{"id":4252,"date":"2025-07-29T11:18:46","date_gmt":"2025-07-29T08:18:46","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4252"},"modified":"2025-07-29T19:56:40","modified_gmt":"2025-07-29T16:56:40","slug":"metriopharm-mp1032-receives-ema-orphan-drug-designation-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/metriopharm-mp1032-receives-ema-orphan-drug-designation-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"El MP1032 de MetrioPharm recibe la designaci\u00f3n de f\u00e1rmaco hu\u00e9rfano EMA para la distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">MetrioPharm anunci\u00f3 hoy que la Agencia Europea de Medicamentos ha otorgado la Designaci\u00f3n de Medicamento Hu\u00e9rfano (ODD) a su compuesto principal, MP1032, para el tratamiento de ni\u00f1os afectados por distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Este hito sigue al ODD del US FDA, lo que subraya el potencial del MP1032 como terapia de primera clase que podr\u00eda minimizar la dependencia de corticosteroides en dosis altas, que causan efectos secundarios graves como osteoporosis, retraso del crecimiento y problemas metab\u00f3licos.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#key-findings-of-metrio-pharm-mp-1032\">Hallazgos clave de MetrioPharm MP1032<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-metrio-pharm-mp-1032\">\u00bfQu\u00e9 es MetrioPharm MP1032?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"key-findings-of-metrio-pharm-mp-1032\">Hallazgos clave de MetrioPharm MP1032<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>La Agencia Europea de Medicamentos reconoce el potencial del compuesto principal MP1032 para abordar una importante necesidad m\u00e9dica no satisfecha en la distrofia muscular de Duchenne (DMD)<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>La designaci\u00f3n est\u00e1 allanando el camino para una terapia a largo plazo m\u00e1s segura<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>MP1032 ha demostrado la capacidad de preservar la funci\u00f3n muscular y reducir la inflamaci\u00f3n sin alterar los procesos celulares normales.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El ODD de EMA ofrece incentivos clave, como la asistencia del protocolo de EMA, la exenci\u00f3n de tasas y hasta 12 a\u00f1os de exclusividad en el mercado de la UE (ampliados a 10 a\u00f1os debido al enfoque pedi\u00e1trico de DMD) tras su aprobaci\u00f3n. Esta validaci\u00f3n regulatoria se basa en datos precl\u00ednicos convincentes que demuestran la capacidad de MP1032 para preservar la funci\u00f3n muscular y reducir la inflamaci\u00f3n sin alterar los procesos celulares normales.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cEste doble ODD de FDA y EMA, as\u00ed como la designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara ya recibida de FDA, son revolucionarios para MetrioPharm y la comunidad de la DMD\u201d, afirm\u00f3 el director ejecutivo, Thomas Christ\u00e9ly. \u201cEl mecanismo \u00fanico de MP1032 \u2014modular las ROS mitocondriales en c\u00e9lulas inmunitarias hiperactivas\u2014 podr\u00eda transformar el tratamiento a largo plazo de la DMD al reducir dr\u00e1sticamente las dosis de corticosteroides y los efectos secundarios. Estamos acelerando el avance de MP1032 hacia los ensayos de Fase II, colaborando con grupos de pacientes y explorando colaboraciones para ofrecerlo a ni\u00f1os que necesitan opciones m\u00e1s seguras. M\u00e1s all\u00e1 de la DMD, el enfoque dirigido al hu\u00e9sped de nuestra plataforma ha demostrado ser prometedor en enfermedades autoinmunes e incluso pandemias, como lo demuestra nuestro estudio de Fase IIa sobre la COVID-19 financiado por HERA\u201d.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-metrio-pharm-mp-1032\">\u00bfQu\u00e9 es MetrioPharm MP1032?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>El candidato principal de MetrioPharm, MP1032, es una peque\u00f1a mol\u00e9cula \u00fanica que ataca las reacciones exageradas de las c\u00e9lulas inmunes activadas abordando un proceso metab\u00f3lico natural central que ocurre en las c\u00e9lulas inmunes activadas.<\/strong> Las mitocondrias de estas c\u00e9lulas reaccionan a la activaci\u00f3n incrementando su metabolismo energ\u00e9tico, lo que a su vez conduce a la generaci\u00f3n excesiva de especies reactivas de ox\u00edgeno (ROS). MP1032 es un f\u00e1rmaco antiinflamatorio de primera clase que reduce el exceso de ROS sin interferir con los niveles fisiol\u00f3gicos de ROS de otras c\u00e9lulas, esenciales para el funcionamiento celular normal, lo que resulta en un excelente perfil de seguridad. Como monoterapia, MP1032 produce efectos terap\u00e9uticos similares a los corticosteroides (terapias basadas en cortisona), pero sin efectos secundarios graves. A diferencia de los antiinflamatorios tradicionales, imita los beneficios de los corticosteroides como monoterapia, pero evita sus toxicidades, como se ha demostrado en modelos precl\u00ednicos de DMD, esclerosis m\u00faltiple, artritis y otros.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>MetrioPharm announced today that the European Medicines Agency has granted Orphan Drug Designation (ODD) to its lead compound, MP1032 for the treatment of children affected by Duchenne muscular dystrophy (DMD). This milestone follows the U.S. FDA&#8217;s ODD, underscoring MP1032&#8217;s potential as a first-in-class therapy that could minimize reliance on high-dose corticosteroids, which cause severe side [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4253,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[91,213,398,399,195],"class_list":["post-4252","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-ema","tag-european-medicines-agency","tag-metriopharm","tag-mp1032","tag-orphan-drug"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4252","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4252"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4252\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4253"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4252"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4252"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4252"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}