SQY51 ya hab\u00eda obtenido la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) en la distrofia muscular de Duchenne en mayo de 2024.<\/p>\n\n\n\n
SQY51 es un oligonucle\u00f3tido antisentido tc-ADN conjugado con palmitoilo dise\u00f1ado para restaurar la distrofina semifuncional omitiendo el ex\u00f3n 51 durante el empalme del ARNm del gen DMD en una subpoblaci\u00f3n de ni\u00f1os afectados por distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n
Leer m\u00e1s<\/strong>: Pr\u00f3ximas terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n \u201cNos complace recibir la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano de EMA, tras la designaci\u00f3n que ya recibimos de FDA\u201d, declar\u00f3 Luis Garc\u00eda, Asesor Cient\u00edfico Especial de SQY Therapeutics. \u201cEstas designaciones reflejan la importante necesidad insatisfecha en la Distrofia Muscular de Duchenne y refuerzan nuestra convicci\u00f3n en el potencial de SQY51 para marcar una diferencia significativa para los pacientes y las familias afectados por esta devastadora enfermedad y preocupados por la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51\u201d. SQY51<\/strong>: Un f\u00e1rmaco prometedor para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n SQY51 se est\u00e1 evaluando en el ensayo cl\u00ednico de fase 1\/2a AVANCE-1 en personas con DMD susceptibles a la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51. La compa\u00f1\u00eda ha completado la inscripci\u00f3n de 12 pacientes en la fase 1\/2a, y se espera obtener los datos en 2026. La fase 1 ya ha finalizado y la fase 2a est\u00e1 en marcha. SQY Therapeutics tambi\u00e9n est\u00e1 planeando una fase de extensi\u00f3n para los participantes que deseen seguir benefici\u00e1ndose del tratamiento.<\/p>\n\n\n\n