{"id":4466,"date":"2025-09-10T14:49:23","date_gmt":"2025-09-10T11:49:23","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4466"},"modified":"2025-09-10T15:50:17","modified_gmt":"2025-09-10T12:50:17","slug":"avidity-biosciences-del-zota-increase-dystrophin-phase-1-2-clinical-trial","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/avidity-biosciences-del-zota-increase-dystrophin-phase-1-2-clinical-trial\/","title":{"rendered":"Del-zota (terapia de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44) demostr\u00f3 la reversi\u00f3n de la progresi\u00f3n de la enfermedad en los criterios de valoraci\u00f3n funcionales clave en un ensayo de fase 1\/2."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Avidity Biosciences anunci\u00f3 nuevos datos positivos de participantes tratados de forma continua con del-zota durante un a\u00f1o en los ensayos EXPLORE44 y EXPLORE44-OLE. Estos datos demostraron una reversi\u00f3n de la progresi\u00f3n de la enfermedad y una mejora sin precedentes en comparaci\u00f3n con el valor inicial y la evoluci\u00f3n natural en m\u00faltiples par\u00e1metros funcionales. Se presentar\u00e1n datos adicionales del programa EXPLORE44 en pr\u00f3ximos congresos cient\u00edficos. \u2013 Leer m\u00e1s: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/fda-designates-avidity-biosciences-delpacibart-zotadirsen-del-zota-as-a-breakthrough-therapy-for-the-treatment-of-dmd-in-individuals-with-mutations-that-allow-for-exon-44-skipping\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Terapia innovadora: omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#del-zota-exon-44-skipping-therapy\">Del-zota: Terapia de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44<\/a><\/li><li><a href=\"#del-zota-phase-1-2-clinical-trial\">Del-zota: Ensayo cl\u00ednico fase 1\/2<\/a><\/li><li><a href=\"#biologics-license-application-bla-to-fda\">Solicitud de licencia de productos biol\u00f3gicos (BLA) para FDA<\/a><\/li><li><a href=\"#explore-44-exon-44-skipping-program\">EXPLORE44: Programa de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"del-zota-exon-44-skipping-therapy\">Del-zota: Terapia de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La DMD es una enfermedad gen\u00e9tica poco com\u00fan que se caracteriza por da\u00f1o muscular progresivo y debilidad que comienza a una edad muy temprana debido a la ausencia de prote\u00edna distrofina desde el nacimiento. <strong>Del-zota est\u00e1 dise\u00f1ado para administrar olig\u00f3meros de morfolino fosforodiamidato (PMO) al m\u00fasculo esquel\u00e9tico y al tejido card\u00edaco para omitir espec\u00edficamente el ex\u00f3n 44 del ARNm de la distrofina y permitir la producci\u00f3n de distrofina funcional de longitud casi completa.<\/strong> La distrofina de longitud casi completa conserva dominios funcionales clave y puede ofrecer una mejor protecci\u00f3n muscular para las personas que viven con DMD44.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"del-zota-phase-1-2-clinical-trial\">Del-zota: Ensayo cl\u00ednico fase 1\/2<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Mejora sin precedentes en comparaci\u00f3n con el valor inicial y la historia natural en m\u00faltiples medidas funcionales, incluido el tiempo para levantarse del suelo (TTR), subir 4 escaleras (4SC), el rendimiento de las extremidades superiores (PUL) y la prueba de caminata\/carrera de 10 metros (10mWRT) aproximadamente al a\u00f1o<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Reducci\u00f3n r\u00e1pida sin precedentes de la creatina quinasa (CK) a niveles casi normales que se mantuvieron durante 16 meses de seguimiento y aumento de la normalidad en la producci\u00f3n de distrofina, lo que refleja una protecci\u00f3n sostenida de las fibras musculares.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Avidity sigue en camino de presentar la Solicitud de Licencia de Productos Biol\u00f3gicos (BLA) a fines de 2025 para su aprobaci\u00f3n acelerada.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"biologics-license-application-bla-to-fda\">Solicitud de licencia de productos biol\u00f3gicos (BLA) para FDA<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cPor primera vez, contamos con datos que demuestran que la protecci\u00f3n muscular sostenida produce mejoras significativas en m\u00faltiples indicadores funcionales clave para la DMD\u201d, afirm\u00f3 Sarah Boyce, presidenta y directora ejecutiva de Avidity.<strong>Estos datos sin precedentes subrayan el impacto de nuestro revolucionario enfoque dirigido a administrar ARN directamente al m\u00fasculo.<\/strong> Estamos actuando con urgencia para avanzar r\u00e1pidamente en el programa de desarrollo de del-zota y seguimos encaminados a presentar una Solicitud de Licencia de Biol\u00f3gicos (BLA) a FDA a finales de 2025 para su aprobaci\u00f3n acelerada. Agradecemos profundamente la continua dedicaci\u00f3n de los investigadores y sus equipos, y sobre todo, de los participantes en nuestros ensayos cl\u00ednicos y sus familias, mientras buscamos una nueva opci\u00f3n de tratamiento para esta enfermedad implacable y devastadora.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"explore-44-exon-44-skipping-program\">EXPLORE44: Programa de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Los participantes del ensayo tratados con del-zota demostraron aumentos estad\u00edsticamente significativos de aproximadamente el 25 por ciento de lo normal en la producci\u00f3n de distrofina y restauraron la distrofina total hasta el 58 por ciento de lo normal.