{"id":4428,"date":"2025-09-07T13:07:26","date_gmt":"2025-09-07T10:07:26","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4428"},"modified":"2025-11-03T20:20:56","modified_gmt":"2025-11-03T17:20:56","slug":"gnr-097-duchenne-gene-therapy-phase-1-2-study-started-by-generium","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/gnr-097-duchenne-gene-therapy-phase-1-2-study-started-by-generium\/","title":{"rendered":"GNR-097: Estudio de fase 1\/2 de terapia g\u00e9nica para la enfermedad de Duchenne iniciado por Generium"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Generium es una innovadora empresa rusa de biotecnolog\u00eda que ha recibido la aprobaci\u00f3n para realizar un ensayo cl\u00ednico del f\u00e1rmaco de terapia g\u00e9nica GNR-097 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne progresiva (DMD).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El ensayo multic\u00e9ntrico, simple ciego, aleatorizado y controlado con placebo consiste en una \u00fanica administraci\u00f3n intravenosa del f\u00e1rmaco de terapia g\u00e9nica a pacientes pedi\u00e1tricos con distrofia muscular de Duchenne progresiva. Este estudio de fase 1\/2 tiene como objetivo evaluar la tolerabilidad, la seguridad y la eficacia del f\u00e1rmaco GNR-097.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Terapia g\u00e9nica de Duchenne GNR-097<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>GNR-097 es un vector viral adenoasociado recombinante del serotipo 9, que codifica un gen de distrofina truncado.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Daniil Talyansky, director ejecutivo de GENERIUM:<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La terapia g\u00e9nica es el campo m\u00e1s joven e innovador de la ciencia farmac\u00e9utica y m\u00e9dica a nivel mundial. La experiencia \u00fanica de cient\u00edficos rusos ha permitido el desarrollo de un vector viral adenoasociado recombinante que codifica el gen de la microdistrofina. Actualmente, estamos iniciando ensayos cl\u00ednicos de este f\u00e1rmaco original, que promete mucho.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Ensayo cl\u00ednico de la terapia g\u00e9nica GNR-097<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El ensayo de este innovador f\u00e1rmaco es internacional y se llevar\u00e1 a cabo en la Federaci\u00f3n Rusa y la Rep\u00fablica de Bielorrusia. En Rusia, el estudio se llevar\u00e1 a cabo en cinco centros m\u00e9dicos: el Instituto Cl\u00ednico de Investigaci\u00f3n de Pediatr\u00eda y Cirug\u00eda Pedi\u00e1trica, que lleva el nombre del acad\u00e9mico Yu. E. Veltishchev, la Universidad Nacional de Investigaci\u00f3n M\u00e9dica Rusa Pirogov, la Universidad Estatal de Pediatr\u00eda de San Petersburgo, el Hospital Cl\u00ednico Infantil Regional de Ekaterimburgo y el Centro Nacional de Investigaci\u00f3n M\u00e9dica para la Salud Infantil. En Bielorrusia, el ensayo se realizar\u00e1 en el Centro Cient\u00edfico y Pr\u00e1ctico Republicano &quot;Madre e Hijo&quot;.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Leer m\u00e1s<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Generium is a Russian innovative biotechnology company has received approval to conduct a clinical trial of GNR-097 gene therapy drug for the treatment of progressive Duchenne muscular dystrophy (DMD). The multicenter, single-blind, randomized placebo-controlled trial involves a single intravenous administration of the gene therapy drug to pediatric patients with progressive Duchenne muscular dystrophy. 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