los ni\u00f1os crecen y desarrollan sus m\u00fasculos<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los cambios son visibles en los propios ni\u00f1os: suben escaleras con mayor facilidad, se levantan del suelo m\u00e1s r\u00e1pido o, en pacientes no ambulatorios, alcanzan mayores distancias en la mesa. &quot;Lo que hemos visto no tiene precedentes&quot;, dijo Flanagan. &quot;Es lo que sucede cuando se produce distrofina de alta calidad y se protegen los m\u00fasculos del da\u00f1o. Y los ni\u00f1os est\u00e1n creciendo y desarrollando m\u00fasculo, y se observar\u00e1 esta reversi\u00f3n de la enfermedad en m\u00faltiples criterios de valoraci\u00f3n funcionales. \u00a1Es una gran noticia! Eso es lo que a la gente le importa&quot;.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"a-patient-or-family-friendly-dosing-regimen\">Un r\u00e9gimen de dosificaci\u00f3n adecuado para el paciente o la familia<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Del-zota se administra cada seis semanas, lo que Flanagan llama \u201cun r\u00e9gimen de dosificaci\u00f3n amigable para el paciente o la familia\u201d, en comparaci\u00f3n con algunas PMO en el mercado, que requieren una dosificaci\u00f3n semanal.<\/strong> \u201cEs extremadamente dif\u00edcil para las familias viajar y participar en estas actividades, o las infusiones deben realizarse en casa\u201d, dijo Flanagan. \u201cEsto es realmente ideal para familias. Pueden irse de vacaciones. Pueden ir de crucero y participar en estas actividades siempre, con dosis cada seis semanas. Creemos que esto no solo representa una reversi\u00f3n sin precedentes de la enfermedad, sino que tambi\u00e9n ofrece caracter\u00edsticas de seguridad favorables y es muy conveniente para los pacientes\u201d. <strong>Leer m\u00e1s<\/strong>: <a href=\"https:\/\/filecache.investorroom.com\/mr5ir_aviditybiosciences\/270\/Sep_10_2025_Del-zota_Fxnl_Data_Webcast_FINAL_09-09-25.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Datos funcionales Del Zota EXPLORE44-OLE<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"biologics-license-application-bla\">Solicitud de Licencia de Productos Biol\u00f3gicos (BLA)<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Avidity espera presentar su primera solicitud de licencia de productos biol\u00f3gicos (BLA) para finales de a\u00f1o bajo aprobaci\u00f3n acelerada. &quot;Estamos trabajando arduamente en ello y tenemos secciones de redacci\u00f3n y revisi\u00f3n&quot;, dijo Flanagan. &quot;Esta ser\u00e1 una aprobaci\u00f3n acelerada. As\u00ed que tenemos toda la distrofina que necesitamos. De hecho, a\u00f1adimos pacientes a finales del a\u00f1o pasado para ampliar nuestra base de datos de seguridad, pero no necesit\u00e1bamos m\u00e1s pacientes para biopsias. Esto fue muy beneficioso para los pacientes, ya que obtuvimos suficiente diferencia en la distrofina como para que la agencia estuviera convencida de que nuestros niveles de distrofina no ten\u00edan precedentes&quot;. Con la designaci\u00f3n de avance asegurada, Flanagan espera una r\u00e1pida revisi\u00f3n del FDA y un posible lanzamiento en 2026 o 2027.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Leer m\u00e1s<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/upcoming-exon-44-skipping-therapies-for-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Pr\u00f3ximas terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Due to the deaths of two patients following the use of Elevidys, a DMD gene therapy from Sarepta Therapeutics, the DMD community has had a difficult year. Families, activists, and researchers were all shaken by the loss, which served as a sobering reminder of the dangers and potential benefits of experimental genetic therapy. But earlier [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4508,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[282],"tags":[126,298,397,141,127,246,299],"class_list":["post-4500","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-editorials","tag-avidity-biosciences","tag-del-zota","tag-delpacibart-zotadirsen","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies","tag-explore44"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4500","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4500"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4500\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4508"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4500"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4500"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4500"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}