<\/strong> Los niveles de creatinquinasa (CK) se redujeron r\u00e1pidamente en m\u00e1s del 80 % con respecto al valor inicial y se mantuvieron en niveles casi normales durante la evaluaci\u00f3n, con un seguimiento de hasta 16 meses. Adem\u00e1s, el 50 % de los participantes present\u00f3 niveles de CK dentro del rango normal al a\u00f1o de tratamiento. <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/what-is-creatine-kinase-ck\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"2167\" rel=\"noreferrer noopener\">\u00bfQu\u00e9 es la creatina quinasa (CK)?<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Se ha realizado un seguimiento de aproximadamente un a\u00f1o a un total de 17 participantes (12 ambulatorios y 5 no ambulatorios) que comenzaron el grupo de EXPLORE44\u00ae tratado con del-zota y continuaron con EXPLORE44-OLE\u2122. Dado el dise\u00f1o del estudio, algunos participantes recibieron 5 mg\/kg una vez cada seis semanas (Q6W) y otros 10 mg\/kg una vez cada ocho semanas durante EXPLORE44. Todos los participantes fueron transferidos a la pauta posol\u00f3gica de 5 mg\/kg (Q6W) durante EXPLORE44-OLE. No todos los participantes pudieron completar todas las evaluaciones. Los datos funcionales de estas cohortes de dosificaci\u00f3n agrupadas para los participantes tratados con del-zota, en comparaci\u00f3n con la historia natural de DMD44 (PRO-DMD-01), mostraron una mejor\u00eda:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Subida de 4 escaleras (4SC)<\/strong>: Se observ\u00f3 una mejor\u00eda de 2,1 segundos con respecto al valor inicial. En cambio, el grupo de evoluci\u00f3n natural disminuy\u00f3 2,7 segundos con respecto al valor inicial (DMD44 Nat Hx N = 22; del-zota N = 10).<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Prueba de caminata\/carrera de 10 metros (10mWRT)<\/strong>: Se observ\u00f3 una mejor\u00eda de 0,7 segundos con respecto al valor inicial. En cambio, el grupo de evoluci\u00f3n natural disminuy\u00f3 1,5 segundos con respecto al valor inicial (DMD44 Nat Hx N = 22; del-zota N = 10).<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Tiempo para levantarse del suelo (TTR)<\/strong>: Se observ\u00f3 una mejor\u00eda de 3,2 segundos con respecto al valor inicial. En cambio, el grupo de evoluci\u00f3n natural disminuy\u00f3 1,6 segundos con respecto al valor inicial (DMD Nat Hx N = 19; del-zota N = 6).<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Evaluaci\u00f3n ambulatoria de North Star (NSAA)<\/strong>: Se mantuvo estable. En cambio, el grupo de evoluci\u00f3n natural disminuy\u00f3 2,4 puntos con respecto al valor inicial (DMD44 Nat Hx N=20; del-zota N=10).<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Rendimiento de las extremidades superiores (PUL2)<\/strong>: Se observ\u00f3 una mejora de 1,5 puntos con respecto al valor inicial. En cambio, el grupo de evoluci\u00f3n natural disminuy\u00f3 0,7 puntos con respecto al valor inicial.ii Se observaron mejoras similares en la PUL tanto en participantes ambulatorios como no ambulatorios (DMD44 Nat Hx N = 27; del-zota N = 17).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Se evalu\u00f3 la seguridad en todos los participantes del ensayo EXPLORE44-OLE y del-zota continu\u00f3 demostrando un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad a largo plazo.<\/strong> La mayor\u00eda de los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) fueron leves o moderados; los m\u00e1s comunes (ocurridos en m\u00e1s de 3 participantes) fueron s\u00edntomas de las v\u00edas respiratorias superiores, diarrea, ca\u00eddas, dolor de espalda y cefalea. Un participante suspendi\u00f3 el tratamiento con EXPLORE44-OLE tras un evento de hipersensibilidad.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Avidity sigue en camino de presentar una BLA a la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) a fines del a\u00f1o 2025.<\/strong> Esta ser\u00e1 la primera de las tres presentaciones de la BLA planificadas por la Compa\u00f1\u00eda durante un per\u00edodo de 12 meses. Avidity contin\u00faa prepar\u00e1ndose para un estudio confirmatorio que apoye la aprobaci\u00f3n global completa.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Leer m\u00e1s<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/upcoming-exon-44-skipping-therapies-for-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Pr\u00f3ximas terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>M\u00e1s informaci\u00f3n<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44 para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Avidity Biosciences announced positive new data from participants treated continuously with del-zota for one year in the EXPLORE44 and EXPLORE44-OLE trials. These data demonstrated reversal of disease progression and unprecedented improvement compared to baseline and natural history across multiple functional measures. Additional data from the EXPLORE44 program will be presented at upcoming scientific congresses. &#8211; [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4468,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[126,298,129,73,141,127,246,299,359],"class_list":["post-4466","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-avidity-biosciences","tag-del-zota","tag-dmd44","tag-dystrophin","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies","tag-explore44","tag-full-length-dystrophin"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4466","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4466"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4466\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4468"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4466"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4466"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4466"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}